Opracowanie instrumentu jakości życia związanej ze zdrowiem dla pacjentów z cystynozą (QUALIFY)
Opracowanie zgłaszanego przez pacjentów wyniku pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z cystynozą.
Cystynoza jest rzadką wrodzoną, dziedziczną chorobą metaboliczną, która powoduje magazynowanie cystyny w komórkach wielu narządów organizmu. W dziecięcej nefropatycznej postaci choroby tylko nerka jest początkowo dotknięta utratą funkcji, która postępuje, jeśli nie jest leczona, i kończy się śmiertelną niewydolnością nerek we wczesnym wieku szkolnym. Przy przedłużonym przeżyciu pacjentów z powodu stosowania leków i terapii nerkozastępczej, w przebiegu choroby może dojść do dalszej utraty funkcji, zwłaszcza oczu, mięśni, narządów wydzielania wewnętrznego i ośrodkowego układu nerwowego.
Jakość życia dzieci z cystynozą jest tematem niedostatecznie zbadanym. Z dotychczasowych wyników badań wynika, że młodzi pacjenci i ich rodziny zgłaszają obniżoną jakość życia, a czasem także problemy behawioralne.
Do tej pory nie ma miar wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROM) specyficznych dla choroby, które pozwalałyby mierzyć jakość życia pacjentów z cystynozą. Celem badania jest opracowanie PROM dla tej grupy docelowej w kilku językach (niemiecki, angielski, hiszpański i francuski) z różnych krajów (Niemcy, Stany Zjednoczone, Hiszpania, Francja). PROM będzie koncentrować się na jakości życia i zostanie opracowany dla dzieci, młodzieży i młodych dorosłych, w tym raport rodziców z dziećmi w wieku od 0 do 26 lat.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Najpierw przeprowadzono przegląd literatury, aby zidentyfikować istotne tematy dotyczące jakości życia w wywiadach fokusowych. Opracowanie PROM specyficznego dla cystynozy będzie obejmowało trzy fazy z rekrutacją pacjentów: (1) wywiady fokusowe, (2) test pilotażowy i odprawa poznawcza oraz (3) test terenowy i powtórny.
- Wywiady zogniskowane z maksymalnie 25 rodzicami (młodych pacjentów w wieku od 0 do 26 lat) i 15 młodymi pacjentami (w wieku od 8 do 26 lat) z każdego kraju (Niemcy, Francja, Hiszpania i USA) omówią aspekty istotne dla jakości życia młodych pacjentów. Pilotażowa wersja instrumentu zostanie opracowana na podstawie wywiadów, a następnie przetłumaczona na inne języki projektu zgodnie z wytycznymi ISPOR.
- Instrument pilotażowy (przetłumaczony) zostanie podany pacjentom i rodzicom wraz z odprawą poznawczą w celu oceny zrozumiałości, interpretacji i kulturowego znaczenia pozycji. Maksymalnie 200 rodziców (25-50 na kraj) i 120 młodych pacjentów (15-30 na kraj) ukończy pilotażowy instrument i poznawcze podsumowanie.
- Co najmniej 300 rodziców (75 z każdego kraju) i 180 młodych pacjentów (45 z każdego kraju) wypełni udoskonalony kwestionariusz w ramach badania terenowego i ponownego testu.
Ankieta zostanie ponownie wypełniona po dwóch tygodniach przez co najmniej 20% pacjentów i rodziców w celu oceny rzetelności testu-retestu.
Produkt końcowy będzie psychometrycznie zweryfikowanym, łatwym w użyciu i odpowiednim koncepcyjnie narzędziem do oceny jakości życia, dostępnym w języku niemieckim, angielskim, hiszpańskim i francuskim, do użytku w badaniach i opiece nad pacjentem.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Numer telefonu: +49 (0) 40 7410 52789
- E-mail: j.quitmann@uke.de
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Katharina Hohenfellner, PD Dr. med.
- Numer telefonu: +49 (0861) 70532262
- E-mail: Katharina.Hohenfellner@ro-med.de
Lokalizacje studiów
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- Rekrutacyjny
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
-
Kontakt:
- Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Numer telefonu: +49 (0) 40 7410 52789
- E-mail: j.quitmann@uke.de
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
We wszystkich fazach badania rekrutacja pacjentów odbywa się zgodnie z następującymi kryteriami włączenia:
Pacjenci zostaną poproszeni o udział w badaniu, jeśli spełnią następujące kryteria włączenia:
- Dzieci, młodzież i młodzi dorośli w wieku 8-26 lat (oraz co najmniej jedno z rodziców) oraz dalsi rodzice tylko dzieci w wieku 0-7 lat
- pacjentów ma potwierdzone rozpoznanie cystynozy
- pacjenci mają wystarczającą znajomość języka niemieckiego/angielskiego/francuskiego lub hiszpańskiego, aby uczestniczyć w wywiadach fokusowych i wypełniać kwestionariusze
- wyrażono świadomą zgodę opiekuna prawnego i zgodę pacjenta (jeśli ma więcej niż osiem lat).
Kryteria wyłączenia:
- ciężkie upośledzenie funkcji poznawczych
- inne ciężkie choroby, które silnie determinują życie codzienne
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Dzieci, młodzież i młodzi dorośli z cystynozą i ich rodzice
W zależności od wieku pacjenta różne aspekty HrQoL mają większe znaczenie u pacjentów z cystynozą i ich rodzin. Dlatego potrzebny jest podział oparty na grupach wiekowych, aby skutecznie mierzyć i interpretować miary HrQoL: Stratyfikacja grup wiekowych obejmie młodych pacjentów w wieku 8-12, 13-17 i 18-26 lat dla wersji zgłaszanej samodzielnie oraz dzieci i młodzież w wieku 0-4, 5-7, 8-12, 13-17, 18-26 lat dla wersja zgłoszona przez rodziców. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częściowo ustrukturyzowane wywiady z młodymi pacjentami z cystynozą i ich rodzicami w celu zidentyfikowania istotnych aspektów HrQoL specyficznych dla choroby
Ramy czasowe: Maj 2022 - sierpień 2023
|
Częściowo ustrukturyzowane wywiady są przeprowadzane w celu stworzenia pilotażowej wersji testowej wstępnego narzędzia HrQoL specyficznego dla choroby (QUALIFY).
Wyniki analizy jakościowej zostaną wykorzystane do sporządzenia wstępnej listy pozycji i kategorii odpowiedzi kwestionariusza wstępnego.
|
Maj 2022 - sierpień 2023
|
|
Wersja pilotażowa obejmująca podsumowanie poznawcze w celu oceny wstępnego narzędzia HrQoL specyficznego dla choroby (QUALIFY) dla młodych ludzi z cystynozą
Ramy czasowe: Wrzesień 2023 - grudzień 2024
|
Przeprowadzane są testy pilotażowe wstępnej wersji kwestionariusza QUALIFY, w tym debriefing poznawczy, tak aby młodzi pacjenci i rodzice mogli ocenić zrozumiałość, kompletność i przydatność kulturową kwestionariusza z ich perspektywy.
|
Wrzesień 2023 - grudzień 2024
|
|
Test terenowy i ostateczna wersja narzędzia HrQoL specyficznego dla choroby (QUALIFY) dla młodych ludzi z cystynozą
Ramy czasowe: Styczeń 2023 - kwiecień 2025
|
Przeprowadzany jest test terenowy i retest w celu oceny psychometrycznej ostatecznej wersji kwestionariusza QUALIFY.
|
Styczeń 2023 - kwiecień 2025
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Jakość życia związana ze zdrowiem mierzona przewlekłym generycznym kwestionariuszem DISABKIDS
Ramy czasowe: Maj 2022 - kwiecień 2025
|
Kwestionariusz DISABKIDS, składający się z 12 pozycji, służy do oceny HrQoL dzieci i młodzieży z chorobami przewlekłymi z perspektywy ich własnych oraz ich rodziców. Kwestionariusz składa się z trzech domen: psychicznej (4 pozycje), społecznej (4 pozycje) i fizycznej (4 pozycje). Można obliczyć jeden wynik złożony. Wyższe wyniki wskazują na lepszą HrQoL. |
Maj 2022 - kwiecień 2025
|
|
Jakość życia związana ze zdrowiem mierzona za pomocą ogólnych podstawowych skal PedsQL™
Ramy czasowe: Maj 2022 - kwiecień 2025
|
W grupie wiekowej 2-4 lata ogólna HrQoL małych dzieci jest oceniana na podstawie raportu rodziców. Składa się z 21 pozycji i opisuje 4 wymiary (Funkcjonowanie Fizyczne (8 pozycji), Funkcjonowanie Emocjonalne (5 pozycji), Funkcjonowanie Społeczne (5 pozycji), Funkcjonowanie Szkoły (3 pozycje)). Można obliczyć następujące wyniki: całkowity wynik skali (21 pozycji); Podsumowanie oceny stanu zdrowia fizycznego (8 pozycji); Podsumowanie oceny zdrowia psychospołecznego (15 pozycji). 23-itemowe Ogólne Skale Podstawowe PedsQL™ mierzą ogólne HrQoL u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych w samoopisie, jak również w raporcie zastępczym. Istnieją cztery skale wielowymiarowe (Funkcjonowanie Fizyczne (8 pozycji), Funkcjonowanie Emocjonalne (5 pozycji), Funkcjonowanie Społeczne (5 pozycji), Funkcjonowanie Szkoły (5 pozycji)) oraz trzy wyniki sumaryczne: Wynik Skali Całkowitej (23 pozycje); Podsumowanie oceny stanu zdrowia fizycznego (8 pozycji); Podsumowanie oceny zdrowia psychospołecznego (15 pozycji). W obu wersjach wyniki są przekształcane na skalę od 0 do 100, a wyższe wyniki wskazują na lepszą HrQoL. |
Maj 2022 - kwiecień 2025
|
|
Jakość życia związana ze zdrowiem mierzona za pomocą ogólnej skali niemowlęcej PedsQL™
Ramy czasowe: Maj 2022 - kwiecień 2025
|
Skale dla niemowląt PedsQL™ mierzą ogólną HrQoL u niemowląt w wieku 1-12 i 13-24 miesięcy w raporcie zastępczym. Wersja dla niemowląt w wieku 1-12 miesięcy składa się z 36 elementów. Istnieje pięć wielowymiarowych skal (Funkcjonowanie Fizyczne (6 pozycji), Objawy Fizyczne (10 pozycji), Funkcjonowanie Emocjonalne (12 pozycji), Funkcjonowanie Społeczne (4 pozycje), Funkcjonowanie Poznawcze (4 pozycje)). Wersja dla niemowląt w wieku 13-24 miesięcy składa się z 45 pozycji. Istnieje pięć wielowymiarowych skal (Funkcjonowanie Fizyczne (9 pozycji), Objawy Fizyczne (10 pozycji), Funkcjonowanie Emocjonalne (12 pozycji), Funkcjonowanie Społeczne (5 pozycji), Funkcjonowanie Poznawcze (9 pozycji)). W obu wersjach wyniki są przekształcane na skalę od 0 do 100, a wyższe wyniki wskazują na lepszą HrQoL. Można obliczyć trzy wyniki sumaryczne: Łączny wynik na skali (wszystkie pozycje); Wynik Podsumowania Zdrowia Fizycznego (wykorzystując elementy Funkcjonowania Fizycznego i Objawy Fizyczne); Wynik podsumowania zdrowia psychospołecznego (pozycje dotyczące funkcjonowania emocjonalnego, społecznego i poznawczego). |
Maj 2022 - kwiecień 2025
|
|
Wpływ przewlekłego stanu zdrowia dzieci na rodziców i rodzinę za pomocą modułów PedsQL™ Family Impact
Ramy czasowe: Maj 2022 - kwiecień 2025
|
Składający się z 36 pozycji moduł wpływu rodziny PedsQL™ opisuje 8 wymiarów: funkcjonowanie fizyczne zgłaszane przez rodziców (6 pozycji), funkcjonowanie emocjonalne (5 pozycji), funkcjonowanie społeczne (4 pozycje) i funkcjonowanie poznawcze (5 pozycji), komunikacja (3 pozycje ), martwienie się (5 pozycji), a także codzienne czynności rodzinne zgłaszane przez rodziców (3 pozycje) i relacje rodzinne (5 pozycji). Wyniki są przekształcane na skalę od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Można obliczyć trzy wyniki sumaryczne: całkowity wynik na skali (36 pozycji); Podsumowanie wyniku HrQoL rodziców (20 pozycji); Wynik Funkcjonowania Rodziny (8 pozycji). |
Maj 2022 - kwiecień 2025
|
|
Jakość życia związana ze zdrowiem mierzona za pomocą nowo opracowanego (specyficznego dla choroby) PROM
Ramy czasowe: Wrzesień 2023 - kwiecień 2025
|
Nowo opracowany kwestionariusz QUALIFY pozwoli na ocenę HrQoL specyficznej dla choroby młodych ludzi żyjących z cystynozą. Wyższe wyniki będą wskazywać na lepszą HrQoL. |
Wrzesień 2023 - kwiecień 2025
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Julia Hannah Quitmann, PD Dr., Department of Medical Psychology, University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2205-QUAL-3291
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .