Desenvolvimento de Instrumento de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde para Pacientes com Cistinose (QUALIFY)
Desenvolvimento de um resultado relatado pelo paciente para medir a qualidade de vida relacionada à saúde de crianças, adolescentes e adultos jovens com cistinose.
A cistinose é um raro distúrbio metabólico congênito e hereditário que resulta no armazenamento de cistina nas células de muitos órgãos do corpo. Na forma infantil nefropática da doença, apenas o rim é inicialmente afetado por uma perda de função, que progride se não for tratada e termina em insuficiência renal terminal no início da idade escolar. Com a sobrevida prolongada dos pacientes devido à medicação e à terapia renal substitutiva, pode ocorrer maior perda de função durante o curso da doença, principalmente nos olhos, músculos, órgãos endócrinos e sistema nervoso central.
A qualidade de vida de crianças com cistinose é um tema pouco pesquisado. Os resultados dos estudos disponíveis até agora mostram que os pacientes jovens e suas famílias relatam uma qualidade de vida reduzida e, por vezes, problemas comportamentais.
Até o momento, não há medidas de resultados relatados por pacientes específicos (PROMs) para medir a qualidade de vida de pacientes com cistinose. O objetivo do estudo é desenvolver um PROM para este grupo-alvo em vários idiomas (alemão, inglês, espanhol e francês) de diferentes países (Alemanha, Estados Unidos, Espanha, França). O PROM terá como foco a qualidade de vida e será desenvolvido para crianças, adolescentes e jovens incluindo relato de pais com filhos de 0 a 26 anos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Em primeiro lugar, foi realizada uma revisão da literatura para identificar tópicos relevantes de qualidade de vida para as entrevistas focais. O desenvolvimento do PROM específico para cistinose incluirá três fases com recrutamento de pacientes: (1) entrevistas focais, (2) teste piloto e debriefing cognitivo e (3) campo e reteste.
- Entrevistas focais com até 25 pais (de pacientes jovens de 0 a 26 anos) e 15 pacientes jovens (de 8 a 26 anos) por país (Alemanha, França, Espanha e EUA) discutirão aspectos relevantes para a qualidade de vida do paciente jovem. Uma versão piloto do instrumento será desenvolvida com base nas entrevistas e depois traduzida para os outros idiomas do projeto de acordo com as diretrizes da ISPOR.
- O instrumento piloto (traduzido) será administrado aos pacientes e pais junto com um debriefing cognitivo para avaliar a compreensibilidade, interpretação e relevância cultural dos itens. Até 200 pais (25-50 por país) e 120 pacientes jovens (15-30 por país) completarão o instrumento piloto e o debriefing cognitivo.
- Pelo menos 300 pais (75 por país) e 180 pacientes jovens (45 por país) preencherão o questionário refinado como parte de um campo e farão um novo teste.
O questionário será preenchido novamente após duas semanas por pelo menos 20% dos pacientes e pais para avaliar a confiabilidade teste-reteste.
O produto final será um instrumento de qualidade de vida validado psicometricamente, fácil de usar e conceitualmente apropriado, disponível em alemão, inglês, espanhol e francês para uso em pesquisa e atendimento ao paciente.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Número de telefone: +49 (0) 40 7410 52789
- E-mail: j.quitmann@uke.de
Estude backup de contato
- Nome: Katharina Hohenfellner, PD Dr. med.
- Número de telefone: +49 (0861) 70532262
- E-mail: Katharina.Hohenfellner@ro-med.de
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Recrutamento
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
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Contato:
- Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Número de telefone: +49 (0) 40 7410 52789
- E-mail: j.quitmann@uke.de
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Em todas as fases do estudo, o recrutamento de pacientes segue estes critérios de inclusão:
Os pacientes serão convidados a participar do estudo se atenderem aos seguintes critérios de inclusão:
- Crianças, adolescentes e jovens de 8 a 26 anos (e pelo menos um dos pais) e demais pais apenas de crianças de 0 a 7 anos
- os pacientes têm um diagnóstico confirmado de cistinose
- os pacientes têm conhecimento suficiente do idioma alemão/inglês/francês ou espanhol para participar de entrevistas focais e preencher questionários
- o consentimento informado do responsável legal e consentimento do paciente (se maior de oito anos) foi dado
Critério de exclusão:
- comprometimento cognitivo grave
- outras doenças graves que determinam fortemente a vida cotidiana
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Crianças, adolescentes e adultos jovens com cistinose e seus pais
Dependendo da idade do paciente, diferentes aspectos da QVRS são mais relevantes em pacientes com cistinose e seus familiares. Portanto, uma divisão baseada em faixas etárias é necessária para medir e interpretar as medidas de HrQoL com sucesso: A estratificação da faixa etária incluirá pacientes jovens de 8 a 12, 13 a 17 e 18 a 26 para uma versão autorreferida e crianças e adolescentes de 0 a 4, 5 a 7, 8 a 12, 13 a 17, 18 a 26 para uma versão relatada pelos pais. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Entrevistas semiestruturadas com pacientes jovens com cistinose e seus pais para identificar aspectos relevantes da QVRS específica da doença
Prazo: Janeiro de 2023 - maio de 2024
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Entrevistas semiestruturadas são conduzidas para criar uma versão de teste piloto da ferramenta preliminar de QVRS específica para doenças (QUALIFY).
Os resultados da análise qualitativa serão utilizados para derivar uma lista inicial de itens e categorias de respostas do questionário preliminar.
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Janeiro de 2023 - maio de 2024
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Versão de teste piloto incluindo um balanço cognitivo para avaliar a ferramenta preliminar de qualidade de vida específica da doença (QUALIFY) para jovens com cistinose
Prazo: Março de 2024 - agosto de 2024
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Um teste piloto da versão preliminar do questionário QUALIFY, incluindo um debriefing cognitivo, é realizado, para que os pacientes jovens e os pais relatem sobre a compreensibilidade, completude e aplicabilidade cultural do questionário a partir de sua perspectiva.
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Março de 2024 - agosto de 2024
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Teste de campo e da versão final da ferramenta HrQoL específica para doenças (QUALIFY) para jovens com cistinose
Prazo: Setembro de 2024 - abril de 2025
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É realizado um teste de campo e um reteste para avaliação psicométrica da versão final do questionário QUALIFY.
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Setembro de 2024 - abril de 2025
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Qualidade de vida relacionada à saúde medida pelo questionário DISABKIDS crônico-genérico
Prazo: Maio de 2022 - abril de 2025
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A versão resumida de 12 itens do Questionário DISABKIDS é usada para avaliar a qualidade de vida de crianças e adolescentes com condições médicas crônicas, tanto na perspectiva deles quanto na dos pais. O questionário é composto por três domínios: Mental (4 itens), Social (4 itens) e Físico (4 itens). Uma pontuação composta pode ser calculada. Pontuações mais altas indicam melhor HrQoL. |
Maio de 2022 - abril de 2025
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Qualidade de vida relacionada à saúde medida pelo PedsQL™ Generic Core Scales genérico
Prazo: Maio de 2022 - abril de 2025
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Para a faixa etária de 2 a 4 anos, a HrQoL genérica de crianças pequenas é avaliada por meio do relatório dos pais. É composto por 21 itens e descreve 4 dimensões (Funcionamento Físico (8 itens) Funcionamento Emocional (5 itens) Funcionamento Social (5 itens), Funcionamento Escolar (3 itens)). As seguintes pontuações podem ser computadas: Pontuação total da escala (21 itens); Pontuação resumida da saúde física (8 itens); Pontuação resumida de saúde psicossocial (15 itens). As Escalas Básicas Genéricas PedsQL™ de 23 itens medem a HrQoL genérica em crianças, adolescentes e adultos jovens em autorrelato, bem como em relatório proxy. Existem quatro escalas multidimensionais (Funcionamento Físico (8 itens) Funcionamento Emocional (5 itens) Funcionamento Social (5 itens), Funcionamento Escolar (5 itens)) e três pontuações resumidas: Total Scale Score (23 itens); Pontuação resumida da saúde física (8 itens); Pontuação resumida de saúde psicossocial (15 itens). Em ambas as versões, as pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100 e as pontuações mais altas indicam melhor HrQoL. |
Maio de 2022 - abril de 2025
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Qualidade de vida relacionada à saúde medida pelas escalas genéricas PedsQL™ Infant Scales
Prazo: Maio de 2022 - abril de 2025
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As Escalas Infantis PedsQL™ medem HrQoL genérica em bebês de 1 a 12 e 13 a 24 meses em relatório proxy. A versão para lactentes de 1 a 12 meses é composta por 36 itens. Existem cinco escalas multidimensionais (Funcionamento Físico (6 itens), Sintomas Físicos (10 itens), Funcionamento Emocional (12 itens), Funcionamento Social, (4 itens), Funcionamento Cognitivo (4 itens)). A versão para lactentes de 13 a 24 meses é composta por 45 itens. Existem cinco escalas multidimensionais (Funcionamento Físico (9 itens), Sintomas Físicos (10 itens), Funcionamento Emocional (12 itens), Funcionamento Social, (5 itens), Funcionamento Cognitivo (9 itens)). Em ambas as versões, as pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100 e as pontuações mais altas indicam melhor HrQoL. Três pontuações resumidas podem ser calculadas: Pontuação total da escala (todos os itens); Escore Resumido de Saúde Física (usando itens de Funcionamento Físico e Sintomas Físicos); Pontuação do resumo de saúde psicossocial (itens de funcionamento emocional, social e cognitivo). |
Maio de 2022 - abril de 2025
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Impacto da condição de saúde crônica pediátrica nos pais e na família pelos PedsQL™ Family Impact Modules
Prazo: Maio de 2022 - abril de 2025
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O PedsQL™ Family Impact Module de 36 itens descreve 8 dimensões: funcionamento físico auto-relatado pelos pais (6 itens), funcionamento emocional (5 itens), funcionamento social (4 itens) e funcionamento cognitivo (5 itens), comunicação (3 itens ), preocupação (5 itens), bem como atividades familiares diárias relatadas pelos pais (3 itens) e relações familiares (5 itens). As pontuações são transformadas em uma escala de 0 a 100. Pontuações mais altas indicam melhor funcionamento. Três pontuações resumidas podem ser calculadas: Pontuação total da escala (36 itens); Pontuação resumida de HrQoL dos pais (20 itens); Escore de Funcionamento Familiar (8 itens). |
Maio de 2022 - abril de 2025
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Qualidade de vida relacionada à saúde medida pelo recém-desenvolvido PROM (específico para cada doença)
Prazo: Setembro de 2024 - abril de 2025
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O recém-desenvolvido questionário QUALIFY avaliará a QVRS específica da doença de jovens que vivem com cistinose. Pontuações mais altas indicarão melhor QVRS. |
Setembro de 2024 - abril de 2025
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Julia Hannah Quitmann, PD Dr., Department of Medical Psychology, University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2205-QUAL-3291
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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