Entwicklung eines Instruments zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität für Patienten mit Cystinose (QUALIFY)
Entwicklung eines vom Patienten berichteten Ergebnisses zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit Cystinose.
Cystinose ist eine seltene angeborene, vererbte Stoffwechselstörung, die zur Speicherung von Cystin in den Zellen vieler Organe des Körpers führt. Bei der infantilen nephropathischen Form der Erkrankung ist zunächst nur die Niere von einem Funktionsverlust betroffen, der unbehandelt fortschreitet und im frühen Schulalter in einem terminalen Nierenversagen endet. Durch die verlängerte Überlebenszeit der Patienten aufgrund von Medikamenten und Nierenersatztherapie kann es im Verlauf der Erkrankung zu weiteren Funktionsverlusten insbesondere der Augen, Muskeln, endokrinen Organe und des Zentralnervensystems kommen.
Die Lebensqualität von Kindern mit Cystinose ist ein wenig erforschtes Thema. Die Ergebnisse der bisher vorliegenden Studien zeigen, dass die jungen Patienten und ihre Familien von einer verminderten Lebensqualität und teilweise auch von Verhaltensauffälligkeiten berichten.
Bisher gibt es keine krankheitsspezifischen PROMs (Patient Reported Outcome Measures) zur Messung der Lebensqualität von Patienten mit Cystinose. Ziel der Studie ist die Entwicklung eines PROM für diese Zielgruppe in mehreren Sprachen (Deutsch, Englisch, Spanisch und Französisch) aus verschiedenen Ländern (Deutschland, USA, Spanien, Frankreich). Der PROM konzentriert sich auf die Lebensqualität und wird für Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene entwickelt, einschließlich eines Elternberichts von Eltern mit Kindern im Alter von 0 bis 26 Jahren.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Zunächst wurde eine Literaturrecherche durchgeführt, um relevante Lebensqualitätsthemen für die Fokusinterviews zu identifizieren. Die Entwicklung des Cystinose-spezifischen PROM umfasst drei Phasen der Patientenrekrutierung: (1) Fokusinterviews, (2) Pilottest und kognitive Nachbesprechung sowie (3) Feld- und Wiederholungstest.
- In Fokusinterviews mit bis zu 25 Eltern (von jungen Patienten im Alter von 0 bis 26 Jahren) und 15 jungen Patienten (im Alter von 8 bis 26 Jahren) pro Land (Deutschland, Frankreich, Spanien und USA) werden Aspekte besprochen, die für die Lebensqualität des jungen Patienten relevant sind. Basierend auf den Interviews wird eine Pilotinstrumentenversion entwickelt und anschließend gemäß den ISPOR-Richtlinien in die anderen Projektsprachen übersetzt.
- Das Pilotinstrument (übersetzt) wird Patienten und Eltern zusammen mit einer kognitiven Nachbesprechung zur Beurteilung der Verständlichkeit, Interpretation und kulturellen Relevanz der Elemente verabreicht. Bis zu 200 Eltern (25–50 pro Land) und 120 junge Patienten (15–30 pro Land) werden das Pilotinstrument und die kognitive Nachbesprechung absolvieren.
- Mindestens 300 Eltern (75 pro Land) und 180 junge Patienten (45 pro Land) werden den verfeinerten Fragebogen im Rahmen eines Feld- und Wiederholungstests ausfüllen.
Der Fragebogen wird nach zwei Wochen von mindestens 20 % der Patienten und Eltern erneut ausgefüllt, um die Test-Retest-Reliabilität zu beurteilen.
Das Endprodukt wird ein psychometrisch validiertes, einfach zu verwendendes und konzeptionell geeignetes Instrument zur Lebensqualität sein, das in Deutsch, Englisch, Spanisch und Französisch für den Einsatz in Forschung und Patientenversorgung verfügbar ist.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Telefonnummer: +49 (0) 40 7410 52789
- E-Mail: j.quitmann@uke.de
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Katharina Hohenfellner, PD Dr. med.
- Telefonnummer: +49 (0861) 70532262
- E-Mail: Katharina.Hohenfellner@ro-med.de
Studienorte
-
-
-
Hamburg, Deutschland, 20246
- Rekrutierung
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
-
Kontakt:
- Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Telefonnummer: +49 (0) 40 7410 52789
- E-Mail: j.quitmann@uke.de
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
In allen Studienphasen folgt die Patientenrekrutierung diesen Einschlusskriterien:
Patienten werden gebeten, an der Studie teilzunehmen, wenn sie die folgenden Einschlusskriterien erfüllen:
- Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene im Alter von 8–26 Jahren (und mindestens einem ihrer Elternteile) und weitere Eltern nur von Kindern im Alter von 0–7 Jahren
- Patienten haben eine bestätigte Diagnose einer Cystinose
- Patienten verfügen über ausreichende Kenntnisse der deutschen/englischen/französischen oder spanischen Sprache, um an Fokusinterviews teilzunehmen und Fragebögen auszufüllen
- Die Einverständniserklärung des Erziehungsberechtigten und die Zustimmung des Patienten (sofern er älter als acht Jahre ist) wurden erteilt
Ausschlusskriterien:
- schwere kognitive Beeinträchtigung
- andere schwere Erkrankungen, die den Alltag stark bestimmen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
|
Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene mit Cystinose und ihre Eltern
Je nach Alter des Patienten sind bei Cystinose-Patienten und ihren Familien unterschiedliche HrQoL-Aspekte relevanter. Daher ist eine Aufteilung nach Altersgruppen erforderlich, um HrQoL-Maßnahmen erfolgreich messen und interpretieren zu können: Die Altersgruppenstratifizierung umfasst junge Patienten im Alter von 8–12, 13–17 und 18–26 Jahren für eine selbstberichtete Version und Kinder und Jugendliche im Alter von 0–4, 5–7, 8–12, 13–17, 18–26 Jahren eine von den Eltern gemeldete Version. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Halbstrukturierte Interviews mit jungen Patienten mit Cystinose und ihren Eltern, um relevante Aspekte der krankheitsspezifischen HrQoL zu identifizieren
Zeitfenster: Mai 2022 – August 2023
|
Es werden halbstrukturierte Interviews durchgeführt, um eine Pilottestversion des vorläufigen krankheitsspezifischen HrQoL-Tools (QUALIFY) zu erstellen.
Aus den Ergebnissen der qualitativen Analyse werden eine erste Itemliste und Antwortkategorien des Vorfragebogens abgeleitet.
|
Mai 2022 – August 2023
|
|
Pilottestversion einschließlich einer kognitiven Nachbesprechung zur Bewertung des vorläufigen krankheitsspezifischen HrQoL-Tools (QUALIFY) für junge Menschen mit Cystinose
Zeitfenster: September 2023 – Dezember 2024
|
Es wird eine Piloterprobung der vorläufigen Version des QUALIFY-Fragebogens einschließlich einer kognitiven Nachbesprechung durchgeführt, damit junge Patienten und Eltern über die Verständlichkeit, Vollständigkeit und kulturelle Anwendbarkeit des Fragebogens aus ihrer Sicht berichten.
|
September 2023 – Dezember 2024
|
|
Feldtest und die finale Version des krankheitsspezifischen HrQoL-Tools (QUALIFY) für junge Menschen mit Cystinose
Zeitfenster: Januar 2023 – April 2025
|
Es wird ein Feld- und Wiederholungstest zur psychometrischen Beurteilung der endgültigen Version des QUALIFY-Fragebogens durchgeführt.
|
Januar 2023 – April 2025
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Gesundheitsbezogene Lebensqualität gemessen anhand des chronisch-generischen DISABKIDS-Fragebogens
Zeitfenster: Mai 2022 – April 2025
|
Die 12-Punkte-Kurzform des DISABKIDS-Fragebogens wird verwendet, um die Lebensqualität von Kindern und Jugendlichen mit chronischen Erkrankungen aus der eigenen Perspektive und der ihrer Eltern zu beurteilen. Der Fragebogen besteht aus drei Bereichen: Geistig (4 Items), Sozial (4 Items) und Körperlich (4 Items). Es kann ein zusammengesetzter Score berechnet werden. Höhere Werte weisen auf eine bessere HrQoL hin. |
Mai 2022 – April 2025
|
|
Gesundheitsbezogene Lebensqualität gemessen anhand der generischen PedsQL™ Generic Core Scales
Zeitfenster: Mai 2022 – April 2025
|
Für die Altersgruppe 2–4 Jahre wird die allgemeine HrQoL von Kleinkindern anhand eines Elternberichts beurteilt. Es besteht aus 21 Elementen und beschreibt 4 Dimensionen (körperliche Funktionsfähigkeit (8 Elemente), emotionale Funktionsfähigkeit (5 Elemente), soziale Funktionsfähigkeit (5 Elemente), schulische Funktionsfähigkeit (3 Elemente)). Die folgenden Punkte können berechnet werden: Gesamtskalenpunktzahl (21 Punkte); Gesamtbewertung der körperlichen Gesundheit (8 Punkte); Zusammenfassung der psychosozialen Gesundheit (15 Punkte). Die 23 Punkte umfassenden PedsQL™ Generic Core Scales messen die generische HrQoL bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen sowohl im Selbstbericht als auch im Proxy-Bericht. Es gibt vier mehrdimensionale Skalen (körperliche Funktionsfähigkeit (8 Elemente), emotionale Funktionsfähigkeit (5 Elemente), soziale Funktionsfähigkeit (5 Elemente), schulische Funktionsfähigkeit (5 Elemente)) und drei zusammenfassende Ergebnisse: Gesamtskalenergebnis (23 Elemente); Gesamtbewertung der körperlichen Gesundheit (8 Punkte); Zusammenfassung der psychosozialen Gesundheit (15 Punkte). In beiden Versionen werden die Werte in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt und höhere Werte weisen auf eine bessere HrQoL hin. |
Mai 2022 – April 2025
|
|
Gesundheitsbezogene Lebensqualität gemessen mit der generischen PedsQL™-Säuglingswaage
Zeitfenster: Mai 2022 – April 2025
|
Die PedsQL™-Säuglingswaage misst generische HrQoL bei Säuglingen im Alter von 1–12 und 13–24 Monaten im Proxy-Bericht. Die Version für Kleinkinder im Alter von 1–12 Monaten besteht aus 36 Artikeln. Es gibt fünf mehrdimensionale Skalen (körperliche Funktion (6 Items), körperliche Symptome (10 Items), emotionale Funktion (12 Items), soziale Funktion (4 Items), kognitive Funktion (4 Items)). Die Version für Kleinkinder im Alter von 13 bis 24 Monaten besteht aus 45 Artikeln. Es gibt fünf mehrdimensionale Skalen (körperliche Funktion (9 Items), körperliche Symptome (10 Items), emotionale Funktion (12 Items), soziale Funktion (5 Items), kognitive Funktion (9 Items)). In beiden Versionen werden die Werte in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt und höhere Werte weisen auf eine bessere HrQoL hin. Es können drei zusammenfassende Bewertungen berechnet werden: Gesamtskalenbewertung (alle Elemente); Gesamtbewertung der körperlichen Gesundheit (unter Verwendung von Elementen zur körperlichen Funktionsfähigkeit und zu körperlichen Symptomen); Zusammenfassung der psychosozialen Gesundheit (Elemente zur emotionalen, sozialen und kognitiven Funktion). |
Mai 2022 – April 2025
|
|
Auswirkungen chronischer Erkrankungen bei Kindern auf Eltern und Familie durch die PedsQL™ Family Impact Modules
Zeitfenster: Mai 2022 – April 2025
|
Das 36-Punkte-PedsQL™ Family Impact-Modul beschreibt 8 Dimensionen: selbstberichtete körperliche Funktionsfähigkeit der Eltern (6 Punkte), emotionale Funktionsfähigkeit (5 Punkte), soziale Funktionsfähigkeit (4 Punkte) und kognitive Funktion (5 Punkte), Kommunikation (3 Punkte). ), Sorgen (5 Items) sowie von den Eltern berichtete tägliche Familienaktivitäten (3 Items) und familiäre Beziehungen (5 Items). Die Punkte werden in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt. Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktionsfähigkeit hin. Es können drei zusammenfassende Bewertungen berechnet werden: Gesamtskalenbewertung (36 Punkte); Gesamtbewertung der HrQoL der Eltern (20 Punkte); Familienfunktionsbewertung (8 Punkte). |
Mai 2022 – April 2025
|
|
Gesundheitsbezogene Lebensqualität gemessen mit dem neu entwickelten (krankheitsspezifischen) PROM
Zeitfenster: September 2023 – April 2025
|
Der neu entwickelte QUALIFY-Fragebogen wird die krankheitsspezifische Lebensqualität junger Menschen mit Cystinose bewerten. Höhere Werte weisen auf eine bessere HrQoL hin. |
September 2023 – April 2025
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Julia Hannah Quitmann, PD Dr., Department of Medical Psychology, University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2205-QUAL-3291
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .