Разработка инструмента оценки качества жизни, связанного со здоровьем, для пациентов с цистинозом (QUALIFY)
Разработка результатов, сообщаемых пациентами, для измерения связанного со здоровьем качества жизни детей, подростков и молодых людей с цистинозом.
Цистиноз является редким врожденным, наследственным нарушением обмена веществ, которое приводит к накоплению цистина в клетках многих органов тела. При инфантильной нефропатической форме заболевания первоначально поражается только почка с потерей функции, которая при отсутствии лечения прогрессирует и к раннему школьному возрасту заканчивается терминальной почечной недостаточностью. При длительном выживании больных, обусловленном медикаментозной и заместительной почечной терапией, в течение болезни может произойти дальнейшая потеря функции, особенно глаз, мышц, эндокринных органов и центральной нервной системы.
Качество жизни детей с цистинозом является малоизученной темой. Результаты исследований, доступных на сегодняшний день, показывают, что молодые пациенты и их семьи сообщают о снижении качества жизни, а иногда и о поведенческих проблемах.
На сегодняшний день нет конкретных показателей исходов, о которых сообщают пациенты (PROM), для измерения качества жизни пациентов с цистинозом. Целью исследования является разработка PROM для этой целевой группы на нескольких языках (немецкий, английский, испанский и французский) из разных стран (Германия, США, Испания, Франция). PROM будет посвящен качеству жизни и будет разработан для детей, подростков и молодых людей, включая отчет родителей с детьми в возрасте от 0 до 26 лет.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Во-первых, был проведен обзор литературы, чтобы определить соответствующие темы качества жизни для фокусных интервью. Разработка специфического для цистиноза PROM будет включать три этапа с набором пациентов: (1) фокусные интервью, (2) пилотный тест и когнитивный разбор полетов и (3) поле и повторное тестирование.
- В фокус-интервью с участием до 25 родителей (молодых пациентов в возрасте от 0 до 26 лет) и 15 молодых пациентов (в возрасте 8-26 лет) из каждой страны (Германия, Франция, Испания и США) будут обсуждаться аспекты, относящиеся к качеству жизни молодых пациентов. Пилотная версия инструмента будет разработана на основе интервью, а затем переведена на другие языки проекта в соответствии с рекомендациями ISPOR.
- Пилотный инструмент (переведенный) будет применяться к пациентам и родителям вместе с когнитивным опросом для оценки понятности, интерпретации и культурной значимости элементов. До 200 родителей (25-50 на страну) и 120 маленьких пациентов (15-30 на страну) пройдут пилотный инструмент и когнитивный опрос.
- Не менее 300 родителей (75 на страну) и 180 маленьких пациентов (45 на страну) заполнят уточненный вопросник в рамках полевого исследования и повторного тестирования.
Анкета будет повторно заполнена через две недели не менее чем 20% пациентов и родителей для оценки ретестовой надежности.
Конечным продуктом будет психометрически подтвержденный, простой в использовании и концептуально подходящий инструмент оценки качества жизни, доступный на немецком, английском, испанском и французском языках для использования в исследованиях и лечении пациентов.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Номер телефона: +49 (0) 40 7410 52789
- Электронная почта: j.quitmann@uke.de
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Katharina Hohenfellner, PD Dr. med.
- Номер телефона: +49 (0861) 70532262
- Электронная почта: Katharina.Hohenfellner@ro-med.de
Места учебы
-
-
-
Hamburg, Германия, 20246
- Рекрутинг
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
-
Контакт:
- Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Номер телефона: +49 (0) 40 7410 52789
- Электронная почта: j.quitmann@uke.de
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
На всех этапах исследования набор пациентов следует следующим критериям включения:
Пациентам будет предложено принять участие в исследовании, если они соответствуют следующим критериям включения:
- Дети, подростки и молодые люди в возрасте 8-26 лет (и по крайней мере один из их родителей) и последующие родители только детей в возрасте 0-7 лет
- пациенты имеют подтвержденный диагноз цистиноза
- пациенты обладают достаточным знанием немецкого/английского/французского или испанского языка для участия в фокус-интервью и заполнения анкет
- было дано информированное согласие законного опекуна и согласие пациента (если старше восьми лет)
Критерий исключения:
- тяжелые когнитивные нарушения
- другие тяжелые заболевания, сильно определяющие повседневную жизнь
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Дети, подростки и молодые люди с цистинозом и их родители
В зависимости от возраста пациента различные аспекты HRQoL более актуальны для пациентов с цистинозом и их семей. Таким образом, для успешного измерения и интерпретации показателей HRQoL необходимо разделение по возрастным группам: Стратификация по возрастным группам будет включать молодых пациентов в возрасте 8-12, 13-17 и 18-26 лет для самоотчетной версии и детей и подростков в возрасте 0-4, 5-7, 8-12, 13-17, 18-26 лет для версия, о которой сообщают родители. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Полуструктурированные интервью с молодыми пациентами с цистинозом и их родителями для выявления важных аспектов качества жизни, специфичных для заболевания.
Временное ограничение: Январь 2023 г. – Май 2024 г.
|
Полуструктурированные интервью проводятся для создания пилотной тестовой версии предварительного инструмента HrQoL для конкретного заболевания (QUALIFY).
Результаты качественного анализа будут использованы для составления первоначального списка пунктов и категорий ответов предварительного вопросника.
|
Январь 2023 г. – Май 2024 г.
|
|
Версия пилотного тестирования, включающая когнитивный анализ для оценки предварительного инструмента HrQoL (QUALIFY) для молодых людей с цистинозом, специфичного для конкретного заболевания.
Временное ограничение: Март 2024 г. - август 2024 г.
|
Проводится пилотное тестирование предварительной версии опросника QUALIFY, включая когнитивный дебрифинг, чтобы молодые пациенты и родители сообщили о понятности, полноте и культурной применимости опросника с их точки зрения.
|
Март 2024 г. - август 2024 г.
|
|
Полевые испытания и финальная версия инструмента HrQoL (QUALIFY) для молодых людей с цистинозом
Временное ограничение: Сентябрь 2024 г. – апрель 2025 г.
|
Проводится полевое и повторное тестирование для психометрической оценки окончательной версии опросника QUALIFY.
|
Сентябрь 2024 г. – апрель 2025 г.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем, измеренное с помощью универсального опросника DISABKIDS для хронических заболеваний
Временное ограничение: Май 2022 г. - апрель 2025 г.
|
Краткая форма опросника DISABKIDS, состоящая из 12 пунктов, используется для оценки качества жизни детей и подростков с хроническими заболеваниями с их собственной точки зрения, а также с точки зрения их родителей. Анкета состоит из трех разделов: ментального (4 пункта), социального (4 пункта) и физического (4 пункта). Можно рассчитать один общий балл. Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни. |
Май 2022 г. - апрель 2025 г.
|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем, измеряется с помощью общих базовых шкал PedsQL™.
Временное ограничение: Май 2022 г. - апрель 2025 г.
|
Для возрастной группы 2–4 года общее HRQoL детей ясельного возраста оценивается с помощью родительского отчета. Он состоит из 21 пункта и описывает 4 измерения (физическое функционирование (8 пунктов), эмоциональное функционирование (5 пунктов), социальное функционирование (5 пунктов), школьное функционирование (3 пункта)). Можно рассчитать следующие баллы: Общий балл по шкале (21 пункт); Сводная оценка физического здоровья (8 пунктов); Сводная оценка психосоциального здоровья (15 пунктов). Универсальные базовые шкалы PedsQL™, состоящие из 23 пунктов, измеряют общее HrQoL детей, подростков и молодых людей в самоотчетах, а также в прокси-отчетах. Существует четыре многомерных шкалы (физическое функционирование (8 баллов), эмоциональное функционирование (5 баллов), социальное функционирование (5 баллов), школьное функционирование (5 баллов)) и три суммарных балла: общий балл по шкале (23 балла); Сводная оценка физического здоровья (8 пунктов); Сводная оценка психосоциального здоровья (15 пунктов). В обеих версиях баллы преобразуются в шкалу от 0 до 100, и более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни. |
Май 2022 г. - апрель 2025 г.
|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем, измеряется с помощью универсальных весов для младенцев PedsQL™.
Временное ограничение: Май 2022 г. - апрель 2025 г.
|
Шкалы PedsQL™ для младенцев измеряют общее качество жизни младенцев в возрасте 1–12 и 13–24 месяцев в прокси-отчете. Версия для детей от 1 до 12 месяцев состоит из 36 предметов. Существует пять многомерных шкал (физическое функционирование (6 баллов), физические симптомы (10 баллов), эмоциональное функционирование (12 баллов), социальное функционирование (4 балла), когнитивное функционирование (4 балла)). Версия для младенцев в возрасте 13-24 месяцев состоит из 45 предметов. Существует пять многомерных шкал (физическое функционирование (9 баллов), физические симптомы (10 баллов), эмоциональное функционирование (12 баллов), социальное функционирование (5 баллов), когнитивное функционирование (9 баллов)). В обеих версиях баллы преобразуются в шкалу от 0 до 100, и более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни. Можно рассчитать три суммарных балла: Общий балл по шкале (все пункты); Сводная оценка физического здоровья (с использованием пунктов физического функционирования и физических симптомов); Сводная оценка психосоциального здоровья (элементы эмоционального, социального и когнитивного функционирования). |
Май 2022 г. - апрель 2025 г.
|
|
Влияние хронического состояния здоровья детей на родителей и семью с помощью модулей воздействия на семью PedsQL™
Временное ограничение: Май 2022 г. - апрель 2025 г.
|
Модуль PedsQL™ Family Impact из 36 пунктов описывает 8 измерений: физическое функционирование родителей (6 пунктов), эмоциональное функционирование (5 пунктов), социальное функционирование (4 пункта) и когнитивное функционирование (5 пунктов), общение (3 пункта). ), беспокойство (5 пунктов), а также повседневная семейная деятельность (3 пункта) и семейные отношения (5 пунктов). Баллы преобразуются в шкалу от 0 до 100. Более высокие баллы указывают на лучшее функционирование. Можно рассчитать три суммарных балла: Общий балл по шкале (36 пунктов); Сводная оценка HRQoL родителей (20 пунктов); Оценка функционирования семьи (8 пунктов). |
Май 2022 г. - апрель 2025 г.
|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем, измеряемое с помощью недавно разработанного (специфического для конкретного заболевания) PROM
Временное ограничение: Сентябрь 2024 г. – апрель 2025 г.
|
Недавно разработанный опросник QUALIFY позволит оценить качество жизни молодых людей, живущих с цистинозом, в зависимости от заболевания. Более высокие баллы будут указывать на лучшее качество жизни. |
Сентябрь 2024 г. – апрель 2025 г.
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Julia Hannah Quitmann, PD Dr., Department of Medical Psychology, University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2205-QUAL-3291
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .