Utvikling av helserelatert livskvalitetsinstrument for pasienter med cystinose (QUALIFY)
Utvikling av et pasientrapportert resultat for å måle den helserelaterte livskvaliteten til barn, ungdom og unge voksne med cystinose.
Cystinose er en sjelden medfødt, arvelig metabolsk lidelse som resulterer i lagring av cystin i cellene i mange organer i kroppen. I den infantile nefropatiske formen av sykdommen er det i utgangspunktet kun nyrene som påvirkes av et funksjonstap, som utvikler seg hvis det ikke behandles og ender i terminal nyresvikt i tidlig skolealder. Med forlenget overlevelse av pasienter på grunn av medisiner og nyreerstatningsterapi, kan ytterligere tap av funksjon oppstå i løpet av sykdommen, spesielt i øyne, muskler, endokrine organer og sentralnervesystemet.
Livskvaliteten til barn med cystinose er et lite undersøkt tema. Resultatene av studiene som er tilgjengelige så langt viser at de unge pasientene og deres familier rapporterer redusert livskvalitet og noen ganger atferdsproblemer.
Til dags dato er det ingen sykdomsspesifikke pasientrapporterte utfallsmål (PROMs) for å måle livskvaliteten til pasienter med cystinose. Målet med studien er å utvikle et PROM for denne målgruppen på flere språk (tysk, engelsk, spansk og fransk) fra forskjellige land (Tyskland, USA, Spania, Frankrike). PROM vil fokusere på livskvalitet og vil bli utviklet for barn, ungdom og unge voksne, inkludert foreldrerapport fra foreldre med barn i alderen 0 til 26 år.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Først ble det gjennomført en litteraturgjennomgang for å identifisere relevante livskvalitetstemaer for fokusintervjuene. Utviklingen av den cystinosespesifikke PROM vil omfatte tre faser med pasientrekruttering: (1) fokusintervjuer, (2) pilottest og kognitiv debriefing, og (3) felt- og re-test.
- Fokusintervjuer med opptil 25 foreldre (av unge pasienter i alderen 0 til 26) og 15 unge pasienter (alder 8-26) per land (Tyskland, Frankrike, Spania og USA) vil diskutere aspekter som er relevante for den unge pasientens livskvalitet. En pilotinstrumentversjon vil bli utviklet basert på intervjuene og deretter oversatt til de andre prosjektspråkene i henhold til ISPOR-retningslinjene.
- Pilotinstrumentet (oversatt) vil bli administrert til pasienter og foreldre sammen med en kognitiv debriefing for å vurdere forståelighet, tolkning og kulturell relevans av elementene. Opptil 200 foreldre (25-50 per land) og 120 unge pasienter (15-30 per land) vil fullføre pilotinstrumentet og kognitiv debriefing.
- Minst 300 foreldre (75 per land) og 180 unge pasienter (45 per land) vil fylle ut det raffinerte spørreskjemaet som en del av en felt- og re-test.
Spørreskjemaet vil fylles ut igjen etter to uker av minst 20 % av pasientene og foreldrene for å vurdere test-retest reliabiliteten.
Sluttproduktet vil være et psykometrisk validert, enkelt å bruke og konseptuelt passende livskvalitetsinstrument tilgjengelig på tysk, engelsk, spansk og fransk for bruk i forskning og pasientbehandling.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Telefonnummer: +49 (0) 40 7410 52789
- E-post: j.quitmann@uke.de
Studer Kontakt Backup
- Navn: Katharina Hohenfellner, PD Dr. med.
- Telefonnummer: +49 (0861) 70532262
- E-post: Katharina.Hohenfellner@ro-med.de
Studiesteder
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Rekruttering
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
-
Ta kontakt med:
- Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
- Telefonnummer: +49 (0) 40 7410 52789
- E-post: j.quitmann@uke.de
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
I alle studiefaser følger pasientrekruttering disse inklusjonskriteriene:
Pasienter vil bli bedt om å delta i studien hvis de oppfyller følgende inklusjonskriterier:
- Barn, ungdom og unge voksne i alderen 8-26 år (og minst en av foreldrene deres) og ytterligere foreldre kun til barn i alderen 0-7
- pasienter har en bekreftet diagnose av cystinose
- Pasienter har tilstrekkelig kunnskap om tysk/engelsk/fransk eller spansk til å delta i fokusintervjuer og fylle ut spørreskjemaer
- informert samtykke fra verge og samtykke fra pasienten (hvis eldre enn åtte år) ble gitt
Ekskluderingskriterier:
- alvorlig kognitiv svikt
- andre alvorlige sykdommer som sterkt bestemmer hverdagen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Barn, ungdom og unge voksne med cystinose og deres foreldre
Avhengig av pasientens alder er ulike HrQoL-aspekter mer relevante hos cystinosepasienter og deres familier. Derfor er det nødvendig med en inndeling basert på aldersgrupper for å måle og tolke HrQoL-tiltak med suksess: Aldersgruppestratifisering vil inkludere unge pasienter i alderen 8-12, 13-17 og 18-26 for en selvrapportert versjon og barn og ungdom i alderen 0-4, 5-7, 8-12, 13-17, 18-26 for en foreldrerapportert versjon. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Semistrukturerte intervjuer med unge pasienter med cystinose og deres foreldre for å identifisere relevante aspekter ved sykdomsspesifikk HrQoL
Tidsramme: Mai 2022 – august 2023
|
Semistrukturerte intervjuer gjennomføres for å lage en pilottestversjon av det foreløpige sykdomsspesifikke HrQoL-verktøyet (QUALIFY).
Resultatene av den kvalitative analysen vil bli brukt til å utlede en innledende elementliste og svarkategorier for det foreløpige spørreskjemaet.
|
Mai 2022 – august 2023
|
|
Pilottestversjon inkludert en kognitiv debriefing for å vurdere det foreløpige sykdomsspesifikke HrQoL-verktøyet (QUALIFY) for unge mennesker med cystinose
Tidsramme: September 2023 – desember 2024
|
En pilottesting av den foreløpige versjonen av QUALIFY-spørreskjemaet, inkludert en kognitiv debriefing, utføres, slik at unge pasienter og foreldre rapporterer om forståelighet, fullstendighet og kulturell anvendelighet av spørreskjemaet fra deres perspektiv.
|
September 2023 – desember 2024
|
|
Felttest og av den endelige versjonen av det sykdomsspesifikke HrQoL-verktøyet (QUALIFY) for unge mennesker med cystinose
Tidsramme: Januar 2023 – april 2025
|
Det utføres en felt- og retest for psykometrisk vurdering av den endelige versjonen av QUALIFY spørreskjemaet.
|
Januar 2023 – april 2025
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Helserelatert livskvalitet målt ved det kronisk-generiske DISABKIDS-spørreskjemaet
Tidsramme: Mai 2022 – april 2025
|
Den 12-elements korte formen av DISABKIDS-spørreskjemaet brukes til å vurdere HrQoL for barn og unge med kroniske medisinske lidelser fra deres eget og foreldrenes perspektiv. Spørreskjemaet består av tre domener: Psykisk (4 elementer), sosial (4 elementer) og fysisk (4 elementer). En sammensatt poengsum kan beregnes. Høyere score indikerer bedre HrQoL. |
Mai 2022 – april 2025
|
|
Helserelatert livskvalitet målt med den generiske PedsQL™ Generic Core Scales
Tidsramme: Mai 2022 – april 2025
|
For aldersgruppen 2-4 år vurderes generisk HrQoL for småbarn via foreldrerapport. Den består av 21 elementer og beskriver 4 dimensjoner (Fysisk fungering (8 elementer) Emosjonell fungering (5 elementer) Sosial fungering, (5 elementer), Skolefunksjon (3 elementer)). Følgende poeng kan beregnes: Total skala poengsum (21 elementer); Sammendrag av fysisk helse (8 elementer); Psykososial helsesammendrag (15 elementer). PedsQL™ Generic Core Scales med 23 elementer måler generisk HrQoL hos barn, ungdom og unge voksne i selvrapportering samt proxy-rapport. Det er fire flerdimensjonale skalaer (Fysisk fungering (8 elementer) Emosjonell fungering (5 elementer) Sosial fungering, (5 elementer), Skolefunksjon (5 elementer)) og tre oppsummerende skårer: Total skala-score (23 elementer); Sammendrag av fysisk helse (8 elementer); Psykososial helsesammendrag (15 elementer). I begge versjoner er poengsummen transformert til en skala fra 0 til 100, og høyere poengsum indikerer bedre HrQoL. |
Mai 2022 – april 2025
|
|
Helserelatert livskvalitet målt med den generiske PedsQL™ Infant Scales
Tidsramme: Mai 2022 – april 2025
|
PedsQL™ Infant Scales måler generisk HrQoL hos spedbarn i alderen 1-12 og 13-24 måneder i proxy-rapporten. Versjonen for spedbarn i alderen 1-12 måneder består av 36 elementer. Det er fem flerdimensjonale skalaer (Fysisk fungering (6 elementer), Fysiske symptomer (10 elementer), Emosjonell fungering (12 elementer) Sosial fungering, (4 elementer), Kognitiv fungering (4 elementer)). Versjonen for spedbarn i alderen 13-24 måneder består av 45 elementer. Det er fem flerdimensjonale skalaer (Fysisk fungering (9 elementer), Fysiske symptomer (10 elementer), Emosjonell fungering (12 elementer) Sosial fungering, (5 elementer), Kognitiv fungering (9 elementer)). I begge versjoner er poengsummen transformert til en skala fra 0 til 100, og høyere poengsum indikerer bedre HrQoL. Tre oppsummeringsskårer kan beregnes: Total skalapoengsum (alle elementer); Sammendragsscore for fysisk helse (ved bruk av elementer av fysisk funksjon og fysiske symptomer); Psykososial helsesammendragspoeng (emosjonelle, sosiale og kognitive funksjonselementer). |
Mai 2022 – april 2025
|
|
Påvirkning av pediatrisk kronisk helsetilstand på foreldre og familien av PedsQL™ Family Impact Modules
Tidsramme: Mai 2022 – april 2025
|
PedsQL™ Family Impact Module med 36 elementer beskriver 8 dimensjoner: selvrapportert fysisk funksjon av foreldre (6 elementer), emosjonell funksjon (5 elementer), sosial funksjon (4 elementer) og kognitiv funksjon (5 elementer), kommunikasjon (3 elementer). ), bekymring (5 elementer), samt foreldrerapportert familie daglige aktiviteter (3 elementer) og familieforhold (5 elementer). Poengsummene transformeres til en skala fra 0 til 100. Høyere score indikerer bedre funksjon. Tre oppsummeringsskårer kan beregnes: Totalskalapoengsum (36 elementer); Oppsummeringspoeng for foreldre HrQoL (20 elementer); Family Functioning Score (8 elementer). |
Mai 2022 – april 2025
|
|
Helserelatert livskvalitet målt ved den nyutviklede (sykdomsspesifikke) PROM
Tidsramme: September 2023 – april 2025
|
Det nyutviklede QUALIFY spørreskjemaet vil vurdere sykdomsspesifikk HrQoL for unge mennesker som lever med cystinose. Høyere score vil indikere bedre HrQoL. |
September 2023 – april 2025
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Julia Hannah Quitmann, PD Dr., Department of Medical Psychology, University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2205-QUAL-3291
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .