ATA-200 LGMDR5 患者における用量漸増遺伝子治療試験
2026年1月27日 更新者：Atamyo Therapeutics
ガンマサルコグリカン症（肢帯）患者を対象とした、ヒトガンマサルコグリカン遺伝子を保有するアデノ関連ウイルスベクターであるATA-200の静脈内2回投与の安全性を評価する第1-2相非盲検用量漸増研究筋ジストロフィー LGMDR5)
ATA-003-GSAR 研究の目的は、四肢帯型筋ジストロフィー 2c/R5 型 (LGMD R5) の小児患者における ATA-200 の単回静脈内注入の安全性と忍容性を評価することです。
患者は 2 つの用量コホートで順次治療されます。
調査の概要
詳細な説明
これは、LGMDR5 の治療における ATA-200 の 2 回投与の安全性と忍容性を評価する多施設共同フェーズ 1b です。
用量漸増段階では、LGMDR5 の外来患者を登録します。 2 つの用量コホート (C1) および (C2) が順次登録され、登録は 2 回の患者治療の間に少なくとも 4 週間の間隔をあけて段階的に行われます。 3人の患者からなる最初のコホートC1には、前臨床研究の最小有効量（MED）に相当する潜在的に有効な用量が投与される。
第 2 の高用量コホート C2 (GLP 毒性研究における最高安全用量と比較して 7 倍の安全マージンを持つ) への 3 人の患者の登録は、投与後 1 か月の安全性データのレビュー後に開始されます。独立したデータ安全性監視委員会 (DSMB) によってコホート C1 が管理されます。
今後の研究における安全性評価と用量選択で最も重要な時点は 6 か月です。
すべての被験者は評価期間終了後さらに 4.5 年間追跡調査されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Florida
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Gainsville、Florida、アメリカ、32610
- Child Health Research Institute
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 臨床症状と遺伝子型解析に基づいて、10歳未満でLGMDR5の診断が確認されている
- スクリーニング時の年齢が6歳以上12歳未満の外来患者の男性または女性
- 10 メートル歩行テスト (10MWT) を 15 秒以内に実行でき、腕のサポートの有無にかかわらず椅子から立ち上がることができる
除外基準:
- AAV8に対する検出可能な中和抗体
- 左心室駆出率（LVEF）が50%未満の心筋症
- 呼吸補助
- LGMDR5の進化を妨げる可能性のある併発病状
- IMP投与予定日から4週間以内の急性疾患
- 治験薬を用いた別の臨床試験に現在参加している
- 遺伝子および細胞療法の臨床試験に以前に参加したことがある
- 免疫抑制療法が禁忌となるあらゆる症状
- MRIを受けるのを妨げる永久的なアイテム（金属製矯正具など）の存在
- 計画された IMP 投与の 1 か月前にワクチン接種を行う
- HIV 曝露または活動性 B 型肝炎または C 型肝炎感染と一致する血清学
- 肝機能検査、クレアチニン、血液像、および凝固に関するグレード2以上の検査異常
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：治療群
ATA-200 投与量 : 1.0E+14 vg/Kg、注射用溶液、単回2時間持続静脈内投与
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1回の静脈内注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の発生率
時間枠：0～6ヶ月
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各訪問時の有害事象の収集
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0～6ヶ月
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治療中に発生した有害事象の発生率、
時間枠：0～6ヶ月
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各訪問時の有害事象の収集
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0～6ヶ月
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重篤な有害事象の発生率
時間枠：0～6ヶ月
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各訪問時の有害事象の収集
|
0～6ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年2月15日
一次修了 (推定)
2026年10月30日
研究の完了 (推定)
2031年1月31日
試験登録日
最初に提出
2023年7月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月1日
最初の投稿 (実際)
2023年8月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月27日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ATA-003-GSAR
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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