Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ATA-200 dosis-escalatie gentherapie-onderzoek bij patiënten met LGMDR5

6 maart 2024 bijgewerkt door: Atamyo Therapeutics

Een fase 1-2, open-label, dosisescalatieonderzoek om de veiligheid te evalueren van 2 doses intraveneuze ATA-200, een adeno-geassocieerde virale vector die het menselijke gamma-sarcoglycaangen draagt, bij patiënten met gamma-sarcoglycanopathie (Limb-girdle Spierdystrofie LGMDR5)

Het doel van de ATA-003-GSAR-studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkelvoudige intraveneuze infusie van ATA-200 bij pediatrische patiënten met limb-girdle spierdystrofie type 2c/R5 (LGMD R5). Patiënten zullen achtereenvolgens worden behandeld in 2 dosiscohorten.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter fase 1b waarin de veiligheid en verdraagbaarheid van 2 doses ATA-200 voor de behandeling van LGMDR5 worden beoordeeld.

De dosisescalatiefase zal ambulante patiënten met LGMDR5 inschrijven. Twee dosiscohorten (C1) en (C2) zullen opeenvolgend worden ingeschreven en de inschrijving zal worden gespreid met een interval van ten minste 4 weken tussen 2 patiëntbehandelingen. Een eerste cohort C1 van drie (3) patiënten zal een potentieel effectieve dosis krijgen die overeenkomt met de minimale effectieve dosis (MED) in preklinische studies.

Inschrijving van drie (3) patiënten in cohort C2 met de 2e hogere dosis (met een 7-voudige veiligheidsmarge ten opzichte van de hoogste veilige dosis in de GLP-toxicologische studie) zal worden gestart na beoordeling van de veiligheidsgegevens van één maand na toediening in cohort C1 door een onafhankelijke Data Safety Monitoring Board (DSMB).

Tijdstip van primair belang voor veiligheidsevaluatie en dosisselectie voor toekomstige studies is 6 maanden.

Alle onderwerpen worden na afloop van de evaluatieperiode nog 4,5 jaar gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van LGMDR5 voor de leeftijd van 10 jaar, gebaseerd op klinische presentatie en genotypering
  • Ambulante mannelijke of vrouwelijke patiënten van 6 tot jonger dan 12 jaar bij screening
  • In staat om de 10-meter looptest (10MWT) in minder dan 15 seconden uit te voeren en op te staan ​​uit een stoel met of zonder armsteun

Uitsluitingscriteria:

  • Detecteerbare neutraliserende antilichamen tegen AAV8
  • Cardiomyopathie met linkerventrikelejectiefractie (LVEF) < 50%
  • Ademhalingshulp
  • Gelijktijdige medische aandoening die de evolutie van LGMDR5 zou kunnen verstoren
  • Acute ziekte binnen 4 weken na verwachte IMP-toediening
  • Huidige deelname aan een andere klinische studie met een geneesmiddel voor onderzoek
  • Eerdere deelname aan onderzoeken naar gen- en celtherapie
  • Elke aandoening die een behandeling met immunosuppressiva zou contra-indiceren
  • Aanwezigheid van permanente items (bijv. Metalen beugels) waardoor MRI niet kan worden ondergaan
  • Elke vaccinatie 1 maand voorafgaand aan de geplande IMP-toediening
  • Serologie consistent met HIV-blootstelling of actieve hepatitis B- of C-infectie
  • Graad 2 of hoger laboratoriumafwijkingen voor leverfunctietesten, creatinine, hemogram en coagulatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
ATA-200 Dosisniveau 1: 1,0E+14 vg/kg, oplossing voor injectie, enkelvoudige IV-infusie gedurende 2 uur
Biologisch: ATA-200
enkelvoudige intraveneuze infusie
Experimenteel: Cohort 2
ATA-200 Dosis niveau 2: 3.0E+14 vg/Kg, oplossing voor injectie, eenmalige IV infusie gedurende 2 uur
Biologisch: ATA-200
enkelvoudige intraveneuze infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 0-6 maanden
Verzameling van bijwerkingen bij elk bezoek
0-6 maanden
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen,
Tijdsspanne: 0-6 maanden
Verzameling van bijwerkingen bij elk bezoek
0-6 maanden
Incidentie van ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 0-6 maanden
Verzameling van bijwerkingen bij elk bezoek
0-6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Atamyo Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 juli 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • ATA-003-GSAR

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op LGMD2C

Klinische onderzoeken op ATA-200

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Togo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren