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ATA-200-Dosiseskalations-Gentherapiestudie bei Patienten mit LGMDR5

27. Januar 2026 aktualisiert von: Atamyo Therapeutics

Eine offene Dosiseskalationsstudie der Phase 1-2 zur Bewertung der Sicherheit von 2 Dosen intravenösem ATA-200, einem Adeno-assoziierten viralen Vektor, der das menschliche Gamma-Sarkoglykan-Gen trägt, bei Patienten mit Gamma-Sarkoglykanopathie (Gliedmaßengürtel). Muskeldystrophie LGMDR5)

Der Zweck der ATA-003-GSAR-Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von ATA-200 bei pädiatrischen Patienten mit Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie Typ 2c/R5 (LGMD R5) zu bewerten. Die Patienten werden nacheinander in 2 Dosiskohorten behandelt.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische Phase 1b zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von 2 Dosen ATA-200 zur Behandlung von LGMDR5.

In der Dosissteigerungsphase werden ambulante Patienten mit LGMDR5 aufgenommen. Zwei Dosiskohorten (C1) und (C2) werden nacheinander aufgenommen und die Aufnahme erfolgt gestaffelt mit einem Abstand von mindestens 4 Wochen zwischen zwei Patientenbehandlungen. Eine anfängliche Kohorte C1 von drei (3) Patienten erhält eine potenziell wirksame Dosis, die der minimalen wirksamen Dosis (MED) in präklinischen Studien entspricht.

Die Aufnahme von drei (3) Patienten in die Kohorte C2 mit der zweiten höheren Dosis (mit einem 7-fachen Sicherheitsspielraum im Vergleich zur höchsten sicheren Dosis in der GLP-Toxikologiestudie) wird nach Überprüfung der einmonatigen Sicherheitsdaten nach der Verabreichung eingeleitet Kohorte C1 durch ein unabhängiges Data Safety Monitoring Board (DSMB).

Der Zeitpunkt von primärem Interesse für die Sicherheitsbewertung und Dosisauswahl für zukünftige Studien liegt bei 6 Monaten.

Alle Probanden werden nach Abschluss des Evaluierungszeitraums weitere 4,5 Jahre lang weiterbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Child Health Research Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von LGMDR5 vor dem 10. Lebensjahr, basierend auf dem klinischen Erscheinungsbild und der Genotypisierung
  • Ambulante männliche oder weibliche Patienten im Alter von 6 bis unter 12 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings
  • Kann den 10-Meter-Gehtest (10MWT) in weniger als 15 Sekunden durchführen und mit oder ohne Armstütze vom Stuhl aufstehen

Ausschlusskriterien:

  • Nachweisbare neutralisierende Antikörper gegen AAV8
  • Kardiomyopathie mit linksventrikulärer Ejektionsfraktion (LVEF) < 50 %
  • Atemhilfe
  • Begleitender medizinischer Zustand, der die Entwicklung von LGMDR5 beeinträchtigen könnte
  • Akute Erkrankung innerhalb von 4 Wochen nach der erwarteten IMP-Verabreichung
  • Aktuelle Teilnahme an einer weiteren klinischen Studie mit Prüfpräparat
  • Frühere Teilnahme an Gen- und Zelltherapiestudien
  • Jeder Zustand, der eine Behandlung mit Immunsuppressiva kontraindizieren würde
  • Das Vorhandensein dauerhafter Gegenstände (z. B. Metallspangen), die eine MRT-Untersuchung ausschließen
  • Jede Impfung 1 Monat vor der geplanten IMP-Verabreichung
  • Serologie im Einklang mit einer HIV-Exposition oder einer aktiven Hepatitis-B- oder -C-Infektion
  • Laboranomalien Grad 2 oder höher bei Leberfunktionstests, Kreatinin, Blutbild und Gerinnung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsarm
ATA-200-Dosis: 1,0E+14 vg/kg, Injektionslösung, einmalige intravenöse Infusion über 2h
Biologisch: ATA-200
einmalige intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 0-6 Monate
Erfassung unerwünschter Ereignisse bei jedem Besuch
0-6 Monate
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse,
Zeitfenster: 0-6 Monate
Erfassung unerwünschter Ereignisse bei jedem Besuch
0-6 Monate
Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 0-6 Monate
Erfassung unerwünschter Ereignisse bei jedem Besuch
0-6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Atamyo Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Januar 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATA-003-GSAR

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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