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Studio di terapia genica con aumento della dose ATA-200 in pazienti con LGMDR5

27 gennaio 2026 aggiornato da: Atamyo Therapeutics

Uno studio di fase 1-2, in aperto, sull'aumento della dose per valutare la sicurezza di 2 dosi di ATA-200 per via endovenosa, un vettore virale adeno-associato che trasporta il gene umano gamma-sarcoglicano, in pazienti con gamma-sarcoglicanopatia (malattia dei cingoli Distrofia muscolare LGMDR5)

Lo scopo dello studio ATA-003-GSAR è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola infusione endovenosa di ATA-200 in pazienti pediatrici con distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2c/R5 (LGMD R5). I pazienti saranno trattati in sequenza in 2 coorti di dose.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa è una fase 1b multicentrica che valuta la sicurezza e la tollerabilità di 2 dosi di ATA-200 per il trattamento di LGMDR5.

La fase di escalation della dose arruolerà pazienti ambulanti con LGMDR5. Due coorti di dose (C1) e (C2) saranno arruolate in sequenza e l'arruolamento sarà scaglionato con un intervallo di almeno 4 settimane tra 2 trattamenti del paziente. Una coorte iniziale C1 di tre (3) pazienti riceverà una dose potenzialmente efficace corrispondente alla dose minima efficace (MED) negli studi preclinici.

L'arruolamento di tre (3) pazienti nella 2a coorte a dose più alta C2 (con un margine di sicurezza di 7 volte rispetto alla dose sicura più alta nello studio tossicologico GLP) verrà avviato dopo la revisione dei dati sulla sicurezza di un mese post-somministrazione in coorte C1 da un Data Safety Monitoring Board (DSMB) indipendente.

Il punto temporale di interesse primario per la valutazione della sicurezza e la selezione della dose per studi futuri è a 6 mesi.

Tutti i soggetti saranno seguiti per altri 4,5 anni dopo il completamento del periodo di valutazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Child Health Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di LGMDR5 prima dei 10 anni, sulla base della presentazione clinica e della genotipizzazione
  • Pazienti ambulanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 6 e meno di 12 anni allo screening
  • In grado di eseguire il test del cammino di 10 metri (10MWT) in meno di 15 secondi e di alzarsi dalla sedia con o senza braccioli

Criteri di esclusione:

  • Anticorpi neutralizzanti rilevabili contro AAV8
  • Cardiomiopatia con frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) <50%
  • Assistenza respiratoria
  • Condizione medica concomitante che potrebbe interferire con l'evoluzione di LGMDR5
  • Malattia acuta entro 4 settimane dalla somministrazione anticipata di IMP
  • Attuale partecipazione a un altro studio clinico con un medicinale sperimentale
  • Precedente partecipazione a studi di terapia genica e cellulare
  • Qualsiasi condizione che possa controindicare il trattamento immunosoppressore
  • Presenza di oggetti permanenti (ad esempio, apparecchi metallici) che precludono la risonanza magnetica
  • Qualsiasi vaccinazione 1 mese prima della somministrazione pianificata di IMP
  • Sierologia coerente con esposizione all'HIV o infezione attiva da epatite B o C
  • Anomalie di laboratorio di grado 2 o superiore per test di funzionalità epatica, creatinina, emocromo e coagulazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Brasco di trattamento
ATA-200 Dose : 1,0E+14 vg/Kg, soluzione iniettabile, singola infusione endovenosa in 2 ore
Biologico: ATA-200
singola infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 0-6 mesi
Raccolta di eventi avversi ad ogni visita
0-6 mesi
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento,
Lasso di tempo: 0-6 mesi
Raccolta di eventi avversi ad ogni visita
0-6 mesi
Incidenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 0-6 mesi
Raccolta degli eventi avversi ad ogni visita
0-6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Atamyo Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

30 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

3 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATA-003-GSAR

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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