Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie s eskalací dávky ATA-200 u pacientů s LGMDR5

27. ledna 2026 aktualizováno: Atamyo Therapeutics

Otevřená studie fáze 1-2 s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti 2 dávek intravenózního ATA-200, adeno-asociovaného virového vektoru nesoucího lidský gen gama-sarkoglykanu, u pacientů s gama-sarkoglykanopatií (končetinový pás Svalová dystrofie LGMDR5)

Účelem studie ATA-003-GSAR je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jednorázové intravenózní infuze ATA-200 u pediatrických pacientů se svalovou dystrofií pletence končetin typu 2c/R5 (LGMD R5). Pacienti budou léčeni postupně ve 2 dávkových kohortách.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická fáze 1b hodnotící bezpečnost a snášenlivost 2 dávek ATA-200 pro léčbu LGMDR5.

Do fáze eskalace dávky budou zařazeni ambulantní pacienti s LGMDR5. Postupně budou zařazeny dvě dávkové kohorty (C1) a (C2) a zařazení bude rozloženo s alespoň 4týdenním intervalem mezi 2 ošetřeními pacientů. Počáteční kohorta C1 tří (3) pacientů obdrží potenciálně účinnou dávku odpovídající minimální účinné dávce (MED) v preklinických studiích.

Zařazení tří (3) pacientů do druhé kohorty C2 s vyšší dávkou (se 7násobným bezpečnostním rozpětím vzhledem k nejvyšší bezpečné dávce v toxikologické studii GLP) bude zahájeno po přezkoumání jednoměsíčních údajů o bezpečnosti po podání v kohorty C1 nezávislou Radou pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB).

Časový bod primárního zájmu pro hodnocení bezpečnosti a výběr dávky pro budoucí studie je 6 měsíců.

Všechny předměty budou sledovány po dobu dalších 4,5 roku po ukončení hodnotícího období.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Child Health Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza LGMDR5 před dosažením věku 10 let na základě klinické prezentace a genotypizace
  • Ambulantní muži nebo ženy ve věku od 6 do méně než 12 let při screeningu
  • Schopnost provést test chůze na 10 metrů (10MWT) za méně než 15 sekund a vstát ze židle s nebo bez podpěry paže

Kritéria vyloučení:

  • Detekovatelné neutralizační protilátky proti AAV8
  • Kardiomyopatie s ejekční frakcí levé komory (LVEF) < 50 %
  • Pomoc s dýcháním
  • Průvodní zdravotní stav, který by mohl narušit vývoj LGMDR5
  • Akutní onemocnění do 4 týdnů od předpokládaného podání IMP
  • Aktuální účast na dalším klinickém hodnocení s hodnoceným léčivým přípravkem
  • Předchozí účast ve studiích genové a buněčné terapie
  • Jakýkoli stav, který by kontraindikoval imunosupresivní léčbu
  • Přítomnost jakýchkoli trvalých položek (např. kovových rovnátek), které vylučují podstoupení MRI
  • Jakékoli očkování 1 měsíc před plánovaným podáním IMP
  • Sérologie odpovídající expozici HIV nebo aktivní infekci hepatitidou B nebo C
  • Laboratorní abnormality stupně 2 nebo vyšší pro jaterní funkční testy, kreatinin, hemogram a koagulaci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná rameno
ATA-200 Dávka: 1,0E+14 vg/kg, injekční roztok, jedna nitrožilní infuze po dobu 2 hodin
Biologický: ATA-200
jednorázová intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: 0-6 měsíců
Sběr nežádoucích příhod při každé návštěvě
0-6 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou,
Časové okno: 0-6 měsíců
Sběr nežádoucích příhod při každé návštěvě
0-6 měsíců
Výskyt závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 0-6 měsíců
Sběr nežádoucích příhod při každé návštěvě
0-6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Atamyo Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. ledna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATA-003-GSAR

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LGMD2C

  • Virginia Commonwealth University
    Muscular Dystrophy Association
    Nábor
    Dlouhodobý rozvoj hodnocení výsledků svalové dystrofie (GRASP-01-005)
    LGMD2E | LGMD2I | LGMD2A | LGMD2B | LGMD2C | LGMD1B | LGMD1C | LGMD1D | LGMD1E | LGMD1F | LGMD1G | LGMD1H | LGMD2D | LGMD2F | LGMD2G | LGMD2J | LGMD2K | LGMD2L | LGMD2M | LGMD2N | LGMD2O | LGMD2P | LGMD2Q | LGMD2S | LGMD2T | LGMD2U | LGMD2W | LGMD2X | LGMD2Y
    Spojené státy
  • Cure CMD
    Nábor
    Studie vrozených svalových nemocí lékařských informací hlášených pacientem a rodinou (CMDPROS)
    Emery-Dreifussova svalová dystrofie | Vrozený myastenický syndrom | Svalová dystrofie končetinového pletence | Vrozená svalová dystrofie s nedostatkem ITGA7 (Integrin Alpha-7). | Alfa-Dystroglykanopatie (vrozená svalová dystrofie a abnormální glykosylace dystroglykanu s těžkou epilepsií) | Alfa-Dystroglykanopatie... a další podmínky
    Spojené státy

Klinické studie na ATA-200

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit