Ensaio de terapia gênica de escalonamento de dose ATA-200 em pacientes com LGMDR5
Um estudo aberto de escalonamento de dose de Fase 1-2 para avaliar a segurança de 2 doses de ATA-200 intravenoso, um vetor viral adeno-associado que carrega o gene humano gama-sarcoglicano, em pacientes com gama-sarcoglicanopatia (membro-cintura Distrofia Muscular LGMDR5)
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Esta é uma Fase 1b multicêntrica avaliando a segurança e tolerabilidade de 2 doses de ATA-200 para o tratamento de LGMDR5.
A fase de escalonamento de dose incluirá pacientes ambulatoriais com LGMDR5. Duas coortes de dose (C1) e (C2) serão inscritas sequencialmente e a inscrição será escalonada com pelo menos 4 semanas de intervalo entre os tratamentos de 2 pacientes. Uma coorte inicial C1 de três (3) pacientes receberá uma dose potencialmente eficaz correspondente à dose efetiva mínima (MED) em estudos pré-clínicos.
A inscrição de três (3) pacientes na 2ª coorte de dose mais alta C2 (com uma margem de segurança de 7 vezes em relação à dose segura mais alta no estudo de toxicologia GLP) será iniciada após a revisão dos dados de segurança de um mês após a administração em coorte C1 por um Data Safety Monitoring Board (DSMB) independente.
O ponto de interesse primário para avaliação de segurança e seleção de dose para estudos futuros é de 6 meses.
Todos os indivíduos serão acompanhados por mais 4,5 anos após a conclusão do período de avaliação.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
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Florida
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Gainsville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Child Health Research Institute
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de LGMDR5 antes dos 10 anos de idade, com base na apresentação clínica e genotipagem
- Pacientes ambulantes do sexo masculino ou feminino com 6 a menos de 12 anos de idade na triagem
- Capaz de realizar o teste de caminhada de 10 metros (10MWT) em menos de 15 segundos e levantar da cadeira com ou sem apoio de braço
Critério de exclusão:
- Anticorpos neutralizantes detectáveis contra AAV8
- Cardiomiopatia com fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) < 50%
- Assistência respiratória
- Condição médica concomitante que pode interferir na evolução do LGMDR5
- Doença aguda dentro de 4 semanas da administração antecipada de IMP
- Participação atual em outro ensaio clínico com medicamento experimental
- Participação anterior em ensaios de terapia gênica e celular
- Qualquer condição que contra-indique o tratamento imunossupressor
- Presença de quaisquer itens permanentes (por exemplo, aparelhos de metal) que impeçam a realização de ressonância magnética
- Qualquer vacinação 1 mês antes da administração planejada de IMP
- Sorologia compatível com exposição ao HIV ou infecção ativa por hepatite B ou C
- Anormalidades laboratoriais de grau 2 ou superior para testes de função hepática, creatinina, hemograma e coagulação
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço de tratamento
ATA-200 Dose : 1.0E+14 vg/Kg, solução para injecção, infusão IV única durante 2h
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infusão intravenosa única
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos
Prazo: 0-6 meses
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Coleta de eventos adversos em cada visita
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0-6 meses
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento,
Prazo: 0-6 meses
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Coleta de eventos adversos em cada visita
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0-6 meses
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Incidência de eventos adversos graves
Prazo: 0-6 meses
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Coleta de eventos adversos em cada visita
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0-6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ATA-003-GSAR
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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