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Ensaio de terapia gênica de escalonamento de dose ATA-200 em pacientes com LGMDR5

6 de março de 2024 atualizado por: Atamyo Therapeutics

Um estudo aberto de escalonamento de dose de Fase 1-2 para avaliar a segurança de 2 doses de ATA-200 intravenoso, um vetor viral adeno-associado que carrega o gene humano gama-sarcoglicano, em pacientes com gama-sarcoglicanopatia (membro-cintura Distrofia Muscular LGMDR5)

O objetivo do estudo ATA-003-GSAR é avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma única infusão intravenosa de ATA-200 em pacientes pediátricos com distrofia muscular de cinturas tipo 2c/R5 (LGMD R5). Os pacientes serão tratados sequencialmente em 2 coortes de dose.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Esta é uma Fase 1b multicêntrica avaliando a segurança e tolerabilidade de 2 doses de ATA-200 para o tratamento de LGMDR5.

A fase de escalonamento de dose incluirá pacientes ambulatoriais com LGMDR5. Duas coortes de dose (C1) e (C2) serão inscritas sequencialmente e a inscrição será escalonada com pelo menos 4 semanas de intervalo entre os tratamentos de 2 pacientes. Uma coorte inicial C1 de três (3) pacientes receberá uma dose potencialmente eficaz correspondente à dose efetiva mínima (MED) em estudos pré-clínicos.

A inscrição de três (3) pacientes na 2ª coorte de dose mais alta C2 (com uma margem de segurança de 7 vezes em relação à dose segura mais alta no estudo de toxicologia GLP) será iniciada após a revisão dos dados de segurança de um mês após a administração em coorte C1 por um Data Safety Monitoring Board (DSMB) independente.

O ponto de interesse primário para avaliação de segurança e seleção de dose para estudos futuros é de 6 meses.

Todos os indivíduos serão acompanhados por mais 4,5 anos após a conclusão do período de avaliação.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

6

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de LGMDR5 antes dos 10 anos de idade, com base na apresentação clínica e genotipagem
  • Pacientes ambulantes do sexo masculino ou feminino com 6 a menos de 12 anos de idade na triagem
  • Capaz de realizar o teste de caminhada de 10 metros (10MWT) em menos de 15 segundos e levantar da cadeira com ou sem apoio de braço

Critério de exclusão:

  • Anticorpos neutralizantes detectáveis ​​contra AAV8
  • Cardiomiopatia com fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) < 50%
  • Assistência respiratória
  • Condição médica concomitante que pode interferir na evolução do LGMDR5
  • Doença aguda dentro de 4 semanas da administração antecipada de IMP
  • Participação atual em outro ensaio clínico com medicamento experimental
  • Participação anterior em ensaios de terapia gênica e celular
  • Qualquer condição que contra-indique o tratamento imunossupressor
  • Presença de quaisquer itens permanentes (por exemplo, aparelhos de metal) que impeçam a realização de ressonância magnética
  • Qualquer vacinação 1 mês antes da administração planejada de IMP
  • Sorologia compatível com exposição ao HIV ou infecção ativa por hepatite B ou C
  • Anormalidades laboratoriais de grau 2 ou superior para testes de função hepática, creatinina, hemograma e coagulação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
ATA-200 Dose nível 1: 1,0E+14 vg/Kg, solução injetável, infusão IV única durante 2h
Biológico: ATA-200
infusão intravenosa única
Experimental: Coorte 2
ATA-200 Dose nível 2: 3,0E+14 vg/Kg, solução injetável, infusão IV única durante 2h
Biológico: ATA-200
infusão intravenosa única

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos
Prazo: 0-6 meses
Coleta de eventos adversos em cada visita
0-6 meses
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento,
Prazo: 0-6 meses
Coleta de eventos adversos em cada visita
0-6 meses
Incidência de eventos adversos graves
Prazo: 0-6 meses
Coleta de eventos adversos em cada visita
0-6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Atamyo Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de maio de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de julho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de agosto de 2023

Primeira postagem (Real)

3 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • ATA-003-GSAR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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