Испытание генной терапии с увеличением дозы ATA-200 у пациентов с LGMDR5
Фаза 1-2, открытое исследование с повышением дозы для оценки безопасности 2 доз внутривенного ATA-200, аденоассоциированного вирусного вектора, несущего ген гамма-саркогликана человека, у пациентов с гамма-саркогликанопатией (конечно-поясная Мышечная дистрофия (LGMDR5)
Обзор исследования
Подробное описание
Это многоцентровая фаза 1b, посвященная оценке безопасности и переносимости 2 доз ATA-200 для лечения LGMDR5.
Фаза повышения дозы будет охватывать амбулаторных пациентов с LGMDR5. Две когорты доз (C1) и (C2) будут зачислены последовательно, и зачисление будет происходить поэтапно с интервалом не менее 4 недель между двумя курсами лечения пациентов. Первоначальная группа С1 из трех (3) пациентов получит потенциально эффективную дозу, соответствующую минимальной эффективной дозе (МЭД) в доклинических исследованиях.
Зачисление трех (3) пациентов во 2-ю когорту с более высокой дозой C2 (с 7-кратным запасом безопасности по сравнению с самой высокой безопасной дозой в токсикологическом исследовании GLP) будет начато после обзора данных о безопасности в течение одного месяца после введения в когорта C1 независимого Совета по мониторингу безопасности данных (DSMB).
Временной момент, представляющий основной интерес для оценки безопасности и выбора дозы для будущих исследований, составляет 6 месяцев.
Все предметы будут наблюдаться в течение дополнительных 4,5 лет после завершения периода оценки.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Florida
-
Gainsville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- Child Health Research Institute
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный диагноз LGMDR5 в возрасте до 10 лет на основании клинической картины и генотипирования.
- Амбулаторные пациенты мужского или женского пола в возрасте от 6 до 12 лет на момент скрининга
- Способен пройти тест на 10-метровую ходьбу (10MWT) менее чем за 15 секунд и встать со стула с поддержкой рук или без нее.
Критерий исключения:
- Обнаруживаемые нейтрализующие антитела против AAV8
- Кардиомиопатия с фракцией выброса левого желудочка (ФВЛЖ) < 50%
- Респираторная помощь
- Сопутствующее заболевание, которое может помешать эволюции LGMDR5.
- Острое заболевание в течение 4 недель после предполагаемого введения ИЛП
- Текущее участие в другом клиническом исследовании с исследуемым лекарственным средством
- Предыдущее участие в испытаниях генной и клеточной терапии
- Любое состояние, при котором противопоказана иммунодепрессантная терапия.
- Наличие любых постоянных предметов (например, металлических брекетов), препятствующих прохождению МРТ
- Любая вакцинация за 1 месяц до запланированного введения ИЛП
- Серология, согласующаяся с воздействием ВИЧ или активной инфекцией гепатита В или С
- Лабораторные отклонения 2 степени или выше для функциональных тестов печени, креатинина, гемограммы и коагуляции
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа лечения
ATA-200 Доза: 1.0E+14 вг/кг, раствор для инъекций, однократная внутривенная инфузия в течение 2 часов
|
однократное внутривенное вливание
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: 0-6 месяцев
|
Сбор нежелательных явлений при каждом посещении
|
0-6 месяцев
|
|
Частота нежелательных явлений, возникших на фоне лечения,
Временное ограничение: 0-6 месяцев
|
Сбор нежелательных явлений при каждом посещении
|
0-6 месяцев
|
|
Частота серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: 0-6 месяцев
|
Сбор нежелательных явлений при каждом посещении
|
0-6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ATA-003-GSAR
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .