ATA-200 Dose-escalation Gene Therapy Trial potilailla, joilla on LGMDR5
Vaihe 1-2, avoin, annoksen eskalaatiotutkimus, jolla arvioitiin kahden annoksen suonensisäistä ATA-200:a, adenosiin liittyvää virusvektoria, joka kantaa ihmisen gamma-sarkoglykaanigeeniä, turvallisuuden potilailla, joilla on gamma-sarkoglykanopatia (raajavyö) Lihasdystrofia LGMDR5)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskusvaihe 1b, jossa arvioidaan kahden ATA-200-annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä LGMDR5:n hoidossa.
Annoksen nostovaihe ottaa mukaan ambulanssipotilaita, joilla on LGMDR5. Kaksi annoskohorttia (C1) ja (C2) rekisteröidään peräkkäin, ja ilmoittautuminen porrastetaan vähintään 4 viikon välein kahden potilashoidon välillä. Kolmen (3) potilaan ensimmäinen kohortti C1 saa potentiaalisesti tehokkaan annoksen, joka vastaa pienintä tehokasta annosta (MED) prekliinisissä tutkimuksissa.
Kolmen (3) potilaan rekisteröiminen 2. korkeamman annoksen kohorttiin C2 (jossa on 7-kertainen turvallisuusmarginaali verrattuna GLP-toksikologisen tutkimuksen korkeimpaan turvalliseen annokseen) aloitetaan sen jälkeen, kun annon jälkeen on tarkasteltu yhden kuukauden turvallisuustiedot kohortti C1 riippumattoman Data Safety Monitoring Boardin (DSMB) toimesta.
Turvallisuusarvioinnin ja annoksen valinnan ensisijainen ajankohta tulevia tutkimuksia varten on 6 kuukautta.
Kaikkia aiheita seurataan vielä 4,5 vuoden ajan arviointijakson päätyttyä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Gainsville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Child Health Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu LGMDR5-diagnoosi ennen 10 vuoden ikää kliinisen esityksen ja genotyypin perusteella
- Ambulanssit mies- tai naispotilaat 6–12-vuotiaat seulonnassa
- Pystyy suorittamaan 10 metrin kävelytestin (10 MWT) alle 15 sekunnissa ja nousemaan tuolista käsituella tai ilman
Poissulkemiskriteerit:
- Havaittavissa olevat neutraloivat vasta-aineet AAV8:aa vastaan
- Kardiomyopatia, jossa vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) < 50 %
- Hengitysapu
- Samanaikainen sairaus, joka saattaa häiritä LGMDR5:n kehitystä
- Akuutti sairaus 4 viikon sisällä odotetusta IMP:n antamisesta
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä
- Aikaisempi osallistuminen geeni- ja soluterapiatutkimuksiin
- Mikä tahansa sairaus, joka olisi vasta-aiheinen immunosuppressiiviselle hoidolle
- Pysyvien esineiden (esim. metallituet) läsnäolo, joka estää magneettikuvauksen
- Kaikki rokotukset 1 kuukausi ennen suunniteltua IMP-antoa
- Serologia, joka vastaa HIV-altistumista tai aktiivista hepatiitti B- tai C-infektiota
- Asteen 2 tai korkeammat laboratoriopoikkeamat maksan toimintakokeissa, kreatiniinissa, hemogrammissa ja koagulaatiossa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä
ATA-200 Annos : 1,0E+14 vg/kg, injektioliuos, yksi laskimonsisäinen infuusio 2 tunnin aikana
|
yksi suonensisäinen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 0-6 kuukautta
|
Haitallisten tapahtumien kerääminen jokaisella käynnillä
|
0-6 kuukautta
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus,
Aikaikkuna: 0-6 kuukautta
|
Haitallisten tapahtumien kerääminen jokaisella käynnillä
|
0-6 kuukautta
|
|
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 0-6 kuukautta
|
Haitallisten tapahtumien kerääminen jokaisella käynnillä
|
0-6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ATA-003-GSAR
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .