Ensayo de terapia génica de aumento de dosis ATA-200 en pacientes con LGMDR5
Un estudio de fase 1-2, abierto, de aumento de dosis para evaluar la seguridad de 2 dosis de ATA-200 intravenoso, un vector viral asociado a adeno que lleva el gen del sarcoglicano gamma humano, en pacientes con sarcoglicanopatía gamma (cintura de la extremidad). distrofia muscular LGMDR5)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Esta es una Fase 1b multicéntrica que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de 2 dosis de ATA-200 para el tratamiento de LGMDR5.
La fase de escalada de dosis inscribirá a pacientes ambulantes con LGMDR5. Se inscribirán secuencialmente dos cohortes de dosis (C1) y (C2) y la inscripción se alternará con un intervalo de al menos 4 semanas entre 2 tratamientos de pacientes. Una cohorte inicial C1 de tres (3) pacientes recibirá una dosis potencialmente efectiva correspondiente a la dosis mínima efectiva (MED) en estudios preclínicos.
La inscripción de tres (3) pacientes en la segunda cohorte C2 de dosis más alta (con un margen de seguridad de 7 veces en relación con la dosis segura más alta en el estudio de toxicología GLP) se iniciará luego de la revisión de los datos de seguridad de un mes después de la administración en cohorte C1 por una Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) independiente.
El momento de mayor interés para la evaluación de la seguridad y la selección de la dosis para futuros estudios es a los 6 meses.
Todos los sujetos serán objeto de seguimiento durante 4,5 años adicionales después de la finalización del período de evaluación.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
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Florida
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Gainsville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Child Health Research Institute
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de LGMDR5 antes de los 10 años, según la presentación clínica y el genotipado
- Pacientes ambulantes, hombres o mujeres, de 6 a menos de 12 años de edad en el momento de la selección
- Capaz de realizar la prueba de caminata de 10 metros (10MWT) en menos de 15 segundos y de levantarse de la silla con o sin apoyabrazos
Criterio de exclusión:
- Anticuerpos neutralizantes detectables contra AAV8
- Miocardiopatía con fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) < 50%
- asistencia respiratoria
- Condición médica concomitante que podría interferir con la evolución de LGMDR5
- Enfermedad aguda dentro de las 4 semanas de la administración IMP anticipada
- Participación actual en otro ensayo clínico con medicamento en investigación
- Participación previa en ensayos de terapia génica y celular
- Cualquier condición que contraindique el tratamiento inmunosupresor
- Presencia de elementos permanentes (p. ej., aparatos ortopédicos metálicos) que impidan someterse a una resonancia magnética
- Cualquier vacunación 1 mes antes de la administración IMP planificada
- Serología compatible con exposición al VIH o infección activa por hepatitis B o C
- Anomalías de laboratorio de grado 2 o superior para pruebas de función hepática, creatinina, hemograma y coagulación
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazos de tratamiento
ATA-200 Dosis : 1.0E+14 vg/Kg, solución para inyección, infusión intravenosa única durante 2h
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infusión intravenosa única
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 0-6 meses
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Recopilación de eventos adversos en cada visita
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0-6 meses
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento,
Periodo de tiempo: 0-6 meses
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Recopilación de eventos adversos en cada visita
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0-6 meses
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Incidencia de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 0-6 meses
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Recopilación de eventos adversos en cada visita
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0-6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ATA-003-GSAR
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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