LGMDR5 환자의 ATA-200 용량 증량 유전자 치료 시험
2026년 1월 27일 업데이트: Atamyo Therapeutics
감마-사르코글리칸병증(Limb-girdle 근이영양증 LGMDR5)
ATA-003-GSAR 연구의 목적은 지대형 근이영양증 유형 2c/R5(LGMD R5)가 있는 소아 환자에서 ATA-200의 단일 정맥 주입의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
환자는 2 용량 코호트에서 순차적으로 치료될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 LGMDR5 치료를 위한 ATA-200 2회 용량의 안전성과 내약성을 평가하는 다기관 임상 1b상입니다.
용량 증량 단계에서는 보행이 가능한 LGMDR5 환자를 등록합니다. 2개의 용량 코호트(C1) 및 (C2)가 순차적으로 등록될 것이며 등록은 2개의 환자 치료 사이에 적어도 4주 간격으로 엇갈리게 될 것이다. 3명의 환자로 구성된 초기 코호트 C1은 전임상 연구에서 최소 유효 용량(MED)에 해당하는 잠재적 유효 용량을 투여받습니다.
2차 고용량 코호트 C2(GLP 독성 연구에서 가장 안전한 용량에 비해 7배의 안전 여유를 가짐)에 3명의 환자 등록은 독립적인 데이터 안전 모니터링 위원회(DSMB)에 의한 코호트 C1.
향후 연구를 위한 안전성 평가 및 용량 선택을 위한 주요 관심 시점은 6개월입니다.
모든 피험자는 평가 기간 종료 후 추가 4.5년 동안 후속 조치를 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Florida
-
Gainsville, Florida, 미국, 32610
- Child Health Research Institute
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 10세 이전에 LGMDR5로 진단 확인, 임상양상 및 유전자형 분석
- 스크리닝 시 6세 이상 12세 미만의 걸을 수 있는 남성 또는 여성 환자
- 10미터 보행 테스트(10MWT)를 15초 이내에 수행할 수 있고 팔 지지대 없이 의자에서 일어설 수 있습니다.
제외 기준:
- AAV8에 대한 검출 가능한 중화 항체
- 좌심실 박출률(LVEF)이 50% 미만인 심근병증
- 호흡 보조
- LGMDR5 진화를 방해할 수 있는 수반되는 의학적 상태
- 예상되는 IMP 투여 4주 이내의 급성 질환
- 임상시험용 의약품으로 다른 임상시험에 현재 참여 중
- 유전자 및 세포 치료 시험에 이전 참여
- 면역억제제 치료를 금하는 모든 상태
- MRI를 받을 수 없는 영구 항목(예: 금속 교정기)의 존재
- 계획된 IMP 투여 1개월 전 모든 예방접종
- HIV 노출 또는 활동성 B형 또는 C형 간염 감염과 일치하는 혈청학
- 간 기능 검사, 크레아티닌, 헤모그램 및 응고에 대한 2등급 이상의 검사실 이상
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 치료군
ATA-200 용량 : 1.0E+14 vg/Kg, 주사용 용액, 2시간 동안 단일 정맥 주입
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단일 정맥 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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이상반응의 발생
기간: 0-6개월
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매 방문시 부작용 수집
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0-6개월
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치료 관련 부작용의 발생률,
기간: 0-6개월
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매 방문시 부작용 수집
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0-6개월
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중대한 이상반응 발생
기간: 0-6개월
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각 방문시 부작용 수집
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0-6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 2월 15일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 30일
연구 완료 (추정된)
2031년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 8월 1일
처음 게시됨 (실제)
2023년 8월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ATA-003-GSAR
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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