Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ATA-200 Próba terapii genowej ze zwiększaniem dawki u pacjentów z LGMDR5

6 marca 2024 zaktualizowane przez: Atamyo Therapeutics

Otwarte badanie fazy 1-2 z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa 2 dawek dożylnego ATA-200, wektora wirusowego związanego z adenowirusem, przenoszącego ludzki gen gamma-sarkoglikanu, u pacjentów z gamma-sarkoglikanopatią (obręcz kończyn dolnych Dystrofia mięśniowa LGMDR5)

Celem badania ATA-003-GSAR jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczego wlewu dożylnego ATA-200 u dzieci z dystrofią mięśniową obręczy kończyn typu 2c/R5 (LGMD R5). Pacjenci będą leczeni sekwencyjnie w 2 kohortach dawek.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowa faza 1b oceniająca bezpieczeństwo i tolerancję 2 dawek ATA-200 w leczeniu LGMDR5.

Faza zwiększania dawki obejmie pacjentów ambulatoryjnych z LGMDR5. Dwie kohorty dawek (C1) i (C2) będą rejestrowane sekwencyjnie, a rejestracja będzie rozłożona w czasie z co najmniej 4-tygodniową przerwą między 2 zabiegami pacjentów. Początkowa kohorta C1 trzech (3) pacjentów otrzyma potencjalnie skuteczną dawkę odpowiadającą minimalnej skutecznej dawce (MED) w badaniach przedklinicznych.

Włączenie trzech (3) pacjentów do drugiej kohorty C2 z wyższą dawką (z 7-krotnym marginesem bezpieczeństwa w stosunku do najwyższej bezpiecznej dawki w badaniu toksykologicznym zgodnym z GLP) zostanie rozpoczęte po dokonaniu przeglądu jednomiesięcznych danych dotyczących bezpieczeństwa po podaniu w kohorty C1 przez niezależną Radę Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMB).

Punktem czasowym będącym przedmiotem zainteresowania dla oceny bezpieczeństwa i wyboru dawki do przyszłych badań jest okres 6 miesięcy.

Wszyscy badani będą obserwowani przez dodatkowe 4,5 roku po zakończeniu okresu oceny.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza LGMDR5 przed 10 rokiem życia na podstawie obrazu klinicznego i genotypowania
  • Pacjenci ambulansowi płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 6 do mniej niż 12 lat w momencie badania przesiewowego
  • Potrafi wykonać 10-metrowy test marszu (10MWT) w mniej niż 15 sekund i wstać z krzesła z podparciem rąk lub bez

Kryteria wyłączenia:

  • Wykrywalne przeciwciała neutralizujące przeciwko AAV8
  • Kardiomiopatia z frakcją wyrzutową lewej komory (LVEF) < 50%
  • Pomoc oddechowa
  • Współistniejąca choroba, która może zakłócać ewolucję LGMDR5
  • Ostra choroba w ciągu 4 tygodni od przewidywanego podania IMP
  • Aktualny udział w innym badaniu klinicznym badanego produktu leczniczego
  • Wcześniejszy udział w badaniach nad terapią genową i komórkową
  • Każdy stan, który byłby przeciwwskazaniem do leczenia immunosupresyjnego
  • Obecność jakichkolwiek stałych przedmiotów (np. metalowych aparatów ortodontycznych) wykluczających poddanie się badaniu MRI
  • Każde szczepienie 1 miesiąc przed planowanym podaniem IMP
  • Serologia zgodna z ekspozycją na HIV lub aktywnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B lub C
  • Nieprawidłowości laboratoryjne stopnia 2 lub wyższego w testach czynnościowych wątroby, kreatyninie, hemogramie i krzepnięciu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
ATA-200 Poziom dawki 1: 1,0E+14 vg/kg, roztwór do wstrzykiwań, pojedyncza infuzja dożylna przez 2h
Biologiczny: ATA-200
pojedynczy wlew dożylny
Eksperymentalny: Kohorta 2
ATA-200 Poziom dawki 2: 3,0E+14 vg/kg, roztwór do wstrzykiwań, pojedyncza infuzja dożylna przez 2h
Biologiczny: ATA-200
pojedynczy wlew dożylny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 0-6 miesięcy
Zbiór zdarzeń niepożądanych podczas każdej wizyty
0-6 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem,
Ramy czasowe: 0-6 miesięcy
Zbiór zdarzeń niepożądanych podczas każdej wizyty
0-6 miesięcy
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 0-6 miesięcy
Zbiór zdarzeń niepożądanych podczas każdej wizyty
0-6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Atamyo Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATA-003-GSAR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na LGMD2C

Badania kliniczne na ATA-200

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj