Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ATA-200 Doseskaleringsförsök med genterapi hos patienter med LGMDR5

6 mars 2024 uppdaterad av: Atamyo Therapeutics

En fas 1-2, öppen dosupptrappningsstudie för att utvärdera säkerheten för 2 doser av intravenös ATA-200, en adenoassocierad viral vektor som bär den mänskliga gamma-sarkoglykangenen, hos patienter med gamma-sarkoglykanopati (lem-gördel) Muskeldystrofi LGMDR5)

Syftet med ATA-003-GSAR-studien är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av en enstaka intravenös infusion av ATA-200 hos pediatriska patienter med muskeldystrofi i extremiteterna typ 2c/R5 (LGMD R5). Patienterna kommer att behandlas sekventiellt i 2 dos-kohorter.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är ett multicenter Fas 1b som utvärderar säkerheten och tolerabiliteten för 2 doser ATA-200 för behandling av LGMDR5.

Dosökningsfasen kommer att inkludera ambulanta patienter med LGMDR5. Två doskohorter (C1) och (C2) kommer att registreras sekventiellt och inskrivningen kommer att förskjutas med minst 4 veckors intervall mellan 2 patientbehandlingar. En initial kohort C1 på tre (3) patienter kommer att få en potentiellt effektiv dos som motsvarar den minsta effektiva dosen (MED) i prekliniska studier.

Rekrytering av tre (3) patienter i den 2:a högre doskohorten C2 (med en 7-faldig säkerhetsmarginal i förhållande till den högsta säkra dosen i GLP-toxikologistudien) kommer att inledas efter granskning av en månads säkerhetsdata efter administrering i kohort C1 av en oberoende Data Safety Monitoring Board (DSMB).

Tidpunkt av primärt intresse för säkerhetsutvärdering och dosval för framtida studier är 6 månader.

Alla ämnen kommer att följas upp i ytterligare 4,5 år efter avslutad utvärderingsperiod.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

6

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av LGMDR5 före 10 års ålder, baserat på klinisk presentation och genotypning
  • Ambulanta manliga eller kvinnliga patienter i åldern 6 till yngre än 12 år vid screening
  • Kan utföra 10-meters gångtestet (10MWT) på mindre än 15 sekunder och resa sig från stolen med eller utan armstöd

Exklusions kriterier:

  • Detekterbara neutraliserande antikroppar mot AAV8
  • Kardiomyopati med vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) < 50 %
  • Andningshjälp
  • Samtidigt medicinskt tillstånd som kan störa LGMDR5-utvecklingen
  • Akut sjukdom inom 4 veckor efter förväntad IMP-administrering
  • Nuvarande deltagande i ytterligare en klinisk prövning med prövningsläkemedel
  • Tidigare deltagande i gen- och cellterapiförsök
  • Alla tillstånd som skulle kontraindicera immunsuppressiv behandling
  • Närvaro av permanenta föremål (t.ex. metallhängslen) som förhindrar att genomgå MRT
  • Eventuell vaccination 1 månad före planerad IMP-administrering
  • Serologi överensstämmer med HIV-exponering eller aktiv hepatit B- eller C-infektion
  • Grad 2 eller högre laboratorieavvikelser för leverfunktionstester, kreatinin, hemogram och koagulation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
ATA-200 Dosnivå 1: 1,0E+14 vg/Kg, injektionsvätska, engångsinfusion under 2 timmar
Biologisk: ATA-200
enkel intravenös infusion
Experimentell: Kohort 2
ATA-200 Dosnivå 2: 3,0E+14 vg/Kg, injektionsvätska, engångsinfusion under 2 timmar
Biologisk: ATA-200
enkel intravenös infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar
Tidsram: 0-6 månader
Samling av negativa händelser vid varje besök
0-6 månader
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar,
Tidsram: 0-6 månader
Samling av negativa händelser vid varje besök
0-6 månader
Förekomst av allvarliga biverkningar
Tidsram: 0-6 månader
Samling av negativa händelser vid varje besök
0-6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Atamyo Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 maj 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 juli 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

3 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • ATA-003-GSAR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på LGMD2C

Kliniska prövningar på ATA-200

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera