ATA-200 Doseskaleringsförsök med genterapi hos patienter med LGMDR5
En fas 1-2, öppen dosupptrappningsstudie för att utvärdera säkerheten för 2 doser av intravenös ATA-200, en adenoassocierad viral vektor som bär den mänskliga gamma-sarkoglykangenen, hos patienter med gamma-sarkoglykanopati (lem-gördel) Muskeldystrofi LGMDR5)
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är ett multicenter Fas 1b som utvärderar säkerheten och tolerabiliteten för 2 doser ATA-200 för behandling av LGMDR5.
Dosökningsfasen kommer att inkludera ambulanta patienter med LGMDR5. Två doskohorter (C1) och (C2) kommer att registreras sekventiellt och inskrivningen kommer att förskjutas med minst 4 veckors intervall mellan 2 patientbehandlingar. En initial kohort C1 på tre (3) patienter kommer att få en potentiellt effektiv dos som motsvarar den minsta effektiva dosen (MED) i prekliniska studier.
Rekrytering av tre (3) patienter i den 2:a högre doskohorten C2 (med en 7-faldig säkerhetsmarginal i förhållande till den högsta säkra dosen i GLP-toxikologistudien) kommer att inledas efter granskning av en månads säkerhetsdata efter administrering i kohort C1 av en oberoende Data Safety Monitoring Board (DSMB).
Tidpunkt av primärt intresse för säkerhetsutvärdering och dosval för framtida studier är 6 månader.
Alla ämnen kommer att följas upp i ytterligare 4,5 år efter avslutad utvärderingsperiod.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Florida
-
Gainsville, Florida, Förenta staterna, 32610
- Child Health Research Institute
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad diagnos av LGMDR5 före 10 års ålder, baserat på klinisk presentation och genotypning
- Ambulanta manliga eller kvinnliga patienter i åldern 6 till yngre än 12 år vid screening
- Kan utföra 10-meters gångtestet (10MWT) på mindre än 15 sekunder och resa sig från stolen med eller utan armstöd
Exklusions kriterier:
- Detekterbara neutraliserande antikroppar mot AAV8
- Kardiomyopati med vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) < 50 %
- Andningshjälp
- Samtidigt medicinskt tillstånd som kan störa LGMDR5-utvecklingen
- Akut sjukdom inom 4 veckor efter förväntad IMP-administrering
- Nuvarande deltagande i ytterligare en klinisk prövning med prövningsläkemedel
- Tidigare deltagande i gen- och cellterapiförsök
- Alla tillstånd som skulle kontraindicera immunsuppressiv behandling
- Närvaro av permanenta föremål (t.ex. metallhängslen) som förhindrar att genomgå MRT
- Eventuell vaccination 1 månad före planerad IMP-administrering
- Serologi överensstämmer med HIV-exponering eller aktiv hepatit B- eller C-infektion
- Grad 2 eller högre laboratorieavvikelser för leverfunktionstester, kreatinin, hemogram och koagulation
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Behandlingsarm
ATA-200 Dos : 1,0E+14 vg/kg, injektionsvätska, enkel intravenös infusion över 2 timmar
|
enkel intravenös infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: 0-6 månader
|
Samling av negativa händelser vid varje besök
|
0-6 månader
|
|
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar,
Tidsram: 0-6 månader
|
Samling av negativa händelser vid varje besök
|
0-6 månader
|
|
Förekomst av allvarliga biverkningar
Tidsram: 0-6 månader
|
Samling av negativa händelser vid varje besök
|
0-6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ATA-003-GSAR
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .