Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ATA-200-dosis-eskaleringsgenterapiforsøg hos patienter med LGMDR5

27. januar 2026 opdateret af: Atamyo Therapeutics

Et fase 1-2, åbent, dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden ved 2 doser af intravenøs ATA-200, en adeno-associeret viral vektor, der bærer det humane gamma-sarcoglycan-gen, hos patienter med gamma-sarcoglycanopati (lembælte) Muskeldystrofi LGMDR5)

Formålet med ATA-003-GSAR-studiet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt intravenøs infusion af ATA-200 hos pædiatriske patienter med muskeldystrofi i benbælte type 2c/R5 (LGMD R5). Patienterne vil blive behandlet sekventielt i 2 dosis-kohorter.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter fase 1b, der vurderer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​2 doser ATA-200 til behandling af LGMDR5.

Dosiseskaleringsfasen vil inkludere ambulante patienter med LGMDR5. To dosiskohorter (C1) og (C2) vil blive tilmeldt sekventielt, og tilmeldingen vil blive forskudt med mindst 4 ugers interval mellem 2 patientbehandlinger. En initial kohorte C1 på tre (3) patienter vil modtage en potentielt effektiv dosis svarende til den mindste effektive dosis (MED) i prækliniske studier.

Indskrivning af tre (3) patienter i 2. højere dosis kohorte C2 (med en 7-fold sikkerhedsmargin i forhold til den højeste sikre dosis i GLP-toksikologisk undersøgelse) vil blive påbegyndt efter gennemgang af en måneds sikkerhedsdata efter administration i kohorte C1 af et uafhængigt Data Safety Monitoring Board (DSMB).

Tidspunkt af primær interesse for sikkerhedsevaluering og dosisvalg til fremtidige undersøgelser er 6 måneder.

Alle emner vil blive fulgt op i yderligere 4,5 år efter endt evalueringsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Child Health Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af LGMDR5 før 10 år, baseret på klinisk præsentation og genotypebestemmelse
  • Ambulante mandlige eller kvindelige patienter i alderen 6 til under 12 år ved screening
  • I stand til at udføre 10-meter gangtesten (10MWT) på mindre end 15 sekunder og rejse sig fra stolen med eller uden armstøtte

Ekskluderingskriterier:

  • Påviselige neutraliserende antistoffer mod AAV8
  • Kardiomyopati med venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) < 50 %
  • Åndedrætshjælp
  • Samtidig medicinsk tilstand, der kan forstyrre LGMDR5-udviklingen
  • Akut sygdom inden for 4 uger efter forventet IMP administration
  • Aktuel deltagelse i et andet klinisk forsøg med forsøgslægemiddel
  • Tidligere deltagelse i gen- og celleterapiforsøg
  • Enhver tilstand, der ville kontraindicere immunsuppressiv behandling
  • Tilstedeværelse af permanente genstande (f.eks. metalbøjler), der udelukker at gennemgå MR
  • Enhver vaccination 1 måned før planlagt IMP-administration
  • Serologi i overensstemmelse med HIV-eksponering eller aktiv hepatitis B- eller C-infektion
  • Grad 2 eller højere laboratorieabnormiteter for leverfunktionstests, kreatinin, hæmogram og koagulation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm
ATA-200-dosis: 1,0E+14 vg/kg, injektionsvæske, enkelt intravenøs infusion over 2 timer
Biologisk: ATA-200
enkelt intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 0-6 måneder
Indsamling af uønskede hændelser ved hvert besøg
0-6 måneder
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger,
Tidsramme: 0-6 måneder
Indsamling af uønskede hændelser ved hvert besøg
0-6 måneder
Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 0-6 måneder
Indsamling af uønskede hændelser ved hvert besøg
0-6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Atamyo Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. januar 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. august 2023

Først opslået (Faktiske)

3. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATA-003-GSAR

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LGMD2C

Kliniske forsøg med ATA-200

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner