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LGMDR5 患者的 ATA-200 剂量递增基因治疗试验

2026年1月27日 更新者：Atamyo Therapeutics

一项 1-2 期、开放标签、剂量递增研究，旨在评估 2 剂静脉注射 ATA-200（一种携带人类 γ 肌聚糖基因的腺相关病毒载体）在 γ 肌聚糖病（肢带病）患者中的安全性肌营养不良症 LGMDR5)

ATA-003-GSAR 研究的目的是评估 2c/R5 型肢带型肌营养不良症 (LGMD R5) 儿科患者单次静脉输注 ATA-200 的安全性和耐受性。 患者将按 2 个剂量组依次接受治疗。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项多中心 1b 期试验，评估 2 剂 ATA-200 治疗 LGMDR5 的安全性和耐受性。

剂量递增阶段将招募 LGMDR5 的流动患者。 两个剂量组 (C1) 和 (C2) 将按顺序入组，并且入组将错开，2 名患者治疗之间至少间隔 4 周。 由三 (3) 名患者组成的初始队列 C1 将接受与临床前研究中的最小有效剂量 (MED) 相对应的潜在有效剂量。

在审查给药后一个月的安全性数据后，将开始在第二个较高剂量队列 C2 中招募三 (3) 名患者（相对于 GLP 毒理学研究中的最高安全剂量，安全裕度为 7 倍）。 C1 组由独立数据安全监控委员会 (DSMB) 负责。

未来研究的安全性评估和剂量选择的主要关注时间点是 6 个月。

评估期结束后，所有受试者将被额外随访 4.5 年。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

4

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Florida
      • Gainsville、Florida、美国、32610
        • Child Health Research Institute

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 根据临床表现和基因分型，在 10 岁之前确诊 LGMDR5
  • 筛查时年龄为 6 岁至 12 岁以下的流动男性或女性患者
  • 能够在 15 秒内完成 10 米步行测试 (10MWT)，并在有或没有手臂支撑的情况下从椅子上站起来

排除标准：

  • 可检测到的 AAV8 中和抗体
  • 左心室射血分数 (LVEF) < 50% 的心肌病
  • 呼吸辅助
  • 可能干扰 LGMDR5 进化的伴随医疗状况
  • 预计服用 IMP 后 4 周内出现急性疾病
  • 目前正在参与另一项研究药物产品的临床试验
  • 曾参与过基因和细胞治疗试验
  • 任何不适合免疫抑制剂治疗的病症
  • 存在任何妨碍进行 MRI 的永久性物品（例如金属支架）
  • 在计划的 IMP 给药前 1 个月进行任何疫苗接种
  • 血清学结果与 HIV 暴露或活动性乙型或丙型肝炎感染一致
  • 肝功能检查、肌酐、血象和凝血指标出现 2 级或以上实验室异常

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗组
ATA-200剂量：1.0E+14 vg/Kg，注射用溶液，单次静脉输注超过2小时
生物：ATA-200
单次静脉输注

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件发生率
大体时间：0-6个月
每次访视时收集不良事件
0-6个月
治疗中出现的不良事件的发生率，
大体时间：0-6个月
每次访视时收集不良事件
0-6个月
严重不良事件的发生率
大体时间：0-6个月
每次访视时收集不良事件
0-6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Atamyo Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年2月15日

初级完成 (估计的)

2026年10月30日

研究完成 (估计的)

2031年1月31日

研究注册日期

首次提交

2023年7月24日

首先提交符合 QC 标准的

2023年8月1日

首次发布 (实际的)

2023年8月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年1月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年1月27日

最后验证

2026年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ATA-003-GSAR

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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