原発性免疫不全患者の治療における安全性と有効性に関する皮下免疫グロブリン製品Cutaquigの評価
調査の概要
詳細な説明
研究の前向きの部分では、PIDと診断された患者はCutaquigによる補充療法を少なくとも6か月間受け、ロシアのPID登録医の助けを借りてランダム化される。 研究の開始時に、以前の静脈内免疫グロブリン（IVIG）療法の有効性に関するデータが患者の医療記録から抽出されます（研究の遡及部分）。 また、研究の開始時に、患者またはその保護者は、小児向けの生活の質に関するアンケート、バージョン 4.0 に記入するよう求められます。ロシア語の短い形式 - ロシア語の小児生活の質インベントリ、バージョン 4.0 (ロシア)、PedSQL (付録 14.1)。 Cutaquig による 6 か月間にわたる治療中に、研究者は感染エピソード、IgG レベル (研究期間中に少なくとも 3 回)、および副作用/重篤な副作用の定義に関する情報をデータベースに入力します。 6 か月後、患者/その親は PedSQL、生活の質に関するアンケートに再度回答するよう求められます。 患者が薬剤の投与を継続し、患者とその法的に認められる代理人（14歳未満の患者の場合）が研究への参加を継続することに同意した場合、同様の情報がさらに6か月間収集されます。 最初の 6 か月は主な研究期間として計画され、6 ～ 12 か月は長期の研究期間として計画されます。 研究の前向き段階で得られたデータは、同じ患者の遡及段階で得られた同様のデータと比較されます。
ロシア連邦における治験薬の販売承認の欠如を考慮して、治験薬の用量および治療計画は、他の国で承認されている現在の臨床慣行およびヒトへの使用に関する指示に従って選択されました。 従来、IVIG療法から切り替える場合、皮下免疫グロブリン製剤は、標的IgGによる輸血前のIgGレベルをモニタリングしながら、月に同じ用量（0.4～0.8g/kg）を3～5回に均等に分割して投与されます。少なくとも 7 g/L の値。 この情報はすべて症例記録フォーム (CRF) に反映されます。 さらに、用量の変更や治療の変更などの治療戦略に関する情報も CRF に入力されます。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Elena f Deripapa, PD
- 電話番号：89067777058
- メール：deripapa@mail.ru
研究場所
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Moscow、ロシア連邦、117997
- 募集
- Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
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コンタクト：
- Anna Shcherbina, MD, PhD
- 電話番号：6299 +7(495)2876570
- メール：shcher26@hotmail.com
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 原発性免疫不全症と診断され、定期的な免疫グロブリン補充療法が必要な0歳以上の男女問わず患者
- 患者および/またはその法定代理人（14歳未満の患者の場合）の研究参加への同意
除外基準:
- 治験薬または治験薬の成分に対する過敏症
- 活動性の腫瘍性疾患
- 造血幹細胞移植後の状態
- 治験薬治療中の他の免疫グロブリン製品の使用。
- 研究薬の中止または不規則な使用
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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IVIG 療法と SCIG 療法における血清 IgG 濃度の比較特性
時間枠：開始から3ヶ月後
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皮下免疫グロブリン療法の開始から 3 か月後の研究結果の分析: 経時的な IgG 濃度の評価、ボックスプロット
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開始から3ヶ月後
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IVIG 療法と SCIG 療法における 1 人当たりの 1 か月当たりの感染性合併症の平均数の比較
時間枠：開始から3ヶ月後
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皮下免疫グロブリン療法の開始から3か月後の研究結果の分析：感染性合併症の頻度、箱ひげ図
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開始から3ヶ月後
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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輸血前のIgGレベル
時間枠：入学から6ヶ月
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入学から6ヶ月
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治験薬治療中の予定外の抗生物質使用の頻度
時間枠：入学から6ヶ月
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入学から6ヶ月
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治験薬治療中の予定外の抗生物質の使用期間
時間枠：入学から6ヶ月
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入学から6ヶ月
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研究薬物療法中の感染症による入院の数。
時間枠：入学から6ヶ月
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入学から6ヶ月
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研究薬物療法中の感染症による入院期間
時間枠：入学から6ヶ月
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入学から6ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Anna Shcherbina, MD,Phd、Chief HSCT department at Federal Research Center for pediatric hematology, oncology and immunology
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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