Evaluación del producto de inmunoglobulina subcutánea Cutaquig en términos de seguridad y eficacia en el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencias primarias

En la parte prospectiva del estudio, los pacientes diagnosticados con PID recibirán terapia de reemplazo con Cutaquig durante al menos 6 meses y serán aleatorizados con la ayuda de médicos del Registro Ruso de PID. Al comienzo del estudio, los datos sobre la eficacia de la terapia con inmunoglobulina intravenosa (IGIV) previa se extraerán de los registros médicos de los pacientes (parte retrospectiva del estudio). Además, al comienzo del estudio, se les pedirá a los pacientes oa sus padres que completen el Cuestionario de Calidad de Vida para niños, versión 4.0; forma abreviada en ruso: Inventario de calidad de vida pediátrica en ruso, versión 4.0 (Rusia), PedSQL (Apéndice 14.1). Durante los 6 meses de tratamiento con Cutaquig, los investigadores ingresarán en la base de datos información sobre episodios infecciosos, niveles de IgG (al menos 3 veces durante el período de estudio) y la definición de una reacción adversa al medicamento/reacción adversa grave al medicamento. Después de 6 meses, se les pedirá a los pacientes/sus padres que completen nuevamente el Cuestionario de calidad de vida de PedSQL. Si el paciente continúa recibiendo el medicamento, y el paciente y sus representantes legalmente aceptables (para pacientes menores de 14 años) aceptan continuar participando en el estudio, se recopilará información similar durante otros 6 meses. Los primeros 6 meses están planificados para el período de estudio principal, 6-12 meses para un período de estudio extendido. Los datos obtenidos en la fase prospectiva del estudio se compararán con datos similares obtenidos en la fase retrospectiva en los mismos pacientes.

Teniendo en cuenta la falta de autorización de comercialización del fármaco del estudio en la Federación Rusa, las dosis del fármaco del estudio y los regímenes de tratamiento se eligieron según la práctica clínica actual y las instrucciones para uso humano aprobadas en otros países. Convencionalmente, al cambiar de la terapia IVIG, los productos de inmunoglobulina subcutánea se administran a la misma dosis mensual (0,4-0,8 g/kg), dividida uniformemente en 3-5 administraciones por mes, sujeto a la monitorización del nivel de IgG previo a la transfusión con IgG objetivo valores de al menos 7 g/L. Toda esta información quedará reflejada en los formularios de Registro de Casos (CRF). Además, la información sobre estrategias terapéuticas, como cambio de dosis o cambio de terapia, también se ingresará en el CRF.