Utvärdering av subkutan immunglobulinprodukt Cutaquig när det gäller säkerhet och effektivitet vid behandling av patienter med primär immunbrist

I den prospektiva delen av studien kommer patienter som diagnostiserats med PID att få ersättningsbehandling med Cutaquig i minst 6 månader och kommer att randomiseras med hjälp av läkare från det ryska PID-registret. I början av studien kommer data om den tidigare effekten av intravenös immunglobulin (IVIG) terapi att extraheras från patienternas journaler (retrospektiv del av studien). I början av studien kommer också patienter eller deras föräldrar att ombes fylla i Quality of Life Questionnaire för barn, version 4.0; kortform på ryska - Pediatric Quality of Life Inventory Russian, Version 4.0 (Ryssland), PedSQL (Bilaga 14.1). Under de 6 månaderna av behandling med Cutaquig kommer utredarna att lägga in information om infektionsepisoder, IgG-nivåer (minst 3 gånger under studieperioden) och definition av en biverkning/allvarlig läkemedelsbiverkning i databasen. Efter 6 månader kommer patienter/deras föräldrar att uppmanas att fylla i PedSQL, Quality of Life Questionnaire igen. Om patienten fortsätter att få läkemedlet och patienten och hans/hennes juridiskt godtagbara representanter (för patienter under 14 år) samtycker till att fortsätta delta i studien, kommer liknande information att samlas in under ytterligare 6 månader. De första 6 månaderna är planerade för huvudstudieperioden, 6-12 månader för en förlängd studietid. Data erhållna i den prospektiva fasen av studien kommer att jämföras med liknande data som erhållits i den retrospektiva fasen hos samma patienter.

Med tanke på avsaknaden av marknadsföringstillstånd för studieläkemedlet i Ryska federationen, valdes studieläkemedelsdoser och behandlingsregimer enligt gällande klinisk praxis och instruktioner för humant bruk godkända i andra länder. Konventionellt administreras de subkutana immunglobulinprodukterna vid byte från IVIG-behandling i samma månadsdos (0,4-0,8 g/kg), jämnt uppdelad i 3-5 administreringar per månad, med förbehåll för övervakning av IgG-nivån före transfusion med mål-IgG värden på minst 7 g/L. All denna information kommer att återspeglas i ärenderegistreringsformulären (CRF). Dessutom kommer information om terapeutiska strategier, såsom dosändring eller terapiförändring, också att läggas in i CRF.