Ihonalaisen immunoglobuliinituotteen Cutaquig arvioinnin turvallisuuden ja tehokkuuden kannalta potilaiden hoidossa, joilla on primaarinen immuunipuutos

Tutkimuksen prospektiivisessa osassa potilaat, joilla on diagnosoitu PID, saavat Cutaquig-korvaushoitoa vähintään 6 kuukauden ajan ja satunnaistetaan Venäjän PID-rekisterin lääkäreiden avulla. Tutkimuksen alussa tiedot aiemman suonensisäisen immunoglobuliinihoidon (IVIG) tehokkuudesta poimitaan potilaiden potilaskertomuksista (tutkimuksen retrospektiivinen osa). Lisäksi tutkimuksen alussa potilaita tai heidän vanhempiaan pyydetään täyttämään lasten elämänlaatukysely, versio 4.0; lyhyt lomake venäjäksi - Pediatric Quality of Life Inventory Russian, Versio 4.0 (Venäjä), PedSQL (Liite 14.1). Kuusi kuukautta kestäneen Cutaquig-hoidon aikana tutkijat tallentavat tietokantaan tiedot infektiojaksoista, IgG-tasoista (vähintään 3 kertaa tutkimusjakson aikana) ja lääkkeen haittavaikutuksen / vakavan haittavaikutuksen määritelmän. Kuuden kuukauden kuluttua potilaita/heidän vanhempiaan pyydetään täyttämään PedSQL, Life Quality Questionnaire -kysely uudelleen. Jos potilas jatkaa lääkkeen saamista ja potilas ja hänen laillisesti hyväksyttävät edustajansa (alle 14-vuotiaat) suostuvat jatkamaan tutkimukseen osallistumista, vastaavaa tietoa kerätään vielä 6 kuukauden ajan. Ensimmäiset 6 kuukautta suunnitellaan pääopintojaksolle, 6-12 kuukautta pidennetylle opintojaksolle. Tutkimuksen prospektiivisessa vaiheessa saatuja tietoja verrataan samoista potilaista retrospektiivivaiheessa saatuihin vastaaviin tietoihin.

Tutkimuslääkkeen markkinoille saattamista koskevan luvan puuttuessa Venäjän federaatiossa tutkimuslääkkeiden annokset ja hoito-ohjelmat valittiin nykyisen kliinisen käytännön ja muissa maissa hyväksyttyjen ihmisille tarkoitettujen ohjeiden mukaisesti. Perinteisesti IVIG-hoidosta vaihdettaessa ihonalaisia ​​immunoglobuliinivalmisteita annetaan samana kuukausiannoksena (0,4-0,8 g/kg), jaettuna tasaisesti 3-5 antoon kuukaudessa, edellyttäen, että verensiirtoa edeltävää IgG-tasoa seurataan kohde-IgG:llä. arvot vähintään 7 g/l. Kaikki nämä tiedot näkyvät tapausrekisterilomakkeissa (CRF). Lisäksi tiedot terapeuttisista strategioista, kuten annoksen muutoksista tai hoidon muutoksesta, syötetään myös CRF:ään.