Evaluatie van het subcutane immunoglobulineproduct Cutaquig in termen van veiligheid en werkzaamheid bij de behandeling van patiënten met primaire immunodeficiënties

In het prospectieve deel van de studie zullen patiënten met de diagnose PID gedurende ten minste 6 maanden vervangende therapie met Cutaquig krijgen en gerandomiseerd worden met de hulp van artsen van het Russische PID-register. Aan het begin van de studie zullen gegevens over de eerdere werkzaamheid van de intraveneuze immunoglobuline (IVIG) therapie worden geëxtraheerd uit de medische dossiers van de patiënten (retrospectieve deel van de studie). Ook zullen patiënten of hun ouders aan het begin van het onderzoek worden gevraagd om de vragenlijst over de kwaliteit van leven voor kinderen, versie 4.0, in te vullen; korte vorm in het Russisch - Pediatric Quality of Life Inventory Russisch, versie 4.0 (Rusland), PedSQL (bijlage 14.1). Tijdens de 6 maanden behandeling met Cutaquig zullen onderzoekers informatie over infectieuze episodes, IgG-spiegels (minstens 3 keer tijdens de onderzoeksperiode) en de definitie van een bijwerking/ernstige bijwerking in de database invoeren. Na 6 maanden wordt patiënten/hun ouders gevraagd de PedSQL, Quality of Life Questionnaire opnieuw in te vullen. Als de patiënt het geneesmiddel blijft krijgen, en de patiënt en zijn/haar wettelijk aanvaardbare vertegenwoordigers (voor patiënten jonger dan 14 jaar) ermee instemmen om verder deel te nemen aan het onderzoek, zal gedurende nog eens 6 maanden soortgelijke informatie worden verzameld. De eerste 6 maanden zijn gepland voor de hoofdstudieperiode, 6-12 maanden voor een verlengde studieperiode. Gegevens verkregen in de prospectieve fase van het onderzoek zullen worden vergeleken met vergelijkbare gegevens verkregen in de retrospectieve fase bij dezelfde patiënten.

Gezien het ontbreken van de vergunning voor het in de handel brengen van het onderzoeksgeneesmiddel in de Russische Federatie, werden de doseringen van het onderzoeksgeneesmiddel en de behandelingsregimes gekozen volgens de huidige klinische praktijk en instructies voor menselijk gebruik die in andere landen zijn goedgekeurd. Gewoonlijk worden bij het overschakelen van de IVIG-therapie de subcutane immunoglobulineproducten toegediend in dezelfde maandelijkse dosis (0,4-0,8 g/kg), gelijkmatig verdeeld over 3-5 toedieningen per maand, onder voorbehoud van controle van het pre-transfusie-IgG-niveau met doel-IgG waarden van minimaal 7 g/L. Al deze informatie wordt weerspiegeld in de Case Record Forms (CRF). Daarnaast zal informatie over therapeutische strategieën, zoals dosisverandering of therapieverandering, ook in het CRF worden ingevoerd.