Évaluation du produit d'immunoglobuline sous-cutanée Cutaquig en termes d'innocuité et d'efficacité dans le traitement des patients atteints d'immunodéficiences primaires

Dans la partie prospective de l'étude, les patients diagnostiqués avec PID recevront une thérapie de remplacement avec Cutaquig pendant au moins 6 mois et seront randomisés avec l'aide de médecins du registre russe PID. Au début de l'étude, les données sur l'efficacité de la thérapie par immunoglobulines intraveineuses (IgIV) antérieures seront extraites des dossiers médicaux des patients (partie rétrospective de l'étude). De plus, au début de l'étude, les patients ou leurs parents seront invités à remplir le questionnaire sur la qualité de vie des enfants, version 4.0 ; formulaire abrégé en russe - Inventaire de la qualité de vie pédiatrique en russe, version 4.0 (Russie), PedSQL (annexe 14.1). Au cours des 6 mois de traitement par Cutaquig, les enquêteurs entreront dans la base de données des informations sur les épisodes infectieux, les niveaux d'IgG (au moins 3 fois pendant la période d'étude) et la définition d'un effet indésirable médicamenteux / effet indésirable grave médicamenteux. Après 6 mois, les patients/leurs parents seront invités à remplir à nouveau le PedSQL, Quality of Life Questionnaire. Si le patient continue de recevoir le médicament et que le patient et ses représentants légalement acceptables (pour les patients de moins de 14 ans) acceptent de continuer à participer à l'étude, des informations similaires seront collectées pendant 6 mois supplémentaires. Les 6 premiers mois sont prévus pour la période d'études principale, 6 à 12 mois pour une période d'études prolongée. Les données obtenues dans la phase prospective de l'étude seront comparées à des données similaires obtenues dans la phase rétrospective chez les mêmes patients.

Compte tenu de l'absence d'autorisation de mise sur le marché du médicament à l'étude dans la Fédération de Russie, les doses du médicament à l'étude et les schémas thérapeutiques ont été choisis conformément à la pratique clinique actuelle et aux instructions d'utilisation humaine approuvées dans d'autres pays. Classiquement, lors du passage d'un traitement par IgIV, les produits d'immunoglobulines sous-cutanées sont administrés à la même dose mensuelle (0,4-0,8 g/kg), uniformément répartie en 3 à 5 administrations par mois, sous réserve d'une surveillance du taux d'IgG pré-transfusionnel avec l'IgG cible valeurs d'au moins 7 g/L. Toutes ces informations seront reflétées dans les formulaires d'enregistrement de cas (CRF). En outre, des informations sur les stratégies thérapeutiques, telles que le changement de dose ou le changement de traitement, seront également saisies dans le CRF.