此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

皮下注射免疫球蛋白产品Cutaquig治疗原发性免疫缺陷患者的安全性和有效性评价

2023年8月8日 更新者：Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
在该研究的前瞻性部分中，诊断为 PID 的患者将接受至少 6 个月的 Cutaquig 替代治疗，并将在俄罗斯 PID 登记处的医生的帮助下进行随机分组。 在研究开始时，将从患者的病历中提取先前静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗效果的数据（研究的回顾性部分）。 此外，在研究开始时，患者或其父母将被要求填写儿童生活质量问卷4.0版；俄语简写 - 儿科生活质量量表俄语，版本 4.0（俄罗斯），PedSQL（附录 14.1）。 在Cutaquig治疗的6个月期间，研究人员将在数据库中输入有关感染事件、IgG水平（在研究期间至少3次）以及药物不良反应/严重药物不良反应定义的信息。 6 个月后，患者/他们的父母将被要求再次填写 PedSQL，生活质量问卷。 如果患者继续接受药物，并且患者及其合法可接受的代表（对于14岁以下的患者）同意继续参与研究，将在另外6个月内收集类似信息。 前6个月计划为主要学习期，6-12个月为延长学习期。 在研究的前瞻性阶段获得的数据将与在同一患者的回顾性阶段获得的类似数据进行比较

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

在该研究的前瞻性部分中，诊断为 PID 的患者将接受至少 6 个月的 Cutaquig 替代治疗，并将在俄罗斯 PID 登记处的医生的帮助下进行随机分组。 在研究开始时，将从患者的病历中提取先前静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗效果的数据（研究的回顾性部分）。 此外，在研究开始时，患者或其父母将被要求填写儿童生活质量问卷4.0版；俄语简写 - 儿科生活质量量表俄语，版本 4.0（俄罗斯），PedSQL（附录 14.1）。 在Cutaquig治疗的6个月期间，研究人员将在数据库中输入有关感染事件、IgG水平（在研究期间至少3次）以及药物不良反应/严重药物不良反应定义的信息。 6 个月后，患者/他们的父母将被要求再次填写 PedSQL，生活质量问卷。 如果患者继续接受药物，并且患者及其合法可接受的代表（对于14岁以下的患者）同意继续参与研究，将在另外6个月内收集类似信息。 前6个月计划为主要学习期，6-12个月为延长学习期。 在研究的前瞻性阶段获得的数据将与在同一患者的回顾性阶段获得的类似数据进行比较。

考虑到研究药物在俄罗斯联邦缺乏上市许可，研究药物剂量和治疗方案是根据当前的临床实践和其他国家批准的人类使用说明来选择的。 传统上，从IVIG治疗转为皮下免疫球蛋白产品时，皮下注射免疫球蛋白产品以相同的每月剂量（0.4-0.8g/kg）给药，每月平均分为3-5次给药，并监测输注前IgG水平与目标IgG值至少为 7 g/L。 所有这些信息将反映在病例记录表 (CRF) 中。 此外，有关治疗策略的信息，例如剂量改变或治疗改变，也将被输入CRF中。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Elena f Deripapa, PD
  • 电话号码：89067777058
  • 邮箱：deripapa@mail.ru

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、117997
        • 招聘中
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不适用

取样方法

概率样本

研究人群

诊断为 PID 的患者。 经验证诊断为原发性免疫缺陷、需要定期免疫球蛋白替代治疗的 0 岁以上男女患者

描述

纳入标准：

  • 经验证诊断为原发性免疫缺陷、需要定期免疫球蛋白替代治疗的 0 岁以上男女患者
  • 患者和/或其法律代表（对于 14 岁以下的患者）同意参加研究

排除标准：

  • 对研究药物或研究药物的任何成分过敏
  • 活动性肿瘤疾病
  • 造血干细胞移植后的状况
  • 在研究药物治疗期间使用其他免疫球蛋白产品。
  • 停止或不规则使用研究药物

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
IVIG和SCIG治疗中血清IgG浓度的比较特征
大体时间：开始3个月后
皮下免疫球蛋白治疗开始 3 个月后的研究结果分析：随着时间的推移评估 IgG 浓度，箱线图
开始3个月后
IVIG 和 SCIG 治疗中每人每月平均感染并发症数的比较
大体时间：开始3个月后
皮下免疫球蛋白治疗开始 3 个月后的研究结果分析：感染并发症的频率、箱线图
开始3个月后

次要结果测量

结果测量
大体时间
输血前IgG水平
大体时间：入学后 6 个月
入学后 6 个月
研究药物治疗期间计划外使用抗生素的频率
大体时间：入学后 6 个月
入学后 6 个月
研究药物治疗期间计划外使用抗生素的持续时间
大体时间：入学后 6 个月
入学后 6 个月
研究药物治疗期间因传染病住院的人数。
大体时间：入学后 6 个月
入学后 6 个月
研究药物治疗期间因传染病住院的时间
大体时间：入学后 6 个月
入学后 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

调查人员

  • 研究主任：Anna Shcherbina, MD,Phd、Chief HSCT department at Federal Research Center for pediatric hematology, oncology and immunology

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年9月1日

初级完成 (估计的)

2023年7月31日

研究完成 (估计的)

2023年12月1日

研究注册日期

首次提交

2023年3月6日

首先提交符合 QC 标准的

2023年8月8日

首次发布 (实际的)

2023年8月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年8月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月8日

最后验证

2023年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NCPHOI-2022-09

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅