Hodnocení subkutánního imunoglobulinového produktu Cutaquig z hlediska bezpečnosti a účinnosti při léčbě pacientů s primární imunodeficiencí

V prospektivní části studie budou pacienti s diagnózou PID dostávat substituční léčbu přípravkem Cutaquig po dobu nejméně 6 měsíců a budou randomizováni s pomocí lékařů ruského registru PID. Na začátku studie budou ze zdravotních záznamů pacientů (retrospektivní část studie) extrahována data o účinnosti předchozí terapie intravenózním imunoglobulinem (IVIG). Na začátku studie budou pacienti nebo jejich rodiče požádáni o vyplnění dotazníku kvality života pro děti, verze 4.0; krátká forma v ruštině - Pediatric Quality of Life Inventory Russian, verze 4.0 (Rusko), PedSQL (příloha 14.1). Během 6 měsíců léčby přípravkem Cutaquig zadají zkoušející do databáze informace o infekčních epizodách, hladinách IgG (alespoň 3krát během období studie) a definici nežádoucího účinku / závažné nežádoucí reakce na lék. Po 6 měsících budou pacienti/jejich rodiče požádáni, aby znovu vyplnili PedSQL, dotazník kvality života. Pokud pacient bude lék nadále dostávat a pacient a jeho právně přijatelní zástupci (u pacientů mladších 14 let) souhlasí s další účastí ve studii, budou podobné informace shromažďovány po dobu dalších 6 měsíců. Prvních 6 měsíců je plánováno na hlavní období studia, 6-12 měsíců na období prodlouženého studia. Data získaná v prospektivní fázi studie budou porovnána s podobnými daty získanými v retrospektivní fázi u stejných pacientů.

Vzhledem k tomu, že v Ruské federaci chybí povolení k uvedení na trh studovaného léčiva, byly dávky studovaného léčiva a léčebné režimy zvoleny podle současné klinické praxe a pokynů pro humánní použití schválených v jiných zemích. Obvykle se při přechodu z léčby IVIG subkutánní imunoglobulinové produkty podávají ve stejné měsíční dávce (0,4–0,8 g/kg), rovnoměrně rozdělené do 3–5 podání za měsíc, podléhající monitorování hladiny IgG před transfuzí s cílovým IgG hodnoty alespoň 7 g/l. Všechny tyto informace budou zohledněny ve formulářích případových záznamů (CRF). Kromě toho budou do CRF vloženy také informace o terapeutických strategiích, jako je změna dávky nebo změna terapie.