Ocena podskórnego produktu immunoglobuliny Cutaquig pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności

W prospektywnej części badania pacjenci, u których zdiagnozowano PID, otrzymają terapię zastępczą preparatem Cutaquig przez co najmniej 6 miesięcy i zostaną zrandomizowani przy pomocy lekarzy rosyjskiego rejestru PID. Na początku badania dane dotyczące skuteczności wcześniejszej terapii immunoglobulinami dożylnymi (IVIG) zostaną pobrane z dokumentacji medycznej pacjentów (retrospektywna część badania). Ponadto na początku badania pacjenci lub ich rodzice zostaną poproszeni o wypełnienie Kwestionariusza Jakości Życia dla dzieci wersja 4.0; krótki formularz w języku rosyjskim - Pediatric Quality of Life Inventory Russian, wersja 4.0 (Rosja), PedSQL (załącznik 14.1). W ciągu 6 miesięcy leczenia preparatem Cutaquig badacze wprowadzą do bazy danych informacje o epizodach infekcji, poziomach IgG (co najmniej 3 razy w okresie badania) oraz definicji działania niepożądanego/poważnego działania niepożądanego leku. Po 6 miesiącach pacjenci/ich rodzice zostaną poproszeni o ponowne wypełnienie kwestionariusza jakości życia PedSQL. Jeśli pacjent będzie nadal przyjmował lek, a pacjent i jego prawnie upoważnieni przedstawiciele (w przypadku pacjentów poniżej 14 roku życia) wyrażą zgodę na dalszy udział w badaniu, podobne informacje będą zbierane przez kolejne 6 miesięcy. Pierwsze 6 miesięcy zaplanowano na główny okres studiów, 6-12 miesięcy na przedłużony okres studiów. Dane uzyskane w fazie prospektywnej badania zostaną porównane z podobnymi danymi uzyskanymi w fazie retrospektywnej u tych samych pacjentów.

Biorąc pod uwagę brak zezwolenia na dopuszczenie badanego leku do obrotu w Federacji Rosyjskiej, dawki badanego leku i schematy leczenia wybrano zgodnie z aktualną praktyką kliniczną i instrukcjami stosowania u ludzi zatwierdzonymi w innych krajach. Tradycyjnie po przejściu z terapii IVIG preparaty immunoglobulin podskórnych podaje się w tej samej dawce miesięcznej (0,4-0,8 g/kg), równomiernie podzielonej na 3-5 podań miesięcznie, pod warunkiem monitorowania poziomu IgG przed transfuzją z docelowym IgG wartości co najmniej 7 g/L. Wszystkie te informacje zostaną odzwierciedlone w formularzach akt sprawy (CRF). Poza tym w CRF zostaną również wprowadzone informacje o strategiach terapeutycznych, takich jak zmiana dawki lub zmiana terapii.