Bewertung des subkutanen Immunglobulinprodukts Cutaquig im Hinblick auf Sicherheit und Wirksamkeit bei der Behandlung von Patienten mit primären Immundefekten

Im prospektiven Teil der Studie erhalten Patienten mit diagnostizierter PID mindestens sechs Monate lang eine Ersatztherapie mit Cutaquig und werden mit Hilfe von Ärzten des russischen PID-Registers randomisiert. Zu Beginn der Studie werden Daten zur vorherigen Wirksamkeit der intravenösen Immunglobulin (IVIG)-Therapie aus den Krankenakten der Patienten entnommen (retrospektiver Teil der Studie). Außerdem werden Patienten oder ihre Eltern zu Beginn der Studie gebeten, den Fragebogen zur Lebensqualität für Kinder, Version 4.0, auszufüllen; Kurzform auf Russisch – Pediatric Quality of Life Inventory Russian, Version 4.0 (Russland), PedSQL (Anhang 14.1). Während der 6-monatigen Behandlung mit Cutaquig werden die Forscher Informationen zu infektiösen Episoden, IgG-Spiegeln (mindestens dreimal während des Studienzeitraums) und der Definition einer unerwünschten Arzneimittelwirkung/schwerwiegenden unerwünschten Arzneimittelwirkung in die Datenbank eingeben. Nach 6 Monaten werden die Patienten/ihre Eltern gebeten, den PedSQL-Fragebogen zur Lebensqualität erneut auszufüllen. Wenn der Patient das Medikament weiterhin erhält und der Patient und seine gesetzlich zulässigen Vertreter (für Patienten unter 14 Jahren) einer weiteren Teilnahme an der Studie zustimmen, werden ähnliche Informationen für weitere 6 Monate gesammelt. Für die Hauptstudienzeit sind die ersten 6 Monate vorgesehen, für die Verlängerungsstudienzeit 6-12 Monate. Die in der prospektiven Phase der Studie gewonnenen Daten werden mit ähnlichen Daten verglichen, die in der retrospektiven Phase bei denselben Patienten erhoben wurden.

Angesichts der fehlenden Marktzulassung für das Studienmedikament in der Russischen Föderation wurden die Dosierungen und Behandlungsschemata des Studienmedikaments gemäß der aktuellen klinischen Praxis und den in anderen Ländern genehmigten Anweisungen für die Anwendung beim Menschen ausgewählt. Herkömmlicherweise werden beim Wechsel von der IVIG-Therapie die subkutanen Immunglobulinprodukte in der gleichen monatlichen Dosis (0,4–0,8 g/kg) verabreicht, gleichmäßig verteilt auf 3–5 Verabreichungen pro Monat, vorbehaltlich der Überwachung des IgG-Spiegels vor der Transfusion mit Ziel-IgG Werte von mindestens 7 g/L. Alle diese Informationen werden in den Fallaktenformularen (CRF) wiedergegeben. Darüber hinaus werden auch Informationen zu Therapiestrategien, wie z. B. Dosisänderungen oder Therapieänderungen, in das CRF eingetragen.