Evaluering af subkutan immunoglobulinprodukt Cutaquig med hensyn til sikkerhed og effektivitet ved behandling af patienter med primær immundefekt

I den prospektive del af undersøgelsen vil patienter diagnosticeret med PID modtage erstatningsbehandling med Cutaquig i mindst 6 måneder og vil blive randomiseret med hjælp fra læger i det russiske PID-register. I begyndelsen af ​​undersøgelsen vil data om den tidligere intravenøse immunoglobulin (IVIG) terapis effekt blive ekstraheret fra patienternes lægejournaler (retrospektiv del af undersøgelsen). I begyndelsen af ​​undersøgelsen vil patienter eller deres forældre også blive bedt om at udfylde livskvalitetsspørgeskema for børn, version 4.0; kortform på russisk - Pediatric Quality of Life Inventory Russian, Version 4.0 (Rusland), PedSQL (Bilag 14.1). I løbet af de 6 måneders behandling med Cutaquig vil efterforskerne indtaste oplysninger om infektiøse episoder, IgG-niveauer (mindst 3 gange i løbet af undersøgelsesperioden) og definition af en bivirkning/alvorlig lægemiddelreaktion i databasen. Efter 6 måneder vil patienter/deres forældre blive bedt om at udfylde PedSQL, Quality of Life Questionnaire igen. Hvis patienten fortsætter med at modtage lægemidlet, og patienten og hans/hendes juridisk acceptable repræsentanter (for patienter under 14 år) accepterer at fortsætte med at deltage i undersøgelsen, vil lignende oplysninger blive indsamlet i yderligere 6 måneder. De første 6 måneder er planlagt til hovedstudieperioden, 6-12 måneder for en forlænget studieperiode. Data opnået i den prospektive fase af undersøgelsen vil blive sammenlignet med lignende data opnået i den retrospektive fase hos de samme patienter.

I betragtning af manglen på markedsføringstilladelsen til undersøgelseslægemidlet i Den Russiske Føderation, blev undersøgelseslægemiddeldoser og behandlingsregimer valgt i henhold til gældende klinisk praksis og instruktioner til human brug godkendt i andre lande. Ved skift fra IVIG-behandling administreres de subkutane immunglobulinprodukter traditionelt i den samme månedlige dosis (0,4-0,8 g/kg), jævnt fordelt i 3-5 administrationer pr. værdier på mindst 7 g/L. Alle disse oplysninger vil blive afspejlet i sagsjournalformularerne (CRF). Desuden vil oplysninger om terapeutiske strategier, såsom dosisændring eller terapiændring, også blive indtastet i CRF.