Оценка безопасности и эффективности подкожного иммуноглобулинового препарата Кутакиг при лечении больных с первичными иммунодефицитами

В проспективной части исследования пациенты с диагнозом ВЗОМТ будут получать заместительную терапию препаратом Кутаквиг в течение не менее 6 мес и будут рандомизированы с помощью врачей Российского регистра ВЗОМТ. В начале исследования данные об эффективности предшествующей терапии внутривенным иммуноглобулином (ВВИГ) будут извлечены из медицинских карт пациентов (ретроспективная часть исследования). Также в начале исследования пациентам или их родителям будет предложено заполнить Опросник качества жизни для детей, версия 4.0; краткая форма на русском языке - Pediatric Quality of Life Inventory Russian, Version 4.0 (Russia), PedSQL (Приложение 14.1). В течение 6 месяцев лечения Кутакигом исследователи будут вносить в базу данных информацию об эпизодах инфекционных заболеваний, уровнях IgG (не менее 3 раз за период исследования) и определении нежелательной реакции на лекарство/серьезной нежелательной реакции на лекарство. Через 6 месяцев пациентов/их родителей попросят снова заполнить PedSQL, анкету качества жизни. Если пациент продолжает получать препарат, и пациент и его законные представители (для пациентов младше 14 лет) соглашаются продолжать участие в исследовании, аналогичная информация будет собираться еще в течение 6 месяцев. Первые 6 месяцев запланированы на основной период обучения, 6-12 месяцев на расширенный период обучения. Данные, полученные на проспективном этапе исследования, будут сравниваться с аналогичными данными, полученными на ретроспективном этапе у тех же пациентов.

Учитывая отсутствие разрешения на продажу исследуемого препарата в Российской Федерации, дозы исследуемого препарата и схемы лечения были выбраны в соответствии с текущей клинической практикой и инструкциями по применению у человека, утвержденными в других странах. Традиционно при переходе с терапии ВВИГ препараты иммуноглобулина подкожно вводят в той же месячной дозе (0,4-0,8 г/кг), равномерно разделенной на 3-5 введений в месяц, при условии контроля предтрансфузионного уровня IgG с целевыми IgG. значения не менее 7 г/л. Вся эта информация будет отражена в регистрационных формах (CRF). Кроме того, информация о терапевтических стратегиях, таких как изменение дозы или терапии, также будет внесена в ИРК.