Avaliação do produto de imunoglobulina subcutânea Cutaquig em termos de segurança e eficácia no tratamento de pacientes com imunodeficiências primárias

Na parte prospectiva do estudo, os pacientes diagnosticados com IDP receberão terapia de reposição com Cutaquig por pelo menos 6 meses e serão randomizados com a ajuda de médicos do Registro Russo de IDP. No início do estudo, os dados sobre a eficácia da terapia anterior com imunoglobulina intravenosa (IVIG) serão extraídos dos prontuários médicos dos pacientes (parte retrospectiva do estudo). Além disso, no início do estudo, os pacientes ou seus pais serão solicitados a preencher o Questionário de Qualidade de Vida para crianças, versão 4.0; formulário curto em russo - Inventário de qualidade de vida pediátrica Russo, versão 4.0 (Rússia), PedSQL (Apêndice 14.1). Durante os 6 meses de tratamento com Cutaquig, os investigadores irão inserir informações sobre episódios infecciosos, níveis de IgG (pelo menos 3 vezes durante o período do estudo) e definição de uma reação adversa ao medicamento/reação adversa grave ao medicamento no banco de dados. Após 6 meses, os pacientes/seus pais serão solicitados a preencher novamente o PedSQL, Quality of Life Questionnaire. Se o paciente continuar a receber o medicamento e o paciente e seus representantes legalmente aceitáveis ​​(para pacientes com menos de 14 anos de idade) concordarem em continuar participando do estudo, informações semelhantes serão coletadas por mais 6 meses. Os primeiros 6 meses são planejados para o período de estudo principal, 6-12 meses para um período de estudo estendido. Os dados obtidos na fase prospectiva do estudo serão comparados com dados similares obtidos na fase retrospectiva nos mesmos pacientes.

Considerando a falta de autorização de comercialização do medicamento do estudo na Federação Russa, as doses do medicamento do estudo e os regimes de tratamento foram escolhidos de acordo com a prática clínica atual e as instruções para uso humano aprovadas em outros países. Convencionalmente, ao mudar da terapia com IVIG, os produtos de imunoglobulina subcutânea são administrados na mesma dose mensal (0,4-0,8 g/kg), divididos uniformemente em 3-5 administrações por mês, sujeitos ao monitoramento do nível de IgG pré-transfusão com IgG alvo valores de pelo menos 7 g/L. Todas essas informações serão refletidas nos formulários de Registro de Caso (CRF). Além disso, informações sobre estratégias terapêuticas, como mudança de dose ou mudança de terapia, também serão inseridas no CRF.