Valutazione del prodotto immunoglobulinico sottocutaneo Cutaquig in termini di sicurezza ed efficacia nel trattamento di pazienti con immunodeficienze primarie

Nella parte prospettica dello studio, i pazienti con diagnosi di PID riceveranno terapia sostitutiva con Cutaquig per almeno 6 mesi e saranno randomizzati con l'aiuto di medici del Registro PID russo. All'inizio dello studio, i dati sull'efficacia della precedente terapia con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) saranno estratti dalle cartelle cliniche dei pazienti (parte retrospettiva dello studio). Inoltre, all'inizio dello studio, ai pazienti o ai loro genitori verrà chiesto di completare il questionario sulla qualità della vita per i bambini, versione 4.0; forma abbreviata in russo - Pediatric Quality of Life Inventory Russo, Versione 4.0 (Russia), PedSQL (Appendice 14.1). Durante i 6 mesi di trattamento con Cutaquig, gli investigatori inseriranno nel database informazioni su episodi infettivi, livelli di IgG (almeno 3 volte durante il periodo di studio) e definizione di reazione avversa al farmaco / reazione avversa grave al farmaco. Dopo 6 mesi, ai pazienti/ai loro genitori verrà chiesto di completare nuovamente il PedSQL, questionario sulla qualità della vita. Se il paziente continua a ricevere il farmaco e il paziente e i suoi rappresentanti legalmente riconosciuti (per i pazienti di età inferiore a 14 anni) accettano di continuare a partecipare allo studio, verranno raccolte informazioni simili per altri 6 mesi. I primi 6 mesi sono previsti per il periodo di studio principale, 6-12 mesi per un periodo di studio esteso. I dati ottenuti nella fase prospettica dello studio saranno confrontati con dati simili ottenuti nella fase retrospettiva negli stessi pazienti.

Considerando la mancanza dell'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco in studio nella Federazione Russa, le dosi del farmaco in studio ei regimi terapeutici sono stati scelti secondo l'attuale pratica clinica e le istruzioni per uso umano approvate in altri paesi. Convenzionalmente, al passaggio dalla terapia IVIG, i prodotti immunoglobulinici sottocutanei vengono somministrati alla stessa dose mensile (0,4-0,8 g/kg), equamente suddivisa in 3-5 somministrazioni al mese, previo monitoraggio del livello di IgG pre trasfusionale con target IgG valori di almeno 7 g/L. Tutte queste informazioni si rifletteranno nei moduli di registrazione dei casi (CRF). Inoltre, nel CRF verranno inserite anche le informazioni sulle strategie terapeutiche, come il cambio di dose o di terapia.