Evaluering av subkutan immunoglobulinprodukt Cutaquig når det gjelder sikkerhet og effekt ved behandling av pasienter med primær immunsvikt

I den prospektive delen av studien vil pasienter diagnostisert med PID motta erstatningsbehandling med Cutaquig i minst 6 måneder og vil bli randomisert ved hjelp av leger i det russiske PID-registeret. Ved begynnelsen av studien vil data om tidligere intravenøs immunglobulin (IVIG)-behandlingseffekt bli hentet ut fra pasientenes medisinske journaler (retrospektiv del av studien). I begynnelsen av studien vil også pasienter eller deres foreldre bli bedt om å fylle ut Quality of Life Questionnaire for barn, versjon 4.0; kortform på russisk - Pediatric Quality of Life Inventory Russian, Versjon 4.0 (Russland), PedSQL (vedlegg 14.1). I løpet av de 6 månedene med behandling med Cutaquig vil etterforskerne legge inn informasjon om infeksjonsepisoder, IgG-nivåer (minst 3 ganger i løpet av studieperioden), og definisjon av en bivirkning/alvorlig legemiddelreaksjon, i databasen. Etter 6 måneder vil pasienter/deres foreldre bli bedt om å fylle ut PedSQL, Quality of Life Questionnaire på nytt. Hvis pasienten fortsetter å motta stoffet, og pasienten og hans/hennes juridisk akseptable representanter (for pasienter under 14 år) samtykker i å fortsette å delta i studien, vil lignende informasjon bli samlet inn i ytterligere 6 måneder. De første 6 månedene er planlagt for hovedstudiet, 6-12 måneder for en utvidet studieperiode. Data innhentet i den prospektive fasen av studien vil bli sammenlignet med tilsvarende data innhentet i den retrospektive fasen hos de samme pasientene.

Med tanke på mangelen på markedsføringstillatelsen for studiemedikamenter i Russland, ble studiemedikamentdoser og behandlingsregimer valgt i henhold til gjeldende klinisk praksis og instruksjoner for menneskelig bruk godkjent i andre land. Konvensjonelt, ved bytte fra IVIG-behandling, administreres de subkutane immunglobulinproduktene i samme månedlige dose (0,4-0,8 g/kg), jevnt fordelt på 3-5 administreringer per måned, med forbehold om overvåking av IgG-nivået før transfusjon med mål-IgG verdier på minst 7 g/L. All denne informasjonen vil gjenspeiles i saksjournalskjemaene (CRF). Dessuten vil informasjon om terapeutiske strategier, som doseendring eller terapiendring, også legges inn i CRF.