重度または中等度の血友病A患者におけるNXT007の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および有効性を評価する研究
2026年9月9日 更新者：Hoffmann-La Roche
重度または中等度の血友病A患者におけるNXT007の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、有効性を評価する第I/II相試験
研究WP44714は、第VIII因子（FVIII）阻害剤の有無にかかわらず、重度または中等度の血友病Aの成人および青年男性参加者を対象とした、第I/II相、非盲検、非無作為化、グローバル、多施設共同、複数漸増用量（MAD）試験です。 。
目的は、NXT007 の複数回漸増用量の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、免疫原性、有効性を調査することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Reference Study ID Number: WP44714 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- 電話番号：888-662-6728 (U.S. Only)
- メール：global-roche-genentech-trials@gene.com
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- 募集
- UC Davis Cancer Center
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
- 引きこもった
- Georgetown Uni Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- 募集
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 募集
- University of Iowa Hospitals and Clnics Dept of Pediatrics
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Lombardy
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Milan、Lombardy、イタリア、20122
- 募集
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rozzano (MI)、Lombardy、イタリア、20089
- 募集
- Istituto Clinico Humanitas
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3N1
- 募集
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- 募集
- Hamilton Health Sciences Corporation
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Madrid、スペイン、28046
- 募集
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga、スペイン、29010
- 積極的、募集していない
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
- 募集
- Hospital Sant Joan de Deu
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Auckland、ニュージーランド、1023
- 募集
- Auckland Cancer Trial Centre
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Gda?sk、ポーランド、80-214
- 募集
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Warsaw、ポーランド、02-776
- 募集
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- スクリーニング時の体重 ≥40 キログラム (kg)
- FVIIIに対する阻害剤の有無にかかわらず、重度（第VIII因子[FVIII]凝固活性<1 IU/dL）または中等度（FVIII凝固活性≧1 IU/dLおよび≦5 IU/dL）の先天性血友病Aの診断
- FVIII阻害剤を使用している参加者：組換え活性化第VII因子（rFVIIa）を使用している参加者、または突出出血、外傷、処置の治療のための主要なバイパス剤としてrFVIIaへの切り替えを希望している参加者
- スクリーニング中に過去の局所 FVIII 阻害剤検査結果を利用して、以前の阻害剤の履歴と現在の状態を確認できる
- 以前に免疫寛容導入 (ITI) を正常に完了した参加者は、スクリーニングの少なくとも 5 年前にそれを完了していなければならず、それ以降に阻害剤の再発 (永続的または一時的) の証拠があってはなりません。 FVIII 耐性は <0.6 ベセスダ単位 (BU)/mL (阻害剤検出の歴史的感度カットオフが 1.0 BU/mL である研究室の場合のみ <1.0 BU/mL)、および in vivo 回収率 >66% と定義されています。
- 登録前の過去 24 週間における出血エピソードの数と種類の文書化
- 適切な血液機能。スクリーニング時の血小板数 ≥100,000 細胞/μL およびヘモグロビン ≥11 g/dL として定義されます。
- 適切な肝機能は、スクリーニング時の総ビリルビンが年齢適応正常上限値（ULN）の1.5倍以下（ギルバート症候群を除く）、およびASTとALTの両方が年齢適応ULNの3倍以下として定義され、臨床症状や既知の検査結果がないことを意味します。 /肝硬変と一致するX線写真の証拠
- 適切な腎機能。血清クレアチニン≤2.5×年齢適応ULNとして定義され、Cockroft-Gault式により計算されたクレアチニンクリアランス≧30 mL/min
- 訪問スケジュール、治療計画、臨床検査、その他の研究手順に従う意欲と能力
除外基準:
- 先天性血友病A以外の遺伝性または後天性出血疾患
- 進行中または計画中のITI治療
- -血栓塞栓性疾患の以前または現在の治療（抗血栓治療が現在進行中でない以前のカテーテル関連血栓症を除く）または血栓塞栓性疾患の兆候
- 研究者の判断で血栓性微小血管症（TMA）の過去の個人歴または家族歴を含む、TMAのリスクが高い
- 虚血性心疾患、脳血管疾患、または糖尿病の既往歴
- 虚血性心疾患または脳血管疾患の強い家族歴（つまり、両親、同胞、または子供などの一親等の親族）：55歳未満と診断された男性親族、65歳未満の女性。
- 現在出血または血栓症のリスクを高める可能性があるその他の症状（例、全身性エリテマトーデスなどの自己免疫疾患やその他の全身性炎症性疾患）
- 臨床的に重大なアレルギーの病歴
- 悪性腫瘍または白血病の既往または併発
以下のいずれかの受領書:
i) 最後の薬物投与から 5 半減期以内の血友病性出血を治療またはリスクを軽減するための治験薬、または標的パラメーター (例: 抗トロンビン) の正常化のいずれか長い方。 ii) 過去 30 日以内または 5 半減期のいずれか短い方以内の、血友病に関連しない治験薬。 iii) 現在投与されている、または投与が計画されているその他の治験薬。 iv) 以前の遺伝子治療、または投与が計画されている遺伝子治療。
- プロテインC活性、プロテインS遊離抗原、またはアンチトロンビンIII活性レベルがスクリーニング時の基準範囲の下限を下回っている
- CD4 数が 200 細胞/μL 未満の既知の HIV 感染
- モノクローナル抗体療法およびキメラ抗体またはヒト化抗体または融合タンパク質に対する重度のアレルギー反応またはアナフィラキシー反応の病歴
- チャイニーズハムスター卵巣細胞生成物または賦形剤含有量に対する既知の過敏症
- 心房細動または以前の心筋梗塞の証拠を含む、臨床的に重要とみなされる異常なECGの病歴または存在（例、完全な左脚ブロック、第2度または第3度房室ブロック）
- フリデリシアの式 (QTcF) を使用して補正された QT 間隔 > 450 ミリ秒は、30 分以上離れた少なくとも 2 つの ECG によって実証されました
- -心室不整脈の病歴、または構造的心疾患（例：重度の左心室収縮機能不全、左心室肥大）、冠状動脈性心疾患（診断検査によって証明された症候性または虚血を伴う）、臨床的に重大な電解質異常（例：低カリウム血症、低マグネシウム血症、低カルシウム血症）、または原因不明の突然死またはQT延長症候群の家族歴
- QT間隔を延長することがよく知られている薬剤による現在の治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート1：コホート1 -NXT007線量レベル1（低）
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参加者は、スケジュールに基づいてNXT007の皮下投与（SC）、2週間に1回（Q2W）の2回の負荷用量、その後4週間に1回（Q4W）の維持用量の投与を受けます。
他の名前：
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実験的：パート1：コホート2 -NXT007線量レベル2
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参加者は、スケジュールに基づいてNXT007の皮下投与（SC）、2週間に1回（Q2W）の2回の負荷用量、その後4週間に1回（Q4W）の維持用量の投与を受けます。
他の名前：
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実験的：パート1：コホート3 -NXT007線量レベル3
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参加者は、スケジュールに基づいてNXT007の皮下投与（SC）、2週間に1回（Q2W）の2回の負荷用量、その後4週間に1回（Q4W）の維持用量の投与を受けます。
他の名前：
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実験的：パート1：コホート4 -NXT007線量レベル4
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参加者は、スケジュールに基づいてNXT007の皮下投与（SC）、2週間に1回（Q2W）の2回の負荷用量、その後4週間に1回（Q4W）の維持用量の投与を受けます。
他の名前：
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実験的：パート1：コホート5 -NXT007線量レベル5（高）
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参加者は、スケジュールに基づいてNXT007の皮下投与（SC）、2週間に1回（Q2W）の2回の負荷用量、その後4週間に1回（Q4W）の維持用量の投与を受けます。
他の名前：
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実験的：パート2：コホートA -NXT007
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参加者は、スケジュールに基づいてNXT007の皮下投与（SC）、2週間に1回（Q2W）の2回の負荷用量、その後4週間に1回（Q4W）の維持用量の投与を受けます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の発生率と重症度（重症度は国立がん研究所の有害事象等級スケールの共通用語基準に従って決定）
時間枠：ベースラインから研究完了または中止まで（最長7.5年）
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ベースラインから研究完了または中止まで（最長7.5年）
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少なくとも 1 つの臨床検査検査で血液学パラメーターの異常がある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究完了または中止まで（最長7.5年）
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ベースラインから研究完了または中止まで（最長7.5年）
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少なくとも 1 つの臨床検査検査で血液化学パラメーターの異常がある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究完了または中止まで（最長7.5年）
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ベースラインから研究完了または中止まで（最長7.5年）
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少なくとも 1 つのバイタル サイン異常がある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究完了または中止まで（最長7.5年）
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評価されるバイタルサインは、体温、脈拍数、呼吸数、収縮期血圧と拡張期血圧です。
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ベースラインから研究完了または中止まで（最長7.5年）
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心電図 (ECG) 記録で少なくとも 1 つの異常がある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究完了または中止まで（最長7.5年）
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評価される ECG パラメータは、心拍数、PR 間隔、QRS 間隔、QT 間隔、および QTcF 間隔です。
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ベースラインから研究完了または中止まで（最長7.5年）
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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最初の投与後に観察されたNXT007の最大血漿濃度(Cmax)
時間枠：1 日目から 15 日目までの事前に指定された時点
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1 日目から 15 日目までの事前に指定された時点
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最初の投与後、NXT007 の最大血漿濃度が観察されるまでの時間 (tmax)
時間枠：1 日目から 15 日目までの事前に指定された時点
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1 日目から 15 日目までの事前に指定された時点
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最初の投与後のNXT007の血漿濃度-時間曲線(AUC)の下の面積
時間枠：1 日目から 15 日目までの事前に指定された時点
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1 日目から 15 日目までの事前に指定された時点
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ベースライン時および治験薬による治療中にNXT007に対する抗薬物抗体検査で陽性反応を示した参加者の数
時間枠：ベースライン（1日目の投与前）および治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7.5年）
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ベースライン（1日目の投与前）および治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7.5年）
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ベースライン時および治験薬による治療中に抗第 VIII 因子阻害剤検査で陽性反応を示した参加者の数
時間枠：ベースライン（1日目の投与前）および治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7.5年）
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ベースライン（1日目の投与前）および治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7.5年）
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治療された出血に対するモデルベースの年間出血率
時間枠：治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治療された出血の年間出血率の平均計算値
時間枠：治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治療された出血について計算された年間出血率の中央値
時間枠：治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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すべての出血に対するモデルベースの年間出血率
時間枠：治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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すべての出血について計算された年間出血率の平均値
時間枠：治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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すべての出血について計算された年間出血率の中央値
時間枠：治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治療された自然出血に対するモデルベースの年間出血率
時間枠：治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治療された自然出血の年間出血率の平均計算値
時間枠：治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治療された自然出血について計算された年間出血率の中央値
時間枠：治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治療された関節出血のモデルベースの年間出血率
時間枠：治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治療された関節出血の年間出血率の平均計算値
時間枠：治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治療された関節出血について計算された年間出血率の中央値
時間枠：治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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治験薬の初回投与から治験完了または中止まで（最長7年半）
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指定されたタイムポイントでのNXT007の血漿濃度
時間枠：23週目から23週目から23週目まで、25週目から49週目まで28日ごとに、その後12週間ごとに、学習修了または中止まで（最大7.5年）、事前に指定されたタイムポイントで
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23週目から23週目から23週目まで、25週目から49週目まで28日ごとに、その後12週間ごとに、学習修了または中止まで（最大7.5年）、事前に指定されたタイムポイントで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月21日
一次修了 (推定)
2033年12月11日
研究の完了 (推定)
2033年12月11日
試験登録日
最初に提出
2023年8月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月4日
最初の投稿 (実際)
2023年8月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月9日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WP44714
- 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-503906-35-00 (レジストリ識別子：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
資格のある研究の場合、資格のある研究者は、リクエスト プラットフォーム (www.vivli.org) を通じて個々の患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。 適格な研究に関するロシュの基準の詳細は、こちら (https://vivli.org/ourmember/roche/) でご覧いただけます。
臨床情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーでは、データ共有の対象となる研究とアクセスのリクエスト方法について説明しています (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/)。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。