Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia do NXT007 em pessoas com hemofilia A grave ou moderada
9 de setembro de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche
Um estudo de fase I/II para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia do NXT007 em pessoas com hemofilia A grave ou moderada
O estudo WP44714 é um estudo de Fase I/II, aberto, não randomizado, global, multicêntrico, de dose múltipla ascendente (MAD) em participantes adultos e adolescentes do sexo masculino com hemofilia A grave ou moderada com ou sem inibidores do fator VIII (FVIII) .
O objetivo é investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica, imunogenicidade e eficácia de múltiplas doses ascendentes de NXT007.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
60
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Estude backup de contato
- Nome: Reference Study ID Number: WP44714 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Número de telefone: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Locais de estudo
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
- Recrutamento
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Recrutamento
- Hamilton Health Sciences Corporation
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Madrid, Espanha, 28046
- Recrutamento
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga, Espanha, 29010
- Ativo, não recrutando
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
- Recrutamento
- Hospital Sant Joan de Déu
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Recrutamento
- UC Davis Cancer Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Retirado
- Georgetown Uni Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Recrutamento
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Recrutamento
- University of Iowa Hospitals and Clnics Dept of Pediatrics
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Itália, 20122
- Recrutamento
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rozzano (MI), Lombardy, Itália, 20089
- Recrutamento
- Istituto Clinico Humanitas
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Auckland, Nova Zelândia, 1023
- Recrutamento
- Auckland Cancer Trial Centre
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Gda?sk, Polônia, 80-214
- Recrutamento
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Warsaw, Polônia, 02-776
- Recrutamento
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Peso corporal ≥40 quilos (kg) na triagem
- Diagnóstico de hemofilia A congênita grave (fator VIII [FVIII] <1 UI/dL) ou moderada (atividade coagulante do FVIII ≥1 UI/dL e ≤5 UI/dL) com ou sem inibidores contra o FVIII
- Participantes com inibidores de FVIII: participantes usando fator VII recombinante ativado (rFVIIa) ou dispostos a mudar para rFVIIa como agente de bypass primário para o tratamento de sangramentos, traumas ou procedimentos
- Os resultados históricos do teste de inibidor de FVIII local estão disponíveis durante a triagem para confirmar qualquer histórico de inibidor anterior e status atual
- Os participantes que já completaram com sucesso a indução de tolerância imunológica (ITI) devem ter feito isso pelo menos 5 anos antes da triagem e não devem ter evidência de recorrência do inibidor (permanente ou temporária) desde então. Tolerância ao FVIII definida como <0,6 unidade Bethesda (BU)/mL (<1,0 BU/mL apenas para laboratórios com um corte histórico de sensibilidade para detecção de inibidores de 1,0 BU/mL) e recuperação in vivo >66%
- Documentação do número e tipo de episódios hemorrágicos nas últimas 24 semanas antes da inscrição
- Função hematológica adequada, definida como contagem de plaquetas ≥100.000 células/μL e hemoglobina ≥11 g/dL no momento da triagem
- Função hepática adequada definida como bilirrubina total ≤1,5 × limite superior normal adaptado à idade (LSN) (excluindo a síndrome de Gilbert) e AST e ALT ≤3 × LSN adaptado à idade no momento da triagem e sem sinais clínicos ou laboratoriais conhecidos /evidência radiográfica consistente com cirrose
- Função renal adequada, definida como creatinina sérica ≤2,5× LSN adaptada à idade e depuração de creatinina calculada ≥30 mL/min pela fórmula de Cockroft-Gault
- Vontade e capacidade de cumprir horários de visitas, planos de tratamento, exames laboratoriais e outros procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- Distúrbios hemorrágicos hereditários ou adquiridos, exceto hemofilia A congênita
- Terapia de ITI em andamento ou planejada
- Tratamento anterior ou atual para doença tromboembólica (com exceção de trombose associada a cateter anterior para a qual o tratamento antitrombótico não está em andamento) ou sinais de doença tromboembólica
- Em alto risco de microangiopatia trombótica (TMA), incluindo história pessoal ou familiar de TMA, no julgamento do investigador
- História pessoal de doença cardíaca isquêmica, doença cerebrovascular ou diabetes mellitus
- História familiar forte de doença cardíaca isquêmica ou doença cerebrovascular (ou seja, parentes de primeiro grau, como pais, irmãos ou filhos): parentes do sexo masculino diagnosticados com menos de 55 anos, mulheres com menos de 65 anos
- Outras condições (por exemplo, condições autoimunes, como lúpus eritematoso sistêmico e outras doenças inflamatórias sistêmicas) que atualmente podem aumentar o risco de sangramento ou trombose
- História de alergias clinicamente significativas
- Malignidades prévias ou concomitantes ou leucemia
Recebimento de qualquer um dos seguintes:
i) Um medicamento experimental para tratar ou reduzir o risco de sangramentos hemofílicos dentro de 5 meias-vidas da última administração do medicamento ou normalização dos parâmetros-alvo (por exemplo, antitrombina), o que for mais longo; ii) Um medicamento experimental não relacionado à hemofilia nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for menor; iii) Qualquer outro medicamento experimental atualmente sendo administrado ou planejado para ser administrado; iv) Terapia gênica prévia ou terapia gênica planejada para ser administrada.
- Atividade da proteína C, antígeno livre da proteína S ou níveis de atividade anti-trombina III abaixo do limite inferior do intervalo de referência na triagem
- Infecção por HIV conhecida com contagens de CD4 <200 células/μL
- História de reações alérgicas ou anafiláticas graves à terapia com anticorpos monoclonais e a anticorpos quiméricos ou humanizados ou proteínas de fusão
- Hipersensibilidade conhecida a produtos de células de ovário de hamster chinês ou ao conteúdo do excipiente
- História ou presença de um ECG anormal considerado clinicamente significativo (por exemplo, bloqueio completo do ramo esquerdo, bloqueio cardíaco atrioventricular de segundo ou terceiro grau), incluindo fibrilação atrial ou evidência de infarto do miocárdio prévio
- Intervalo QT corrigido pelo uso da fórmula de Fridericia (QTcF) >450 ms demonstrado por pelo menos dois ECGs >30 minutos de intervalo
- História de arritmias ventriculares ou fatores de risco para arritmias ventriculares, como doença cardíaca estrutural (por exemplo, disfunção sistólica ventricular esquerda grave, hipertrofia ventricular esquerda), doença cardíaca coronária (sintomática ou com isquemia demonstrada por testes diagnósticos), anormalidades eletrolíticas clinicamente significativas (por exemplo, hipocalemia, hipomagnesemia, hipocalcemia) ou história familiar de morte súbita inexplicável ou síndrome do QT longo
- Tratamento atual com medicamentos que são bem conhecidos por prolongar o intervalo QT
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Parte 1: Coorte 1 - NXT007 Dose Nível 1 (Baixo)
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Os participantes receberão NXT007 administrado por via subcutânea (SC), 2 doses de ataque uma vez a cada duas semanas (Q2W) seguidas por doses de manutenção uma vez a cada 4 semanas (Q4W) com base no cronograma.
Outros nomes:
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Experimental: Parte 1: Coorte 2 - NXT007 Dose Nível 2
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Os participantes receberão NXT007 administrado por via subcutânea (SC), 2 doses de ataque uma vez a cada duas semanas (Q2W) seguidas por doses de manutenção uma vez a cada 4 semanas (Q4W) com base no cronograma.
Outros nomes:
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Experimental: Parte 1: Coorte 3 - NXT007 Dose Nível 3
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Os participantes receberão NXT007 administrado por via subcutânea (SC), 2 doses de ataque uma vez a cada duas semanas (Q2W) seguidas por doses de manutenção uma vez a cada 4 semanas (Q4W) com base no cronograma.
Outros nomes:
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Experimental: Parte 1: Coorte 4 - NXT007 Dose Nível 4
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Os participantes receberão NXT007 administrado por via subcutânea (SC), 2 doses de ataque uma vez a cada duas semanas (Q2W) seguidas por doses de manutenção uma vez a cada 4 semanas (Q4W) com base no cronograma.
Outros nomes:
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Experimental: Parte 1: Coorte 5 - NXT007 Dose Nível 5 (alta)
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Os participantes receberão NXT007 administrado por via subcutânea (SC), 2 doses de ataque uma vez a cada duas semanas (Q2W) seguidas por doses de manutenção uma vez a cada 4 semanas (Q4W) com base no cronograma.
Outros nomes:
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Experimental: Parte 2: Coorte A - NXT007
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Os participantes receberão NXT007 administrado por via subcutânea (SC), 2 doses de ataque uma vez a cada duas semanas (Q2W) seguidas por doses de manutenção uma vez a cada 4 semanas (Q4W) com base no cronograma.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência e gravidade de eventos adversos, com gravidade determinada de acordo com os critérios de terminologia comum do National Cancer Institute para escala de classificação de eventos adversos
Prazo: Da linha de base até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Da linha de base até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Número de participantes com pelo menos uma anormalidade de teste de laboratório clínico para parâmetros hematológicos
Prazo: Da linha de base até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Da linha de base até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Número de participantes com pelo menos uma anormalidade de teste de laboratório clínico para parâmetros de química do sangue
Prazo: Da linha de base até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Da linha de base até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Número de participantes com pelo menos uma anormalidade de sinal vital
Prazo: Da linha de base até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Os sinais vitais que serão avaliados são temperatura corporal, frequência cardíaca, frequência respiratória e pressão arterial sistólica e diastólica.
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Da linha de base até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Número de participantes com pelo menos uma anormalidade nas gravações de eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Da linha de base até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Os parâmetros de ECG que serão avaliados são frequência cardíaca, intervalo PR, intervalo QRS, intervalo QT e intervalo QTcF.
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Da linha de base até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de NXT007 após a primeira dose
Prazo: Em pontos de tempo pré-especificados do dia 1 ao dia 15
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Em pontos de tempo pré-especificados do dia 1 ao dia 15
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Tempo para concentração plasmática máxima observada (tmax) de NXT007 após a primeira dose
Prazo: Em pontos de tempo pré-especificados do dia 1 ao dia 15
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Em pontos de tempo pré-especificados do dia 1 ao dia 15
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Área sob a curva de concentração de plasma-tempo (AUC) de NXT007 após a primeira dose
Prazo: Em pontos de tempo pré-especificados do dia 1 ao dia 15
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Em pontos de tempo pré-especificados do dia 1 ao dia 15
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Número de participantes com teste positivo para anticorpos antidrogas contra NXT007 na linha de base e durante o tratamento com a droga do estudo
Prazo: Linha de base (pré-dose no Dia 1) e desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Linha de base (pré-dose no Dia 1) e desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Número de participantes com teste positivo para inibidores do antifator VIII na linha de base e durante o tratamento com o medicamento do estudo
Prazo: Linha de base (pré-dose no Dia 1) e desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Linha de base (pré-dose no Dia 1) e desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Taxa de sangramento anualizada baseada em modelo para sangramentos tratados
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Taxa média de sangramento anual calculada para sangramentos tratados
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Taxa de sangramento anual calculada mediana para sangramentos tratados
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Taxa de sangramento anual baseada em modelo para todos os sangramentos
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Taxa média de sangramento anual calculada para todos os sangramentos
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Taxa de sangramento média anual calculada para todos os sangramentos
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Taxa de sangramento anualizada baseada em modelo para sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Taxa média de sangramento anual calculada para sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Taxa de Sangramento Anual Calculada Mediana para Sangramentos Espontâneos Tratados
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Taxa de sangramento anualizada baseada em modelo para sangramentos articulares tratados
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Taxa média de sangramento anual calculada para sangramentos articulares tratados
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Taxa de sangramento média anual calculada para sangramentos articulares tratados
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Concentração plasmática de NXT007 em pontos de tempo especificados
Prazo: Em pontos de tempo pré -especificados da semana 1 à semana 23, a cada 28 dias da semana 25 até a semana 49 e a cada 12 semanas depois até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Em pontos de tempo pré -especificados da semana 1 à semana 23, a cada 28 dias da semana 25 até a semana 49 e a cada 12 semanas depois até a conclusão ou descontinuação do estudo (até 7,5 anos)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de setembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
11 de dezembro de 2033
Conclusão do estudo (Estimado)
11 de dezembro de 2033
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de agosto de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de agosto de 2023
Primeira postagem (Real)
14 de agosto de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- WP44714
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-503906-35-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Para estudos elegíveis, os pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados individuais do nível do paciente por meio da plataforma de solicitação (www.vivli.org). Mais detalhes sobre os critérios da Roche para estudos elegíveis estão disponíveis aqui (https://vivli.org/ourmember/roche/).
A Política Global da Roche sobre o Compartilhamento de Informações Clínicas descreve os estudos que são elegíveis para compartilhamento de dados e como solicitar acesso (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/).
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .