En studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effektivitet av NXT007 hos personer med alvorlig eller moderat hemofili A
9. september 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En fase I/II-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effektivitet av NXT007 hos personer med alvorlig eller moderat hemofili A
Studie WP44714 er en fase I/II, åpen, ikke-randomisert, global, multisenter, multippel-ascending dose (MAD) studie i voksne og unge mannlige deltakere med alvorlig eller moderat hemofili A med eller uten faktor VIII (FVIII)-hemmere .
Målet er å undersøke sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken, immunogenisiteten og effekten av flere stigende doser av NXT007.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
60
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Studer Kontakt Backup
- Navn: Reference Study ID Number: WP44714 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Telefonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-post: global-roche-genentech-trials@gene.com
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- Rekruttering
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Rekruttering
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- Rekruttering
- UC Davis Cancer Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
- Tilbaketrukket
- Georgetown Uni Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Rekruttering
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa Hospitals and Clnics Dept of Pediatrics
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Rekruttering
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano (MI), Lombardy, Italia, 20089
- Rekruttering
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1023
- Rekruttering
- Auckland Cancer Trial Centre
-
-
-
-
-
Gda?sk, Polen, 80-214
- Rekruttering
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Warsaw, Polen, 02-776
- Rekruttering
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28046
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Spania, 29010
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
- Rekruttering
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kroppsvekt ≥40 kilo (kg) ved screening
- Diagnose av alvorlig (faktor VIII [FVIII] koagulantaktivitet <1 IE/dL) eller moderat (FVIII koagulantaktivitet ≥1 IE/dL og ≤5 IE/dL) medfødt hemofili A med eller uten hemmere mot FVIII
- Deltakere med FVIII-hemmere: deltakere som bruker rekombinant aktivert faktor VII (rFVIIa) eller villige til å bytte til rFVIIa som primært bypassmiddel for behandling av gjennombruddsblødninger, traumer eller prosedyrer
- Historiske lokale FVIII-hemmertestresultater er tilgjengelige under screening for å bekrefte eventuell tidligere inhibitorhistorie og nåværende status
- Deltakere som tidligere har fullført immuntoleranse-induksjon (ITI) må ha gjort det minst 5 år før screening og må ikke ha bevis for tilbakefall av hemmere (permanent eller midlertidig) siden. FVIII-toleranse definert som <0,6 Bethesda-enhet (BU)/ml (<1,0 BU/mL kun for laboratorier med en historisk sensitivitetsgrense for inhibitordeteksjon på 1,0 BU/ml) og in vivo-gjenoppretting >66 %
- Dokumentasjon av antall og type blødningsepisoder siste 24 uker før innmelding
- Tilstrekkelig hematologisk funksjon, definert som blodplateantall ≥100 000 celler/μL og hemoglobin ≥11 g/dL på tidspunktet for screening
- Tilstrekkelig leverfunksjon definert som total bilirubin ≤1,5× alderstilpasset øvre normalgrense (ULN) (unntatt Gilbert syndrom) og både ASAT og ALAT ≤3× alderstilpasset ULN ved screeningstidspunktet, og ingen kliniske tegn eller kjent laboratorie /radiografisk bevis forenlig med cirrhose
- Tilstrekkelig nyrefunksjon, definert som serumkreatinin ≤2,5× alderstilpasset ULN og beregnet kreatininclearance ≥30 mL/min ved Cockroft-Gault-formelen
- Vilje og evne til å overholde tidsplaner for besøk, behandlingsplaner, laboratorietester og andre studieprosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Arvelige eller ervervede blødningsforstyrrelser andre enn medfødt hemofili A
- Pågående eller planlagt ITI-terapi
- Tidligere eller nåværende behandling for tromboembolisk sykdom (med unntak av tidligere kateterassosiert trombose der antitrombotisk behandling for øyeblikket ikke pågår) eller tegn på tromboembolisk sykdom
- Med høy risiko for trombotisk mikroangiopati (TMA), inkludert tidligere personlig eller familiehistorie med TMA, etter etterforskerens vurdering
- Personlig historie med iskemisk hjertesykdom, cerebrovaskulær sykdom eller diabetes mellitus
- Sterk familiehistorie med iskemisk hjertesykdom eller cerebrovaskulær sykdom (dvs. førstegradsslektninger som foreldre, helsøsken eller barn): mannlige slektninger diagnostisert under 55 år, kvinner under 65 år
- Andre tilstander (f.eks. autoimmune tilstander som systemisk lupus erythematosus og andre systemiske inflammatoriske lidelser) som for øyeblikket kan øke risikoen for blødning eller trombose
- Historie med klinisk signifikante allergier
- Tidligere eller samtidige maligniteter eller leukemi
Kvittering for noe av følgende:
i) Et undersøkelseslegemiddel for å behandle eller redusere risikoen for hemofile blødninger innen 5 halveringstider etter siste legemiddeladministrering eller normalisering av målrettede parametere (f.eks. antitrombin), avhengig av hva som er lengst; ii) Et ikke-hemofilirelatert undersøkelsesmiddel innen de siste 30 dagene eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er kortest; iii) ethvert annet undersøkelseslegemiddel som for tiden administreres eller planlegges administrert; iv) Tidligere genterapi eller genterapi planlagt administrert.
- Protein C-aktivitet, protein S-fritt antigen eller antitrombin III-aktivitetsnivåer under nedre grense for referanseområdet ved screening
- Kjent HIV-infeksjon med CD4-tall <200 celler/μL
- Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner på monoklonalt antistoffbehandling og mot kimære eller humaniserte antistoffer eller fusjonsproteiner
- Kjent overfølsomhet overfor eggstokkcelleprodukter fra kinesisk hamster eller innhold av hjelpestoffer
- Anamnese eller tilstedeværelse av et unormalt EKG som anses som klinisk signifikant (f.eks. komplett venstre grenblokk, andre- eller tredjegrads atrioventrikulær hjerteblokk), inkludert atrieflimmer eller tegn på tidligere hjerteinfarkt
- QT-intervall korrigert ved bruk av Fridericias formel (QTcF) >450 ms demonstrert med minst to EKG med >30 minutters mellomrom
- Anamnese med ventrikulære dysrytmier eller risikofaktorer for ventrikulære dysrytmier som strukturell hjertesykdom (f.eks. alvorlig venstre ventrikkel systolisk dysfunksjon, venstre ventrikkel hypertrofi), koronar hjertesykdom (symptomatisk eller med iskemi påvist ved diagnostisk testing), klinisk signifikante elektrolyttavvik, (elektrolyttavvik. hypokalemi, hypomagnesemi, hypokalsemi), eller familiehistorie med plutselig uforklarlig død eller lang QT-syndrom
- Nåværende behandling med medisiner som er velkjent for å forlenge QT-intervallet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del 1: Kohort 1 - NXT007 Dosenivå 1 (lav)
|
Deltakerne vil motta NXT007 administrert subkutant (SC), 2 startdoser en gang annenhver uke (Q2W) etterfulgt av en gang hver 4. uke (Q4W) vedlikeholdsdoser basert på tidsplanen.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del 1: Kohort 2 - NXT007 Dosenivå 2
|
Deltakerne vil motta NXT007 administrert subkutant (SC), 2 startdoser en gang annenhver uke (Q2W) etterfulgt av en gang hver 4. uke (Q4W) vedlikeholdsdoser basert på tidsplanen.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del 1: Kohort 3 - NXT007 Dosenivå 3
|
Deltakerne vil motta NXT007 administrert subkutant (SC), 2 startdoser en gang annenhver uke (Q2W) etterfulgt av en gang hver 4. uke (Q4W) vedlikeholdsdoser basert på tidsplanen.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del 1: Kohort 4 - NXT007 Dosenivå 4
|
Deltakerne vil motta NXT007 administrert subkutant (SC), 2 startdoser en gang annenhver uke (Q2W) etterfulgt av en gang hver 4. uke (Q4W) vedlikeholdsdoser basert på tidsplanen.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del 1: Kohort 5 - NXT007 Dosenivå 5 (høyt)
|
Deltakerne vil motta NXT007 administrert subkutant (SC), 2 startdoser en gang annenhver uke (Q2W) etterfulgt av en gang hver 4. uke (Q4W) vedlikeholdsdoser basert på tidsplanen.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del 2: Kohort A - NXT007
|
Deltakerne vil motta NXT007 administrert subkutant (SC), 2 startdoser en gang annenhver uke (Q2W) etterfulgt av en gang hver 4. uke (Q4W) vedlikeholdsdoser basert på tidsplanen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser, med alvorlighetsgrad bestemt i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events Grading Scale
Tidsramme: Fra baseline til studiet er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra baseline til studiet er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
|
Antall deltakere med minst én unormal klinisk laboratorietest for hematologiske parametere
Tidsramme: Fra baseline til studiet er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra baseline til studiet er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
|
Antall deltakere med minst én unormal klinisk laboratorietest for blodkjemiparametre
Tidsramme: Fra baseline til studiet er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra baseline til studiet er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
|
Antall deltakere med minst ett vitaltegnavvik
Tidsramme: Fra baseline til studiet er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
De vitale tegnene som vil bli vurdert er kroppstemperatur, puls, respirasjonsfrekvens og systolisk og diastolisk blodtrykk.
|
Fra baseline til studiet er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Antall deltakere med minst én abnormitet på elektrokardiogram (EKG)-opptak
Tidsramme: Fra baseline til studiet er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
EKG-parametrene som vil bli vurdert er hjertefrekvens, PR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall og QTcF-intervall.
|
Fra baseline til studiet er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av NXT007 etter den første dosen
Tidsramme: På forhåndsdefinerte tidspunkter fra dag 1 til dag 15
|
På forhåndsdefinerte tidspunkter fra dag 1 til dag 15
|
|
Tid til maksimal observert plasmakonsentrasjon (tmax) av NXT007 etter den første dosen
Tidsramme: På forhåndsdefinerte tidspunkter fra dag 1 til dag 15
|
På forhåndsdefinerte tidspunkter fra dag 1 til dag 15
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven (AUC) til NXT007 etter den første dosen
Tidsramme: På forhåndsdefinerte tidspunkter fra dag 1 til dag 15
|
På forhåndsdefinerte tidspunkter fra dag 1 til dag 15
|
|
Antall deltakere som tester positivt for antistoff-antistoffer mot NXT007 ved baseline og under behandling med studiemedikament
Tidsramme: Baseline (forhåndsdosering på dag 1) og fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Baseline (forhåndsdosering på dag 1) og fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Antall deltakere som tester positivt for anti-faktor VIII-hemmere ved baseline og under behandling med studiemedikament
Tidsramme: Baseline (forhåndsdosering på dag 1) og fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Baseline (forhåndsdosering på dag 1) og fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Modellbasert årlig blødningsfrekvens for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Gjennomsnittlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Modellbasert årlig blødningsfrekvens for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Gjennomsnittlig beregnet årlig blødningsrate for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Median beregnet årlig blødningsrate for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Modellbasert årlig blødningsfrekvens for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Gjennomsnittlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Modellbasert årlig blødningsfrekvens for behandlede leddblødninger
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Gjennomsnittlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede leddblødninger
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede leddblødninger
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til studien er fullført eller seponering (opptil 7,5 år)
|
|
Plasmakonsentrasjon av NXT007 ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: På forhåndsoppslag av tidspunkter fra uke 1 til uke 23, hver 28. dag fra uke 25 til uke 49, og hver 12. uke deretter til studien er ferdig eller avsluttet (opptil 7,5 år)
|
På forhåndsoppslag av tidspunkter fra uke 1 til uke 23, hver 28. dag fra uke 25 til uke 49, og hver 12. uke deretter til studien er ferdig eller avsluttet (opptil 7,5 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. september 2023
Primær fullføring (Antatt)
11. desember 2033
Studiet fullført (Antatt)
11. desember 2033
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. august 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. august 2023
Først lagt ut (Faktiske)
14. august 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- WP44714
- 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-503906-35-00 (Registeridentifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
For kvalifiserte studier kan kvalifiserte forskere be om tilgang til individuelle pasientnivådata gjennom forespørselsplattformen (www.vivli.org). Ytterligere detaljer om Roches kriterier for kvalifiserte studier er tilgjengelig her (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Roches globale retningslinjer for deling av klinisk informasjon beskriver studier som er kvalifisert for datadeling og hvordan du kan be om tilgang (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/).
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .