Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NXT007 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és hatékonyságának értékelésére irányuló tanulmány súlyos vagy közepes fokú hemofíliában A.

2026. november 3. frissítette: Hoffmann-La Roche

I./II. fázisú vizsgálat az NXT007 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és hatékonyságának értékelésére súlyos vagy mérsékelt hemofíliában A.

WP44714 is a Phase I/II, open-label, non-randomized, global, multicenter trial consisting of two parts:

  • Part 1 is a multiple-ascending dose (MAD) study in adult and adolescent male participants with severe or moderate hemophilia A with or without factor VIII (FVIII) inhibitors.
  • Part 2 is a multiple-dose study in pediatric male participants with severe or moderate hemophilia A with or without FVIII inhibitors.

The overall aim of the study is to investigate the safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics, immunogenicity, and efficacy of NXT007.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Reference Study ID Number: WP44714 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Telefonszám: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Toborzás
        • UC Davis Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Visszavont
        • Georgetown Uni Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Toborzás
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Toborzás
        • University of Iowa Hospitals and Clnics Dept of Pediatrics
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Toborzás
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Toborzás
        • Hamilton Health Sciences Corporation
  • Lengyelország
      • Gda?sk, Lengyelország, 80-214
        • Toborzás
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Lengyelország, 02-776
        • Toborzás
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Olaszország
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Olaszország, 20122
        • Toborzás
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano (MI), Lombardy, Olaszország, 20089
        • Toborzás
        • Istituto Clinico Humanitas
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Toborzás
        • Hospital Universitario la Paz
      • Málaga, Spanyolország, 29010
        • Aktív, nem toborzó
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Toborzás
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 1023
        • Toborzás
        • Auckland Cancer Trial Centre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of severe (Factor VIII coagulant activity [FVIII:C] <1 IU/dL) or moderate (FVIII:C ≥1 IU/dL and ≤5 IU/dL) congenital hemophilia A with or without inhibitors against FVIII
  • Participants with FVIII inhibitors: participants using recombinant activated factor VII (rFVIIa) or willing to switch to rFVIIa as primary bypassing agent for the treatment of breakthrough bleeds, trauma, or procedures
  • Historic local FVIII inhibitor test results being available during screening to confirm any previous inhibitor history and current status
  • Participants who previously successfully completed immune tolerance induction (ITI) must have done so at least 5 years before screening and must have no evidence of inhibitor recurrence (permanent or temporary) since. FVIII tolerance defined as <0.6 Bethesda unit (BU)/mL (<1.0 BU/mL only for laboratories with an historical sensitivity cutoff for inhibitor detection of 1.0 BU/mL) and in vivo recovery >66%
  • Documentation of number and type of bleeding episodes in the last 24 weeks prior to enrollment
  • Adequate hematologic function, defined as platelet count ≥100,000 cells/μL and hemoglobin ≥11 g/dL at the time of screening
  • Adequate hepatic function defined as total bilirubin ≤1.5× age-adapted upper limit of normal (ULN) (excluding Gilbert syndrome) and both aspartate aminotransferase (AST) and alanine aminotransferase (ALT) ≤3× age-adapted ULN at the time of screening, and no clinical signs or known laboratory/radiographic evidence consistent with cirrhosis. For patients with Gilbert syndrome, bilirubin should be <4 mg/dL or 68.4 umol/L at the time of screening.
  • For Part 1 only: Adequate renal function, defined as serum creatinine ≤2.5× age-adapted ULN and calculated creatinine clearance ≥30 mL/min by Cockroft-Gault formula
  • For Part 2 only: Adequate renal function, defined as serum creatinine ≤1.5× age-adapted ULN. When the serum creatinine is ≥1.5× ULN, creatinine clearance by Bedside Schwartz formula must be >70 mL/min/1.73m^2.
  • Willingness and ability to comply with schedules visits, treatment plans, laboratory tests, and other study procedures

Exclusion Criteria:

  • Inherited or acquired bleeding disorders other than congenital hemophilia A

  • Ongoing or planned ITI therapy

  • Previous or current treatment for thromboembolic disease (with the exception of previous catheter-associated thrombosis for which anti-thrombotic treatment is not currently ongoing) or signs of thromboembolic disease

  • At high risk for thrombotic microangiopathy (TMA), including past personal or family history of TMA, in the investigator's judgment

  • For Part 1 only: Personal history of ischemic heart disease, cerebrovascular disease, or diabetes mellitus

  • For Part 1 only: Strong family history of ischemic heart disease or cerebrovascular disease (i.e., first degree relatives such as parents, full siblings, or children): male relatives diagnosed under the age of 55 years and females under the age of 65 years

  • For Part 1 only: Previous or concomitant malignancies or leukemia

  • Other conditions (e.g., autoimmune conditions such as Systemic Lupus erythematosus and other systemic inflammatory disorders) that may currently increase the risk of bleeding or thrombosis

  • History of clinically significant allergies

  • Receipt of any of the following:

    i) An investigational drug to treat or reduce the risk of hemophilic bleeds within 5 half-lives of last drug administration or normalization of targeted parameters (e.g., anti-thrombin), whichever is longer; ii) A non-hemophilia-related investigational drug within last 30 days or 5 half-lives, whichever is shorter; iii) Any other investigational drug currently being administered or planned to be administered; iv) Prior gene therapy or gene therapy planned to be administered; v) Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at enrollment or planned use during the study, with the exception of anti-retroviral therapy to treat HIV.

  • Protein C activity, protein S free antigen, or anti-thrombin III activity levels below the lower limit of the reference range at screening

  • Known HIV infection with CD4 counts <200 cells/μL

  • History of severe allergic or anaphylactic reactions to monoclonal antibody therapy and to chimeric or humanized antibodies or fusion proteins

  • Known hypersensitivity to Chinese hamster ovary cell products or to excipient content

  • History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third -degree atrioventricular heart block), including atrial fibrillation or evidence of prior myocardial infarction

  • QT interval corrected through use of Fridericia's formula (QTcF) >450 ms demonstrated by at least two ECGs >30 minutes apart

  • History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing), clinically significant electrolyte abnormalities (e.g., hypokalemia, hypomagnesemia, hypocalcemia), or family history of sudden unexplained death or long QT syndrome

  • Current treatment with medications that are well known to prolong the QT interval

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. rész: 1. kohort - NXT007 1. adag (alacsony)
Drog: NXT007

Participants will receive NXT007 administered subcutaneously (SC), 2 loading doses once every two weeks (Q2W) followed by once every 4 weeks (Q4W) maintenance doses based on the schedule.

Más nevek:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Kísérleti: 1. rész: 2. kohort - NXT007 Dózis 2. szint
Drog: NXT007

Participants will receive NXT007 administered subcutaneously (SC), 2 loading doses once every two weeks (Q2W) followed by once every 4 weeks (Q4W) maintenance doses based on the schedule.

Más nevek:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Kísérleti: 1. rész: 3. kohort - NXT007 Dózis 3. szint
Drog: NXT007

Participants will receive NXT007 administered subcutaneously (SC), 2 loading doses once every two weeks (Q2W) followed by once every 4 weeks (Q4W) maintenance doses based on the schedule.

Más nevek:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Kísérleti: 1. rész: 4. kohort - NXT007 Dózis 4. szint
Drog: NXT007

Participants will receive NXT007 administered subcutaneously (SC), 2 loading doses once every two weeks (Q2W) followed by once every 4 weeks (Q4W) maintenance doses based on the schedule.

Más nevek:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Kísérleti: 1. rész: 5. kohort - NXT007 5. dózis szint (magas)
Drog: NXT007

Participants will receive NXT007 administered subcutaneously (SC), 2 loading doses once every two weeks (Q2W) followed by once every 4 weeks (Q4W) maintenance doses based on the schedule.

Más nevek:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Kísérleti: 2. rész: A kohort A - NXT007
Drog: NXT007

Participants will receive NXT007 administered subcutaneously (SC), 2 loading doses once every two weeks (Q2W) followed by once every 4 weeks (Q4W) maintenance doses based on the schedule.

Más nevek:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága, a súlyosság meghatározása a National Cancer Institute közös terminológiai kritériumai szerint, a mellékhatások besorolási skálájára
Időkeret: A kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
Azon résztvevők száma, akiknél a hematológiai paraméterek legalább egy klinikai laboratóriumi vizsgálati eltérése
Időkeret: A kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
Azon résztvevők száma, akiknél a vérkémiai paraméterek legalább egy klinikai laboratóriumi vizsgálati eltérése
Időkeret: A kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
Number of Participants with at Least One Vital Sign Abnormality
Időkeret: From Baseline until study completion or discontinuation (up to 7.5 years)

The vital signs that will be assessed are body temperature, pulse rate, respiratory rate, and systolic and diastolic blood pressure.
From Baseline until study completion or discontinuation (up to 7.5 years)
Number of Participants with at Least One Abnormality on Electrocardiogram (ECG) Recordings
Időkeret: From Baseline until study completion or discontinuation (up to 7.5 years)

The ECG parameters that will be assessed are heart rate, PR interval, QRS interval, QT interval, and QTcF inteval.
From Baseline until study completion or discontinuation (up to 7.5 years)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az NXT007 maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax) az első adag után
Időkeret: Előre meghatározott időpontokban az 1. naptól a 15. napig
Előre meghatározott időpontokban az 1. naptól a 15. napig
Az NXT007 maximális megfigyelt plazmakoncentrációjához (tmax) eltelt idő az első adag után
Időkeret: Előre meghatározott időpontokban az 1. naptól a 15. napig
Előre meghatározott időpontokban az 1. naptól a 15. napig
Az NXT007 plazmakoncentráció-idő görbéje alatti terület (AUC) az első adag után
Időkeret: Előre meghatározott időpontokban az 1. naptól a 15. napig
Előre meghatározott időpontokban az 1. naptól a 15. napig
Azon résztvevők száma, akik pozitívnak bizonyultak az NXT007 elleni gyógyszerellenes antitestekre a kiinduláskor és a vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés alatt
Időkeret: Kiindulási állapot (előadagolás az 1. napon) és a vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (7,5 évig)
Kiindulási állapot (előadagolás az 1. napon) és a vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (7,5 évig)
Azon résztvevők száma, akik pozitívan tesztelték az anti-VIII-as faktor inhibitorokat a kiinduláskor és a vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés alatt
Időkeret: Kiindulási állapot (előadagolás az 1. napon) és a vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (7,5 évig)
Kiindulási állapot (előadagolás az 1. napon) és a vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (7,5 évig)
Modell alapú évesített vérzési arány kezelt vérzéseknél
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
Átlagos számított éves vérzési arány a kezelt vérzéseknél
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A kezelt vérzések átlagos számított évesített vérzési aránya
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
Modell alapú évesített vérzési arány minden vérzésre
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
Átlagos számított éves vérzési arány minden vérzésre
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
Medián számított évesített vérzési arány minden vérzésre
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
Modell alapú évesített vérzési arány kezelt spontán vérzéseknél
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A kezelt spontán vérzések átlagos számított évesített vérzési aránya
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A kezelt spontán vérzések átlagos számított évesített vérzési aránya
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
Modell alapú évesített vérzési arány kezelt ízületi vérzéseknél
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
Átlagos számított éves vérzési arány kezelt ízületi vérzéseknél
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A kezelt ízületi vérzések átlagos számított évesített vérzési aránya
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 év)
Az NXT007 plazmakoncentrációja megadott időpontokban
Időkeret: Az 1. héten a 23. héten, a 25. héttől a 49. hétig tartó 28 napon, majd a tanulmány befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 évig), a 28. napon, a 25. héten a 49. héten (legfeljebb 7,5 évig).
Az 1. héten a 23. héten, a 25. héttől a 49. hétig tartó 28 napon, majd a tanulmány befejezéséig vagy abbahagyásáig (legfeljebb 7,5 évig), a 28. napon, a 25. héten a 49. héten (legfeljebb 7,5 évig).

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hoffmann-La Roche

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. szeptember 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2033. december 11.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2033. december 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 4.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. november 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. november 3.

Utolsó ellenőrzés

2026. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • WP44714
  • 2023-503906-35-00 (Registry Identifier: EU CT Number)
  • 2023 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel