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중증 또는 중등도 혈우병 A 환자에서 NXT007의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효능을 평가하기 위한 연구

2026년 6월 3일 업데이트: Hoffmann-La Roche

중증 또는 중등도 A형 혈우병 환자에서 NXT007의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효능을 평가하기 위한 I/II상 연구

연구 WP44714는 인자 VIII(FVIII) 억제제를 사용하거나 사용하지 않는 중증 또는 중등도 혈우병 A가 있는 성인 및 청소년 남성 참가자를 대상으로 한 공개 라벨, 비무작위, 글로벌, 다기관, 다중 상승 용량(MAD) I/II상 연구입니다. . 목표는 NXT007의 다중 상승 용량의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학, 면역원성 및 효능을 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Fastest response: use the inquiry form. No email attachments. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 1023
        • 모병
        • Auckland Cancer Trial Centre
  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • 모병
        • UC Davis Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007
        • 빼는
        • Georgetown Uni Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • 모병
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa Hospitals and Clnics Dept of Pediatrics
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, 스페인, 29010
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • 이탈리아
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, 이탈리아, 20122
        • 모병
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano (MI), Lombardy, 이탈리아, 20089
        • 모병
        • Istituto Clinico Humanitas
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3N1
        • 모병
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • 모병
        • Hamilton Health Sciences Corporation
  • 폴란드
      • Gda?sk, 폴란드, 80-214
        • 모병
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, 폴란드, 02-776
        • 모병
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 스크리닝 시 체중 ≥40kg(kg)
  • FVIII에 대한 억제제가 있거나 없는 중증(FVIII [FVIII] 응고 활성도 <1 IU/dL) 또는 중등도(FVIII 응고 활성 ≥1 IU/dL 및 ≤5 IU/dL) 선천성 혈우병 A의 진단
  • FVIII 억제제를 사용하는 참여자: 재조합 활성화 인자 VII(rFVIIa)를 사용하거나 돌발 출혈, 외상 또는 시술 치료를 위한 기본 우회제로 rFVIIa로 전환하려는 참여자
  • 이전 억제제 이력 및 현재 상태를 확인하기 위해 스크리닝 중에 이전 지역 FVIII 억제제 테스트 결과 사용 가능
  • 이전에 면역 관용 유도(ITI)를 성공적으로 완료한 참가자는 스크리닝 전 최소 5년 동안 완료해야 하며 이후 억제제 재발(영구적 또는 일시적)의 증거가 없어야 합니다. FVIII 내성은 <0.6 Bethesda 단위(BU)/mL(1.0 BU/mL의 억제제 검출에 대한 과거 민감도 컷오프가 있는 실험실의 경우에만 <1.0 BU/mL) 및 생체 내 회복 >66%로 정의됨
  • 등록 전 마지막 24주 동안 출혈 에피소드의 수와 유형에 대한 문서화
  • 스크리닝 시 혈소판 수 ≥100,000 cells/μL 및 헤모글로빈 ≥11 g/dL로 정의되는 적절한 혈액 기능
  • 스크리닝 시 총 빌리루빈 ≤1.5× 연령 적응 정상 상한(ULN)(길버트 증후군 제외) 및 AST 및 ALT 모두 ≤3× 연령 적응 ULN으로 정의되는 적절한 간 기능, 임상 징후 또는 알려진 실험실 없음 /간경변과 일치하는 방사선학적 증거
  • 적절한 신장 기능, 혈청 크레아티닌 ≤2.5× 연령 적응 ULN 및 Cockroft-Gault 공식에 의한 계산된 크레아티닌 청소율 ≥30 mL/min으로 정의됨
  • 일정 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력

제외 기준:

  • 선천성 혈우병 A 이외의 유전 또는 후천성 출혈 장애
  • 진행 중이거나 계획된 ITI 요법
  • 혈전색전성 질환에 대한 이전 또는 현재 치료(항혈전 치료가 현재 진행되지 않는 이전의 카테터 관련 혈전증 제외) 또는 혈전색전성 질환의 징후
  • 혈전성 미세혈관병증(TMA)의 과거 병력 또는 가족력을 ​​포함하여 연구자의 판단에 따라 고위험군
  • 허혈성 심장 질환, 뇌혈관 질환 또는 진성 당뇨병의 개인 병력
  • 허혈성 심장질환 또는 뇌혈관질환의 가족력이 강한 자(즉, 부모, 형제자매, 자녀 등 직계가족) : 남자는 55세 이하, 여자는 65세 이하
  • 현재 출혈 또는 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 기타 상태(예: 전신성 홍반성 루푸스 및 기타 전신 염증성 장애와 같은 자가면역 상태)
  • 임상적으로 중요한 알레르기 병력
  • 이전 또는 동시 악성 종양 또는 백혈병

  • 다음 중 하나의 수령:

    i) 마지막 약물 투여의 5 반감기 또는 표적 매개변수(예: 항트롬빈)의 정상화 중 더 긴 기간 내에 혈우병 출혈의 위험을 치료하거나 감소시키기 위한 시험용 약물; ii) 지난 30일 또는 5 반감기 중 더 짧은 기간 내의 비혈우병 관련 시험용 약물; iii) 현재 투여 중이거나 투여 예정인 기타 임상시험용 약물; iv) 이전 유전자 요법 또는 시행할 예정인 유전자 요법.

  • 스크리닝 시 기준 범위의 하한 미만인 단백질 C 활성, 단백질 S 유리 항원 또는 항트롬빈 III 활성 수준
  • CD4 수가 200개 세포/μL 미만인 알려진 HIV 감염
  • 단클론 항체 요법 및 키메라 또는 인간화 항체 또는 융합 단백질에 대한 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력
  • 차이니즈 햄스터 난소 세포 제품 또는 부형제 내용물에 대해 알려진 과민성
  • 심방 세동 또는 이전 심근 경색증의 증거를 포함하여 임상적으로 유의한 것으로 간주되는 비정상적인 ECG의 존재 또는 병력(예: 완전한 좌각 분지 차단, 2도 또는 3도 방실 심장 차단)
  • Fridericia 공식(QTcF)을 사용하여 교정된 QT 간격 >30분 간격으로 최소 2개의 ECG에서 입증된 >450ms
  • 심실 부정맥의 병력 또는 구조적 심장 질환(예: 중증 좌심실 수축 기능 장애, 좌심실 비대), 관상 심장 질환(증상이 있거나 진단 검사에서 입증된 허혈 포함), 임상적으로 유의한 전해질 이상(예: 저칼륨혈증, 저마그네슘혈증, 저칼슘혈증), 또는 설명할 수 없는 급사 또는 긴 QT 증후군의 가족력
  • QT 간격을 연장하는 것으로 잘 알려진 약물을 사용한 현재 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 1 부 : 코호트 1 -NXT007 용량 레벨 1 (낮음)
의약품: NXT007
참가자는 일정에 따라 2주에 한 번(Q2W) 이후 4주에 한 번(Q4W) 유지 관리 용량을 피하(SC)로 투여하는 NXT007을 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • RO7589655
  • RG6512
  • 제모시미그
실험적: 1 부 : 코호트 2 -NXT007 용량 레벨 2
의약품: NXT007
참가자는 일정에 따라 2주에 한 번(Q2W) 이후 4주에 한 번(Q4W) 유지 관리 용량을 피하(SC)로 투여하는 NXT007을 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • RO7589655
  • RG6512
  • 제모시미그
실험적: 1 부 : 코호트 3 -NXT007 용량 레벨 3
의약품: NXT007
참가자는 일정에 따라 2주에 한 번(Q2W) 이후 4주에 한 번(Q4W) 유지 관리 용량을 피하(SC)로 투여하는 NXT007을 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • RO7589655
  • RG6512
  • 제모시미그
실험적: 1 부 : 코호트 4 -NXT007 용량 레벨 4
의약품: NXT007
참가자는 일정에 따라 2주에 한 번(Q2W) 이후 4주에 한 번(Q4W) 유지 관리 용량을 피하(SC)로 투여하는 NXT007을 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • RO7589655
  • RG6512
  • 제모시미그
실험적: 1 부 : 코호트 5 -NXT007 용량 레벨 5 (High)
의약품: NXT007
참가자는 일정에 따라 2주에 한 번(Q2W) 이후 4주에 한 번(Q4W) 유지 관리 용량을 피하(SC)로 투여하는 NXT007을 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • RO7589655
  • RG6512
  • 제모시미그
실험적: 2 부 : 코호트 A -NXT007
의약품: NXT007
참가자는 일정에 따라 2주에 한 번(Q2W) 이후 4주에 한 번(Q4W) 유지 관리 용량을 피하(SC)로 투여하는 NXT007을 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • RO7589655
  • RG6512
  • 제모시미그

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상 반응의 발생률 및 중증도, 국립 암 연구소 이상 반응 등급 척도에 대한 공통 용어 기준에 따라 결정된 중증도
기간: 기준선부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
기준선부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
혈액학 매개변수에 대한 임상 실험실 검사 이상이 하나 이상 있는 참가자 수
기간: 기준선부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
기준선부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
혈액 화학 매개변수에 대한 임상 실험실 검사 이상이 하나 이상 있는 참가자 수
기간: 기준선부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
기준선부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
최소 1개의 생명 징후 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
평가할 활력 징후는 체온, 맥박수, 호흡수, 수축기 및 확장기 혈압입니다.
기준선부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
심전도(ECG) 기록에 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
평가할 ECG 매개변수는 심박수, PR 간격, QRS 간격, QT 간격 및 QTcF 간격입니다.
기준선부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)

2차 결과 측정

결과 측정
기간
첫 번째 투여 후 NXT007의 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차부터 15일차까지 사전 지정된 시점에
1일차부터 15일차까지 사전 지정된 시점에
첫 번째 투여 후 NXT007의 관찰된 최대 혈장 농도까지의 시간(tmax)
기간: 1일차부터 15일차까지 사전 지정된 시점에
1일차부터 15일차까지 사전 지정된 시점에
첫 번째 투여 후 NXT007의 혈장 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 1일차부터 15일차까지 사전 지정된 시점에
1일차부터 15일차까지 사전 지정된 시점에
기준선에서 그리고 연구 약물로 치료하는 동안 NXT007에 대한 항약물 항체에 대해 양성으로 테스트한 참가자 수
기간: 기준선(1일에 사전 투여) 및 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
기준선(1일에 사전 투여) 및 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
기준선 및 연구 약물로 치료하는 동안 항인자 VIII 억제제에 대해 양성으로 테스트된 참가자 수
기간: 기준선(1일에 사전 투여) 및 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
기준선(1일에 사전 투여) 및 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
치료된 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈률
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
치료된 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈률
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
치료된 출혈에 대해 계산된 연간 출혈률 중앙값
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
모든 블리드에 대한 모델 기반 연간 블리딩 비율
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
모든 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈 비율
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
모든 출혈에 대해 계산된 연간 출혈률 중앙값
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
치료된 자연 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈률
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
치료된 자연 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈률
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
치료된 자연 출혈에 대해 계산된 연간 출혈률 중앙값
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
치료된 관절 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈률
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
치료된 관절 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈률
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
치료된 관절 출혈에 대해 계산된 연간 출혈률 중앙값
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
연구 약물의 첫 번째 용량부터 연구 완료 또는 중단까지(최대 7.5년)
지정된 시점에서 NXT007의 혈장 농도
기간: 1 주에서 23 주차, 25 주에서 49 주에서 49 주까지, 그 후 12 주마다 연구 완료 또는 중단 (최대 7.5 년)까지 미리 지정된 시점에서
1 주에서 23 주차, 25 주에서 49 주에서 49 주까지, 그 후 12 주마다 연구 완료 또는 중단 (최대 7.5 년)까지 미리 지정된 시점에서

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hoffmann-La Roche

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 9월 21일

기본 완료 (추정된)

2030년 6월 16일

연구 완료 (추정된)

2030년 6월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 8월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 8월 4일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 3일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • WP44714
  • 2023-503906-35-00 (레지스트리 식별자: EU CT Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

적격 연구의 경우 자격을 갖춘 연구원은 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/ourmember/roche/)에서 확인할 수 있습니다.

임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책은 데이터 공유 대상 연구와 액세스 요청 방법을 설명합니다(https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/).

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

혈우병 A에 대한 임상 시험

NXT007에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Kosovo

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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