Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af NXT007 hos personer med svær eller moderat hæmofili A

3. juni 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Et fase I/II-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af NXT007 hos personer med svær eller moderat hæmofili A

Undersøgelse WP44714 er et fase I/II, åbent, ikke-randomiseret, globalt, multicenter, multiple-ascending dosis (MAD) undersøgelse i voksne og unge mandlige deltagere med svær eller moderat hæmofili A med eller uden faktor VIII (FVIII) hæmmere . Målet er at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik, farmakodynamik, immunogenicitet og effektivitet af multiple stigende doser af NXT007.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Fastest response: use the inquiry form. No email attachments. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Rekruttering
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Rekruttering
        • Hamilton Health Sciences Corporation
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • UC Davis Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Trukket tilbage
        • Georgetown Uni Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Rekruttering
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Hospitals and Clnics Dept of Pediatrics
  • Italien
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20122
        • Rekruttering
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano (MI), Lombardy, Italien, 20089
        • Rekruttering
        • Istituto Clinico Humanitas
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Rekruttering
        • Auckland Cancer Trial Centre
  • Polen
      • Gda?sk, Polen, 80-214
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Rekruttering
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsvægt ≥40 kg (kg) ved screening
  • Diagnose af svær (Faktor VIII [FVIII] koagulantaktivitet <1 IE/dL) eller moderat (FVIII koagulantaktivitet ≥1 IE/dL og ≤5 IE/dL) medfødt hæmofili A med eller uden inhibitorer mod FVIII
  • Deltagere med FVIII-hæmmere: deltagere, der bruger rekombinant aktiveret faktor VII (rFVIIa) eller villige til at skifte til rFVIIa som primært bypassmiddel til behandling af gennembrudsblødninger, traumer eller procedurer
  • Historiske lokale FVIII-hæmmer-testresultater er tilgængelige under screening for at bekræfte tidligere hæmmerhistorie og nuværende status
  • Deltagere, der tidligere med succes har gennemført immuntoleranceinduktion (ITI), skal have gjort det mindst 5 år før screening og må ikke have nogen tegn på gentagelse af inhibitorer (permanent eller midlertidigt) siden. FVIII-tolerance defineret som <0,6 Bethesda-enhed (BU)/ml (<1,0 BU/mL kun for laboratorier med en historisk sensitivitetsgrænse for inhibitordetektion på 1,0 BU/ml) og in vivo-genvinding >66 %
  • Dokumentation for antal og type af blødningsepisoder i de sidste 24 uger før indskrivning
  • Tilstrækkelig hæmatologisk funktion, defineret som blodpladeantal ≥100.000 celler/μL og hæmoglobin ≥11 g/dL på screeningstidspunktet
  • Tilstrækkelig leverfunktion defineret som total bilirubin ≤1,5× alderstilpasset øvre normalgrænse (ULN) (eksklusive Gilberts syndrom) og både ASAT og ALT ≤3× alderstilpasset ULN på screeningstidspunktet og ingen kliniske tegn eller kendte laboratorier /radiografisk bevis for cirrhose
  • Tilstrækkelig nyrefunktion, defineret som serumkreatinin ≤2,5× alderstilpasset ULN og beregnet kreatininclearance ≥30 ml/min ved Cockroft-Gaults formel
  • Vilje og evne til at overholde tidsplaner for besøg, behandlingsplaner, laboratorietests og andre undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Arvelige eller erhvervede blødningsforstyrrelser andre end medfødt hæmofili A
  • Løbende eller planlagt ITI-terapi
  • Tidligere eller nuværende behandling for tromboembolisk sygdom (med undtagelse af tidligere kateter-associeret trombose, for hvilken antitrombotisk behandling ikke på nuværende tidspunkt er i gang) eller tegn på tromboembolisk sygdom
  • Med høj risiko for trombotisk mikroangiopati (TMA), inklusive tidligere personlig eller familiehistorie med TMA, efter investigatorens vurdering
  • Personlig historie med iskæmisk hjertesygdom, cerebrovaskulær sygdom eller diabetes mellitus
  • Stærk familiehistorie med iskæmisk hjertesygdom eller cerebrovaskulær sygdom (dvs. første grads slægtninge såsom forældre, helsøskende eller børn): mandlige slægtninge diagnosticeret under 55 år, kvinder under 65 år
  • Andre tilstande (f.eks. autoimmune tilstande såsom systemisk lupus erythematosus og andre systemiske inflammatoriske lidelser), der i øjeblikket kan øge risikoen for blødning eller trombose
  • Anamnese med klinisk signifikante allergier
  • Tidligere eller samtidige maligniteter eller leukæmi

  • Modtagelse af et af følgende:

    i) Et forsøgslægemiddel til at behandle eller reducere risikoen for hæmofile blødninger inden for 5 halveringstider efter sidste lægemiddeladministration eller normalisering af målrettede parametre (f.eks. anti-trombin), alt efter hvad der er længst; ii) Et ikke-hæmofili-relateret forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er kortest; iii) Ethvert andet forsøgslægemiddel, der aktuelt administreres eller planlægges at blive administreret; iv) Forudgående genterapi eller genterapi planlagt til at blive administreret.

  • Protein C-aktivitet, protein S-frit antigen eller anti-thrombin III-aktivitetsniveauer under den nedre grænse for referenceområdet ved screening
  • Kendt HIV-infektion med CD4-tal <200 celler/μL
  • Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner på monoklonalt antistofterapi og på kimære eller humaniserede antistoffer eller fusionsproteiner
  • Kendt overfølsomhed over for ovariecelleprodukter fra kinesisk hamster eller over for indhold af hjælpestoffer
  • Anamnese eller tilstedeværelse af et unormalt EKG, der anses for klinisk signifikant (f.eks. komplet venstre grenblok, anden- eller tredjegrads atrioventrikulær hjerteblok), inklusive atrieflimren eller tegn på tidligere myokardieinfarkt
  • QT-interval korrigeret ved brug af Fridericias formel (QTcF) >450 ms demonstreret med mindst to EKG'er med >30 minutters mellemrum
  • Anamnese med ventrikulære dysrytmier eller risikofaktorer for ventrikulære dysrytmier såsom strukturel hjertesygdom (f.eks. alvorlig venstre ventrikulær systolisk dysfunktion, venstre ventrikulær hypertrofi), koronar hjertesygdom (symptomatisk eller med iskæmi påvist ved diagnostisk test), klinisk signifikante abnormiteter i elektrolyt (elektrolytabnormiteter). hypokaliæmi, hypomagnesiæmi, hypocalcæmi) eller familiehistorie med pludselig uforklarlig død eller lang QT-syndrom
  • Nuværende behandling med medicin, der er velkendt for at forlænge QT-intervallet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1: Kohort 1 - NXT007 Dosisniveau 1 (lav)
Medicin: NXT007
Deltagerne vil modtage NXT007 administreret subkutant (SC), 2 belastningsdoser en gang hver anden uge (Q2W) efterfulgt af en gang hver 4. uge (Q4W) vedligeholdelsesdoser baseret på skemaet.
Andre navne:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Eksperimentel: Del 1: Kohort 2 - NXT007 Dosisniveau 2
Medicin: NXT007
Deltagerne vil modtage NXT007 administreret subkutant (SC), 2 belastningsdoser en gang hver anden uge (Q2W) efterfulgt af en gang hver 4. uge (Q4W) vedligeholdelsesdoser baseret på skemaet.
Andre navne:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Eksperimentel: Del 1: Kohort 3 - NXT007 Dosisniveau 3
Medicin: NXT007
Deltagerne vil modtage NXT007 administreret subkutant (SC), 2 belastningsdoser en gang hver anden uge (Q2W) efterfulgt af en gang hver 4. uge (Q4W) vedligeholdelsesdoser baseret på skemaet.
Andre navne:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Eksperimentel: Del 1: Kohort 4 - NXT007 Dosisniveau 4
Medicin: NXT007
Deltagerne vil modtage NXT007 administreret subkutant (SC), 2 belastningsdoser en gang hver anden uge (Q2W) efterfulgt af en gang hver 4. uge (Q4W) vedligeholdelsesdoser baseret på skemaet.
Andre navne:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Eksperimentel: Del 1: Kohort 5 - NXT007 Dosisniveau 5 (høj)
Medicin: NXT007
Deltagerne vil modtage NXT007 administreret subkutant (SC), 2 belastningsdoser en gang hver anden uge (Q2W) efterfulgt af en gang hver 4. uge (Q4W) vedligeholdelsesdoser baseret på skemaet.
Andre navne:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Eksperimentel: Del 2: Kohort A - NXT007
Medicin: NXT007
Deltagerne vil modtage NXT007 administreret subkutant (SC), 2 belastningsdoser en gang hver anden uge (Q2W) efterfulgt af en gang hver 4. uge (Q4W) vedligeholdelsesdoser baseret på skemaet.
Andre navne:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser, med sværhedsgrad bestemt i henhold til National Cancer Institutes fælles terminologikriterier for uønskede hændelsers karakterskala
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra baseline til studieafslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Antal deltagere med mindst én unormal klinisk laboratorietest for hæmatologiske parametre
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra baseline til studieafslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Antal deltagere med mindst én unormal klinisk laboratorietest for blodkemiparametre
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra baseline til studieafslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Antal deltagere med mindst ét ​​vitaltegnabnormitet
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
De vitale tegn, der vil blive vurderet, er kropstemperatur, puls, respirationsfrekvens og systolisk og diastolisk blodtryk.
Fra baseline til studieafslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Antal deltagere med mindst én abnormitet på elektrokardiogram (EKG) optagelser
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
De EKG-parametre, der vil blive vurderet, er hjertefrekvens, PR-interval, QRS-interval, QT-interval og QTcF-interval.
Fra baseline til studieafslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af NXT007 efter den første dosis
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra dag 1 til dag 15
På forudbestemte tidspunkter fra dag 1 til dag 15
Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (tmax) af NXT007 efter den første dosis
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra dag 1 til dag 15
På forudbestemte tidspunkter fra dag 1 til dag 15
Areal under plasmakoncentration-tidskurven (AUC) af NXT007 efter den første dosis
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra dag 1 til dag 15
På forudbestemte tidspunkter fra dag 1 til dag 15
Antal deltagere, der testede positivt for antistof-antistoffer mod NXT007 ved baseline og under behandling med undersøgelsesmiddel
Tidsramme: Baseline (førdosis på dag 1) og fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller seponering (op til 7,5 år)
Baseline (førdosis på dag 1) og fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller seponering (op til 7,5 år)
Antal deltagere, der testede positive for anti-faktor VIII-hæmmere ved baseline og under behandling med undersøgelseslægemiddel
Tidsramme: Baseline (førdosis på dag 1) og fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller seponering (op til 7,5 år)
Baseline (førdosis på dag 1) og fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller seponering (op til 7,5 år)
Modelbaseret årlig blødningsrate for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Gennemsnitlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Modelbaseret årlig blødningsrate for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Gennemsnitlig beregnet årlig blødningsrate for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Median beregnet årlig blødningsrate for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Modelbaseret årlig blødningsfrekvens for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Gennemsnitlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Modelbaseret årlig blødningsfrekvens for behandlede ledblødninger
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Gennemsnitlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede ledblødninger
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede ledblødninger
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Fra første dosis af forsøgslægemidlet indtil undersøgelsens afslutning eller afbrydelse (op til 7,5 år)
Plasmakoncentration af NXT007 på specificerede tidspunkt
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra uge 1 til uge 23, hver 28. dag fra uge 25 til uge 49, og derefter hver 12. uge indtil studiets afslutning eller seponering (op til 7,5 år)
På forudbestemte tidspunkter fra uge 1 til uge 23, hver 28. dag fra uge 25 til uge 49, og derefter hver 12. uge indtil studiets afslutning eller seponering (op til 7,5 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

16. juni 2030

Studieafslutning (Anslået)

16. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2023

Først opslået (Faktiske)

14. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WP44714
  • 2023-503906-35-00 (Registry Identifier: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

For kvalificerede undersøgelser kan kvalificerede forskere anmode om adgang til individuelle patientniveaudata via anmodningsplatformen (www.vivli.org). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Roches globale politik for deling af klinisk information beskriver undersøgelser, der er kvalificerede til datadeling, og hvordan man anmoder om adgang (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med NXT007

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner