En studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effektivitet av NXT007 hos personer med svår eller måttlig hemofili A
9 september 2026 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche
En fas I/II-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effektivitet hos NXT007 hos personer med svår eller måttlig hemofili A
Studie WP44714 är en fas I/II, öppen, icke-randomiserad, global, multicenter, multipel-stigande dos (MAD) studie på vuxna och ungdomar manliga deltagare med svår eller måttlig hemofili A med eller utan faktor VIII (FVIII)-hämmare .
Syftet är att undersöka säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik, immunogenicitet och effektivitet av multipla stigande doser av NXT007.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
60
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Studera Kontakt Backup
- Namn: Reference Study ID Number: WP44714 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Telefonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-post: global-roche-genentech-trials@gene.com
Studieorter
-
-
California
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- Rekrytering
- UC Davis Cancer Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Indragen
- Georgetown Uni Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Rekrytering
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Rekrytering
- University of Iowa Hospitals and Clnics Dept of Pediatrics
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien, 20122
- Rekrytering
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano (MI), Lombardy, Italien, 20089
- Rekrytering
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Rekrytering
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrytering
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1023
- Rekrytering
- Auckland Cancer Trial Centre
-
-
-
-
-
Gda?sk, Polen, 80-214
- Rekrytering
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Warsaw, Polen, 02-776
- Rekrytering
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28046
- Rekrytering
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Spanien, 29010
- Aktiv, inte rekryterande
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
- Rekrytering
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kroppsvikt ≥40 kg (kg) vid screening
- Diagnos av svår (Faktor VIII [FVIII] koagulantaktivitet <1 IE/dL) eller måttlig (FVIII koagulantaktivitet ≥1 IE/dL och ≤5 IE/dL) medfödd hemofili A med eller utan hämmare mot FVIII
- Deltagare med FVIII-hämmare: deltagare som använder rekombinant aktiverad faktor VII (rFVIIa) eller är villiga att byta till rFVIIa som primärt bypassmedel för behandling av genombrottsblödningar, trauma eller ingrepp
- Historiska lokala FVIII-hämmare testresultat är tillgängliga under screening för att bekräfta eventuell tidigare hämmarehistoria och aktuell status
- Deltagare som tidigare framgångsrikt genomfört immuntoleransinduktion (ITI) måste ha gjort det minst 5 år före screening och får inte ha några tecken på återfall av hämmare (permanent eller tillfälligt) sedan dess. FVIII-tolerans definierad som <0,6 Bethesda-enhet (BU)/ml (<1,0 BU/mL endast för laboratorier med en historisk känslighetsgräns för inhibitordetektion på 1,0 BU/ml) och in vivo-återvinning >66 %
- Dokumentation av antal och typ av blödningsepisoder under de senaste 24 veckorna före inskrivning
- Adekvat hematologisk funktion, definierad som trombocytantal ≥100 000 celler/μL och hemoglobin ≥11 g/dL vid tidpunkten för screening
- Adekvat leverfunktion definieras som total bilirubin ≤1,5× åldersanpassad övre normalgräns (ULN) (exklusive Gilberts syndrom) och både ASAT och ALAT ≤3× åldersanpassad ULN vid tidpunkten för screening, och inga kliniska tecken eller kända laboratorier /radiografiska bevis överensstämmer med cirros
- Adekvat njurfunktion, definierad som serumkreatinin ≤2,5× åldersanpassad ULN och beräknat kreatininclearance ≥30 mL/min med Cockroft-Gaults formel
- Vilja och förmåga att följa scheman för besök, behandlingsplaner, laboratorietester och andra studieprocedurer
Exklusions kriterier:
- Ärftliga eller förvärvade blödningsrubbningar andra än medfödd hemofili A
- Pågående eller planerad ITI-terapi
- Tidigare eller pågående behandling för tromboembolisk sjukdom (med undantag för tidigare kateterassocierad trombos för vilken antitrombotisk behandling för närvarande inte pågår) eller tecken på tromboembolisk sjukdom
- Med hög risk för trombotisk mikroangiopati (TMA), inklusive tidigare personlig eller familjehistoria av TMA, enligt utredarens bedömning
- Personlig historia av ischemisk hjärtsjukdom, cerebrovaskulär sjukdom eller diabetes mellitus
- Stark familjehistoria av ischemisk hjärtsjukdom eller cerebrovaskulär sjukdom (d.v.s. första gradens släktingar som föräldrar, helsyskon eller barn): manliga släktingar diagnostiserade under 55 år, kvinnor under 65 år
- Andra tillstånd (t.ex. autoimmuna tillstånd som systemisk lupus erythematosus och andra systemiska inflammatoriska störningar) som för närvarande kan öka risken för blödning eller trombos
- Historik med kliniskt signifikanta allergier
- Tidigare eller samtidiga maligniteter eller leukemi
Kvitto på något av följande:
i) Ett prövningsläkemedel för att behandla eller minska risken för hemofila blödningar inom 5 halveringstider efter senaste läkemedelsadministrering eller normalisering av målparametrar (t.ex. antitrombin), beroende på vilket som är längre; ii) Ett icke-hemofilirelaterat prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är kortast; iii) Alla andra prövningsläkemedel som för närvarande administreras eller planeras att administreras; iv) Tidigare genterapi eller genterapi planerad att administreras.
- Protein C-aktivitet, protein S-fritt antigen eller antitrombin III-aktivitetsnivåer under den nedre gränsen för referensintervallet vid screening
- Känd HIV-infektion med CD4-tal <200 celler/μL
- Anamnes med allvarliga allergiska eller anafylaktiska reaktioner mot monoklonal antikroppsterapi och mot chimära eller humaniserade antikroppar eller fusionsproteiner
- Känd överkänslighet mot äggstocksprodukter från kinesisk hamster eller mot innehåll av hjälpämnen
- Historik eller närvaro av ett onormalt EKG som bedöms som kliniskt signifikant (t.ex. komplett vänster grenblock, andra eller tredje gradens atrioventrikulära hjärtblock), inklusive förmaksflimmer eller tecken på tidigare hjärtinfarkt
- QT-intervall korrigerat genom användning av Fridericias formel (QTcF) >450 ms visat med minst två EKG med >30 minuters mellanrum
- Historik med ventrikulär dysrytmi eller riskfaktorer för ventrikulära dysrytmier såsom strukturell hjärtsjukdom (t.ex. allvarlig vänsterkammars systolisk dysfunktion, vänsterkammarhypertrofi), kranskärlssjukdom (symptomatisk eller med ischemi visad genom diagnostiska tester), kliniskt signifikanta elektrolytavvikelser, (elektrolytavvikelser). hypokalemi, hypomagnesemi, hypokalcemi), eller familjehistoria av plötslig oförklarlig död eller långt QT-syndrom
- Nuvarande behandling med mediciner som är välkända för att förlänga QT-intervallet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del 1: Kohort 1 - NXT007 Dosnivå 1 (låg)
|
Deltagarna kommer att få NXT007 administrerat subkutant (SC), 2 laddningsdoser en gång varannan vecka (Q2W) följt av en gång var 4:e vecka (Q4W) underhållsdoser baserat på schemat.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del 1: Kohort 2 - NXT007 Dosnivå 2
|
Deltagarna kommer att få NXT007 administrerat subkutant (SC), 2 laddningsdoser en gång varannan vecka (Q2W) följt av en gång var 4:e vecka (Q4W) underhållsdoser baserat på schemat.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del 1: Kohort 3 - NXT007 Dosnivå 3
|
Deltagarna kommer att få NXT007 administrerat subkutant (SC), 2 laddningsdoser en gång varannan vecka (Q2W) följt av en gång var 4:e vecka (Q4W) underhållsdoser baserat på schemat.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del 1: Kohort 4 - NXT007 Dosnivå 4
|
Deltagarna kommer att få NXT007 administrerat subkutant (SC), 2 laddningsdoser en gång varannan vecka (Q2W) följt av en gång var 4:e vecka (Q4W) underhållsdoser baserat på schemat.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del 1: Kohort 5 - NXT007 Dosnivå 5 (hög)
|
Deltagarna kommer att få NXT007 administrerat subkutant (SC), 2 laddningsdoser en gång varannan vecka (Q2W) följt av en gång var 4:e vecka (Q4W) underhållsdoser baserat på schemat.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del 2: Kohort A - NXT007
|
Deltagarna kommer att få NXT007 administrerat subkutant (SC), 2 laddningsdoser en gång varannan vecka (Q2W) följt av en gång var 4:e vecka (Q4W) underhållsdoser baserat på schemat.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar, med svårighetsgrad fastställd enligt National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events Grading Scale
Tidsram: Från baslinje tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
Från baslinje tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
|
|
Antal deltagare med minst ett kliniskt laboratorietestavvikelse för hematologiska parametrar
Tidsram: Från baslinje tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
Från baslinje tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
|
|
Antal deltagare med minst ett kliniskt laboratorietestavvikelse för blodkemiparametrar
Tidsram: Från baslinje tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
Från baslinje tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
|
|
Antal deltagare med minst en avvikelse från vitala tecken
Tidsram: Från baslinje tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
De vitala tecknen som kommer att bedömas är kroppstemperatur, puls, andningsfrekvens och systoliskt och diastoliskt blodtryck.
|
Från baslinje tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
|
Antal deltagare med minst en avvikelse på elektrokardiogram (EKG) inspelningar
Tidsram: Från baslinje tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
EKG-parametrarna som kommer att bedömas är hjärtfrekvens, PR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall och QTcF-intervall.
|
Från baslinje tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av NXT007 efter den första dosen
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från dag 1 till dag 15
|
Vid förutbestämda tidpunkter från dag 1 till dag 15
|
|
Tid till maximal observerad plasmakoncentration (tmax) av NXT007 efter den första dosen
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från dag 1 till dag 15
|
Vid förutbestämda tidpunkter från dag 1 till dag 15
|
|
Area under plasmakoncentration-tidskurvan (AUC) för NXT007 efter den första dosen
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från dag 1 till dag 15
|
Vid förutbestämda tidpunkter från dag 1 till dag 15
|
|
Antal deltagare som testar positivt för anti-läkemedelsantikroppar mot NXT007 vid baslinjen och under behandling med studieläkemedlet
Tidsram: Baslinje (fördos på dag 1) och från första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
Baslinje (fördos på dag 1) och från första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
|
Antal deltagare som testar positivt för anti-faktor VIII-hämmare vid baslinjen och under behandling med studieläkemedel
Tidsram: Baslinje (fördos på dag 1) och från första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
Baslinje (fördos på dag 1) och från första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbryts (upp till 7,5 år)
|
|
Modellbaserad årlig blödningsfrekvens för behandlade blödningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
|
Genomsnittlig beräknad årlig blödningsfrekvens för behandlade blödningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
|
Medianberäknad årlig blödningsfrekvens för behandlade blödningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
|
Modellbaserad årlig blödningsfrekvens för alla blödningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
|
Genomsnittlig beräknad årlig blödningsfrekvens för alla blödningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
|
Median beräknad årlig blödningsfrekvens för alla blödningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
|
Modellbaserad årlig blödningsfrekvens för behandlade spontana blödningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
|
Genomsnittlig beräknad årlig blödningsfrekvens för behandlade spontana blödningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
|
Median beräknad årlig blödningsfrekvens för behandlade spontana blödningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
|
Modellbaserad årlig blödningsfrekvens för behandlade ledblödningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
|
Genomsnittlig beräknad årlig blödningsfrekvens för behandlade ledblödningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
|
Median beräknad årlig blödningsfrekvens för behandlade ledblödningar
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet tills studien avslutas eller avbrytande (upp till 7,5 år)
|
|
Plasmakoncentration av NXT007 vid specifika tidpunkter
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från vecka 1 till vecka 23, var 28 dag från vecka 25 till vecka 49, och var 12: e vecka därefter fram till studieens slutförande eller avbrott (upp till 7,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från vecka 1 till vecka 23, var 28 dag från vecka 25 till vecka 49, och var 12: e vecka därefter fram till studieens slutförande eller avbrott (upp till 7,5 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 september 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
11 december 2033
Avslutad studie (Beräknad)
11 december 2033
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 augusti 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2023
Första postat (Faktisk)
14 augusti 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- WP44714
- 2023 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-503906-35-00 (Registeridentifierare: EU CT Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
För kvalificerade studier kan kvalificerade forskare begära tillgång till individuell patientnivådata via begärandeplattformen (www.vivli.org). Ytterligare information om Roches kriterier för kvalificerade studier finns här (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Roches globala policy för delning av klinisk information beskriver studier som är kvalificerade för datadelning och hur man begär åtkomst (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/).
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .