Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti NXT007 u osob s těžkou nebo středně těžkou hemofilií A

3. června 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Studie fáze I/II k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti NXT007 u osob s těžkou nebo středně těžkou hemofilií A

Studie WP44714 je otevřená, nerandomizovaná, globální, multicentrická, vícenásobně stoupající dávka (MAD) fáze I/II u dospělých a dospívajících mužských účastníků s těžkou nebo středně těžkou hemofilií A s nebo bez inhibitorů faktoru VIII (FVIII) . Cílem je prozkoumat bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku, farmakodynamiku, imunogenicitu a účinnost vícenásobných vzestupných dávek NXT007.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Fastest response: use the inquiry form. No email attachments. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Studijní místa

  • Itálie
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20122
        • Nábor
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano (MI), Lombardy, Itálie, 20089
        • Nábor
        • Istituto Clinico Humanitas
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Nábor
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Nábor
        • Hamilton Health Sciences Corporation
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1023
        • Nábor
        • Auckland Cancer Trial Centre
  • Polsko
      • Gda?sk, Polsko, 80-214
        • Nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polsko, 02-776
        • Nábor
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • UC Davis Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Staženo
        • Georgetown Uni Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Nábor
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa Hospitals and Clnics Dept of Pediatrics
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Tělesná hmotnost ≥40 kilogramů (kg) při screeningu
  • Diagnóza těžké (koagulační aktivita faktoru VIII [FVIII] <1 IU/dl) nebo střední (koagulační aktivita FVIII ≥1 IU/dl a ≤5 IU/dl) vrozené hemofilie A s nebo bez inhibitorů proti FVIII
  • Účastníci s inhibitory FVIII: účastníci používající rekombinantní aktivovaný faktor VII (rFVIIa) nebo ochotní přejít na rFVIIa jako primární bypass činidlo pro léčbu krvácení z průlomu, traumatu nebo procedur
  • Během screeningu jsou k dispozici historické výsledky lokálního testu inhibitoru FVIII, aby se potvrdila předchozí historie inhibitorů a aktuální stav
  • Účastníci, kteří dříve úspěšně dokončili indukci imunitní tolerance (ITI), tak musí učinit alespoň 5 let před screeningem a od té doby nesmí mít žádné známky recidivy inhibitoru (trvalé nebo dočasné). Tolerance FVIII definovaná jako <0,6 jednotky Bethesda (BU)/ml (<1,0 BU/ml pouze pro laboratoře s historickou hranicí citlivosti pro detekci inhibitoru 1,0 BU/ml) a in vivo výtěžnost >66 %
  • Dokumentace počtu a typu krvácivých epizod za posledních 24 týdnů před zařazením
  • Adekvátní hematologická funkce, definovaná jako počet krevních destiček ≥ 100 000 buněk/μl a hemoglobin ≥ 11 g/dl v době screeningu
  • Adekvátní jaterní funkce definovaná jako celkový bilirubin ≤ 1,5× věkově přizpůsobená horní hranice normálu (ULN) (kromě Gilbertova syndromu) a AST i ALT ≤ 3× věkově přizpůsobená ULN v době screeningu a žádné klinické příznaky nebo známá laboratoř /radiografický důkaz odpovídající cirhóze
  • Adekvátní funkce ledvin, definovaná jako sérový kreatinin ≤ 2,5× věkově přizpůsobená ULN a vypočtená clearance kreatininu ≥ 30 ml/min podle Cockroft-Gaultova vzorce
  • Ochota a schopnost dodržovat rozvrh návštěv, plány léčby, laboratorní testy a další studijní postupy

Kritéria vyloučení:

  • Dědičné nebo získané krvácivé poruchy jiné než vrozená hemofilie A
  • Probíhající nebo plánovaná terapie ITI
  • Předchozí nebo současná léčba tromboembolické nemoci (s výjimkou předchozí trombózy spojené s katétrem, u které antitrombotická léčba v současné době neprobíhá) nebo známek tromboembolické nemoci
  • Podle úsudku zkoušejícího s vysokým rizikem trombotické mikroangiopatie (TMA), včetně minulé osobní nebo rodinné anamnézy TMA
  • Osobní anamnéza ischemické choroby srdeční, cerebrovaskulárního onemocnění nebo diabetes mellitus
  • Silná rodinná anamnéza ischemické choroby srdeční nebo cerebrovaskulárního onemocnění (tj. příbuzní prvního stupně, jako jsou rodiče, úplní sourozenci nebo děti): příbuzní muži s diagnózou mladší 55 let, ženy mladší 65 let
  • Jiné stavy (např. autoimunitní stavy, jako je systémový lupus erythematodes a další systémové zánětlivé poruchy), které mohou v současnosti zvyšovat riziko krvácení nebo trombózy
  • Anamnéza klinicky významných alergií
  • Předchozí nebo souběžné malignity nebo leukémie

  • Potvrzení některého z následujících:

    i) Testovaný lék k léčbě nebo snížení rizika hemofilického krvácení během 5 poločasů od posledního podání léku nebo normalizace cílených parametrů (např. antitrombinu), podle toho, co je delší; ii) hodnocené léčivo nesouvisející s hemofilií během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je kratší; iii) jakékoli jiné zkoumané léčivo, které je v současné době podáváno nebo má být podáváno; iv) Předběžná genová terapie nebo plánovaná genová terapie.

  • Úroveň aktivity proteinu C, antigenu bez proteinu S nebo aktivity antitrombinu III pod spodní hranicí referenčního rozmezí při screeningu
  • Známá infekce HIV s počtem CD4 <200 buněk/μl
  • Závažné alergické nebo anafylaktické reakce v anamnéze na terapii monoklonálními protilátkami a na chimérické nebo humanizované protilátky nebo fúzní proteiny
  • Známá přecitlivělost na produkty z ovariálních buněk čínského křečka nebo na obsah pomocných látek
  • Anamnéza nebo přítomnost abnormálního EKG, které je považováno za klinicky významné (např. úplná blokáda levého raménka raménka, atrioventrikulární srdeční blok druhého nebo třetího stupně), včetně fibrilace síní nebo známky předchozího infarktu myokardu
  • QT interval korigovaný použitím Fridericiina vzorce (QTcF) > 450 ms prokázané alespoň dvěma EKG s odstupem > 30 minut
  • Anamnéza ventrikulárních dysrytmií nebo rizikových faktorů pro komorové dysrytmie, jako je strukturální onemocnění srdce (např. těžká systolická dysfunkce levé komory, hypertrofie levé komory), ischemická choroba srdeční (symptomatická nebo s ischemií prokázanou diagnostickým testováním), klinicky významné abnormality elektrolytů (např. hypokalémie, hypomagnezémie, hypokalcémie) nebo rodinná anamnéza náhlého nevysvětlitelného úmrtí nebo syndromu dlouhého QT intervalu
  • Současná léčba léky, o kterých je dobře známo, že prodlužují QT interval

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1: kohorta 1 - NXT007 Hladina dávky 1 (nízká)
Lék: NXT007
Účastníci dostanou NXT007 podávaný subkutánně (SC), 2 nasycovací dávky jednou za dva týdny (Q2W) následované jednou za 4 týdny (Q4W) udržovacími dávkami podle plánu.
Ostatní jména:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Experimentální: Část 1: kohorta 2 - NXT007 Hladina dávky 2
Lék: NXT007
Účastníci dostanou NXT007 podávaný subkutánně (SC), 2 nasycovací dávky jednou za dva týdny (Q2W) následované jednou za 4 týdny (Q4W) udržovacími dávkami podle plánu.
Ostatní jména:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Experimentální: Část 1: kohorta 3 - NXT007 Úroveň dávky 3
Lék: NXT007
Účastníci dostanou NXT007 podávaný subkutánně (SC), 2 nasycovací dávky jednou za dva týdny (Q2W) následované jednou za 4 týdny (Q4W) udržovacími dávkami podle plánu.
Ostatní jména:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Experimentální: Část 1: kohorta 4 - NXT007 Hladina dávky 4
Lék: NXT007
Účastníci dostanou NXT007 podávaný subkutánně (SC), 2 nasycovací dávky jednou za dva týdny (Q2W) následované jednou za 4 týdny (Q4W) udržovacími dávkami podle plánu.
Ostatní jména:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Experimentální: Část 1: kohorta 5 - NXT007 Úroveň dávky 5 (vysoká)
Lék: NXT007
Účastníci dostanou NXT007 podávaný subkutánně (SC), 2 nasycovací dávky jednou za dva týdny (Q2W) následované jednou za 4 týdny (Q4W) udržovacími dávkami podle plánu.
Ostatní jména:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Experimentální: Část 2: kohorta A - NXT007
Lék: NXT007
Účastníci dostanou NXT007 podávaný subkutánně (SC), 2 nasycovací dávky jednou za dva týdny (Q2W) následované jednou za 4 týdny (Q4W) udržovacími dávkami podle plánu.
Ostatní jména:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod, přičemž závažnost se určuje podle Společných terminologických kritérií pro klasifikační stupnici nežádoucích příhod National Cancer Institute
Časové okno: Od základního stavu do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od základního stavu do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Počet účastníků s alespoň jednou abnormalitou klinického laboratorního testu pro hematologické parametry
Časové okno: Od základního stavu do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od základního stavu do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Počet účastníků s alespoň jednou abnormalitou klinického laboratorního testu pro parametry krevní chemie
Časové okno: Od základního stavu do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od základního stavu do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Počet účastníků s alespoň jednou abnormalitou vitálních funkcí
Časové okno: Od základního stavu do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Vitální znaky, které budou hodnoceny, jsou tělesná teplota, tepová frekvence, dechová frekvence a systolický a diastolický krevní tlak.
Od základního stavu do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Počet účastníků s alespoň jednou abnormalitou na elektrokardiogramu (EKG) záznamech
Časové okno: Od základního stavu do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Parametry EKG, které budou hodnoceny, jsou srdeční frekvence, interval PR, interval QRS, interval QT a interval QTcF.
Od základního stavu do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) NXT007 po první dávce
Časové okno: V předem určených časových bodech od 1. do 15. dne
V předem určených časových bodech od 1. do 15. dne
Čas do maximální pozorované plazmatické koncentrace (tmax) NXT007 po první dávce
Časové okno: V předem určených časových bodech od 1. do 15. dne
V předem určených časových bodech od 1. do 15. dne
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas (AUC) NXT007 po první dávce
Časové okno: V předem určených časových bodech od 1. do 15. dne
V předem určených časových bodech od 1. do 15. dne
Počet účastníků s pozitivním testem na protilátky proti NXT007 na začátku a během léčby studovaným lékem
Časové okno: Výchozí stav (před podáním dávky 1. den) a od první dávky studovaného léku až do dokončení studie nebo přerušení (až 7,5 roku)
Výchozí stav (před podáním dávky 1. den) a od první dávky studovaného léku až do dokončení studie nebo přerušení (až 7,5 roku)
Počet účastníků s pozitivním testováním na inhibitory faktoru VIII na začátku a během léčby studovaným lékem
Časové okno: Výchozí stav (před podáním dávky 1. den) a od první dávky studovaného léku až do dokončení studie nebo přerušení (až 7,5 roku)
Výchozí stav (před podáním dávky 1. den) a od první dávky studovaného léku až do dokončení studie nebo přerušení (až 7,5 roku)
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro všechna krvácení
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro všechna krvácení
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro všechna krvácení
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro léčená spontánní krvácení
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená spontánní krvácení
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená spontánní krvácení
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro léčená kloubní krvácení
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení do kloubů
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení do kloubů
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Od první dávky studovaného léku až do dokončení nebo přerušení studie (až 7,5 roku)
Plazmatická koncentrace NXT007 ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: V předpisovaných časových bodech od 1. do 23. týdne, každých 28 dnů od 25. týdne do 49 týdne a každých 12 týdnů až do dokončení studie nebo přerušení (až 7,5 let)
V předpisovaných časových bodech od 1. do 23. týdne, každých 28 dnů od 25. týdne do 49 týdne a každých 12 týdnů až do dokončení studie nebo přerušení (až 7,5 let)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

16. června 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

16. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

14. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WP44714
  • 2023-503906-35-00 (Identifikátor registru: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

U vhodných studií mohou kvalifikovaní výzkumníci požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy žádostí (www.vivli.org). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Globální zásady společnosti Roche týkající se sdílení klinických informací popisují studie, které jsou způsobilé pro sdílení dat, a jak žádat o přístup (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NXT007

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit