歩行不能なDMD心筋症患者におけるTXA127
2024年1月22日 更新者：Constant Therapeutics LLC
糖質コルチコイドの全身投与を受けているデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症の非歩行可能な患者を対象としたTXA127/アンジオテンシンの安全性と有効性を評価するための第2相、単群、非盲検、多施設共同研究[1-7]
歩行不能なDMD心筋症患者に対するTXA127の安全性と有効性を研究するこの非盲検単群多施設研究は、次の2つのフェーズで構成されます。
- 6ヶ月間の非盲検治療段階：心筋症が証明されている男性DMD患者は、TXA127 0.5 mg/kgを毎日皮下注射される。 6ヶ月間の治療が行われます。 治療の安全性は、1 日目、1 か月目、および 6 か月目に AE、バイタルサイン、ECG、身体検査、PFT、検査パラメータの収集と検討によって評価されます。駆出率、上肢筋力、およびバイオマーカー レベルはこれらの時点で評価されます。研修訪問も。 さらに、3 か月目には、短縮された安全訪問が実施されます。
- 12 か月のオプションの延長段階: 患者は同じ治験薬レジメンをさらに 12 か月継続します。 この段階の主な目的は、長期的な安全性データを取得することです。 有効性データも収集されます。 安全性、有効性、探索的バイオマーカーは、治療期と同じ方法を使用して、12 か月目と 18 か月目に評価されます。 さらに、9 か月目と 15 か月目には、短縮安全訪問が実施されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Richard L Franklin, MD, PhD
- 電話番号：101 1-617-245-0289
- メール：rfranklin@constanttherapeutics.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Elizabeth Wagner, MS, MBA
- 電話番号：102 1-617-245-0289
- メール：ewagner@constanttherapeutics.com
研究場所
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Jerusalem、イスラエル
- 募集
- Hadassah Medical Center
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コンタクト：
- Talia Dor, MD
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主任研究者：
- Talia Dor, MD
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Ramat Gan、イスラエル
- 募集
- Sheba medical center
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コンタクト：
- Amir Dori, MD, PhD
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主任研究者：
- Amir Dori, MD, PhD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントを提供し、プロトコール手順をフォローアップできる16歳以上の男性被験者。 16歳以上18歳未満の被験者については、親または保護者の同意が必要です。
- 遺伝子変異分析によるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの文書化された診断。
- スクリーニング時に心エコー検査でEF＞35％、＜55％、短縮率が28％以下で評価された心筋症が証明されている。
- 被験者はスクリーニング前の少なくとも6か月間、全身性グルココルチコイドを摂取していなければなりません。
- ミネラロコルチコイド受容体拮抗薬を服用している被験者は、スクリーニング前に少なくとも3か月間薬剤を服用している必要があります
- 歩行者ではなく、訓練を受けた介護者によって世話される
除外基準:
- スクリーニング時の静脈内強心薬または血管作用薬による治療
- 計画登録後 6 か月以内に大手術が予定されている、またはその可能性がある。
- 患者は左心室補助装置 (LVAD) を使用しているか、LVAD の取得を積極的に行っています。
- CKD-EPI クレアチニン方程式 2021 によって計算された推定糸球体濾過速度 (GFR) <50 mL/min (https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculator)
- スクリーニングとベースライン間の再現可能な (+/- 10%) 差異、45 から 85 までの予測 FVC パーセント (両端を含む)、各訪問で 3 つの最善の努力を使用
- CPAP や BiPAP などの非侵襲的換気を行っている患者
- 患者は不安定な全身性アレルギー反応、結合組織疾患、または自己免疫疾患を患っており、積極的な介入が必要です。
- 心臓腫瘍の病歴または現在の心臓腫瘍
- 既知の中程度から重度の大動脈狭窄/不全、または重度の僧帽弁狭窄/逆流
- 現在のアルコールまたは薬物乱用
- C型肝炎のRNA陰性結果に基づいて治癒したとみなされる場合を除き、慢性ウイルス性肝炎の既知の病歴
- スクリーニング時の肝機能障害は、正常を上回るビリルビンレベルまたはガンマ-GTレベルによって証明され、PI/Sub-Iによって臨床的に重大であるとみなされる、および/または異常な血液学的検査（ヘマトクリット<25%、WBC<3000/μl、血小板<100,000/μl） )、可逆的で特定可能な原因がありません。 他に肝機能障害の証拠がない場合、ギルバート症候群と一致する、上限基準範囲の 2 倍を超える総ビリルビン上昇が登録される場合があります。
- コントロールされていない糖尿病（HbA1c >9.0パーセント）
- 必要な治験訪問を含む治験実施計画書関連の手順に従うことができない
- 研究者またはメディカルモニターの意見によると、被験者が研究に不適当であると思われる状態またはその他の理由
- 現在、別の臨床研究または拡張アクセスプロトコルによる治験治療を受けている、または登録（1日目）から90日以内に受けている。 これには、現在治療を受けている患者、または登録前6か月以内に治験中の細胞ベースの治療による治療のフォローアップを完了していない患者、および心血管修復/再生のための治験治療を積極的に受けている患者が含まれる。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：TXA127 SC 0.5mg/kg/日
TXA127 (タルフィラスチド) 0.5mg/kg/日を皮下注射により 6 か月間投与
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TXA127 (タルフィラスチド) は、医薬的に配合されたアンジオテンシン (1-7) ヘプタペプチドであり、内因的に生成されるアンジオテンシン II (Ang II) の非降圧性誘導体と同一です。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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DMD患者におけるTXA127の安全性を評価するには
時間枠：6か月+12か月延長
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有害事象（AE）の発生率、重症度、治療との関係
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6か月+12か月延長
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駆出率（EF）に対する治療の効果を評価するため
時間枠：6か月+12か月延長
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心エコー図 (ECHO) によって測定された EF の変化率。心エコー図で測定したEFの絶対変化
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6か月+12か月延長
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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上肢の筋肉機能に対する治療の効果を評価するため
時間枠：6か月+12か月延長
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ダイナモメーターを使用した握力によって測定された、上肢強度の変化率。ダイナモメーターによる握力で測定した上肢筋力の絶対的な変化
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6か月+12か月延長
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短縮率 (FS) に対する治療の効果を評価するため
時間枠：6か月+12か月延長
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心エコー図によって測定された短縮率のパーセントおよび絶対変化
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6か月+12か月延長
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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探索的 DMD 関連の臨床徴候に対する治療の効果を評価するには、FVC
時間枠：6か月+12か月延長
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努力肺活量 (FVC) % 予測 血液中の以下のバイオマーカーの絶対変化とパーセント変化 (該当する場合):
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6か月+12か月延長
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探索的 DMD 関連の臨床徴候に対する治療の効果を評価するには、PEF
時間枠：6か月+12か月延長
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ピーク呼気流量 (PEF) % 予測 (利用可能な場合) 血液中の以下のバイオマーカーの絶対変化とパーセント変化 (該当する場合):
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6か月+12か月延長
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探索的 DMD 関連バイオマーカー、トロポニンに対する治療の効果を評価するには
時間枠：6か月+12か月延長
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トロポニンの絶対変化とパーセント変化（該当する場合）
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6か月+12か月延長
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探索的 DMD 関連バイオマーカーに対する治療の効果を評価するには、BNP
時間枠：6か月+12か月延長
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脳ナトリウム利尿ペプチド (BNP) の絶対変化とパーセント変化 (該当する場合)
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6か月+12か月延長
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探索的DMD関連バイオマーカーであるBDNFに対する治療の効果を評価するため
時間枠：6か月+12か月延長
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脳由来神経栄養因子 (BDNF) の絶対変化とパーセント変化 (該当する場合)
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6か月+12か月延長
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Richard L Franklin, MD, PhD、Constant Therapeutics LLC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年8月31日
一次修了 (推定)
2024年8月1日
研究の完了 (推定)
2024年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年8月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月22日
最初の投稿 (実際)
2023年8月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年1月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月22日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TXA127-DMD-002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。