TXA127 у неамбулаторных пациентов с кардиомиопатией МДД

Критерии включения:

1. Субъекты мужского пола в возрасте 16 лет и старше, которые предоставили информированное согласие и могут следовать протокольным процедурам. Согласие родителей или опекунов требуется для субъектов в возрасте от 16 до 18 лет.
2. Документированный диагноз мышечной дистрофии Дюшенна с помощью анализа генетических мутаций.
3. Документированная кардиомиопатия по данным эхокардиограммы с ФВ >35% и <55% и фракционным укорочением ≤ 28% на момент скрининга.
4. Субъекты должны принимать системные глюкокортикоиды в течение как минимум шести месяцев до скрининга.
5. Субъекты, принимающие антагонисты минералокортикоидных рецепторов, должны принимать препарат в течение как минимум трех месяцев до скрининга.
6. Неамбулаторный и под присмотром обученного лица, осуществляющего уход.

Критерий исключения:

1. Терапия внутривенными инотропными или вазоактивными препаратами во время скрининга
2. Планируемая или вероятная серьезная операция в течение 6 месяцев после запланированной регистрации.
3. Пациент использует вспомогательное устройство для левого желудочка (LVAD) или активно находится в процессе приобретения LVAD.
4. Расчетная скорость клубочковой фильтрации (СКФ) <50 мл/мин, рассчитанная по уравнению креатинина CKD-EPI 2021 (https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculator)
5. Воспроизводимая (+/- 10%) разница между скринингом и исходным уровнем, процент прогнозируемой ФЖЕЛ от 45 до 85 включительно, с использованием лучших из 3 попыток при каждом посещении.
6. Пациенты с неинвазивной вентиляцией легких, такой как CPAP и BiPAP.
7. Пациент страдает от нестабильной системной аллергической реакции, заболевания соединительной ткани или аутоиммунного заболевания, требующего активного вмешательства.
8. История опухоли сердца или текущая опухоль сердца
9. Известный аортальный стеноз/недостаточность средней и тяжелой степени или тяжелый митральный стеноз/регургитация
10. Текущее злоупотребление алкоголем или наркотиками
11. Известный анамнез хронического вирусного гепатита, если только он не считается излеченным на основании отрицательных результатов на РНК гепатита С.
12. Дисфункция печени при скрининге, подтвержденная уровнем билирубина или уровнем гамма-ГТ выше нормы, расцениваемая как клинически значимая по индексу PI/Sub-I, и/или аномальные гематологические показатели (гематокрит <25%, лейкоциты <3000/мкл, тромбоциты <100 000/мкл). ), без обратимой, определяемой причины. Повышение общего билирубина более чем в 2 раза превышает верхний референсный диапазон, что соответствует синдрому Жильбера, может быть включено в исследование, если нет других признаков дисфункции печени.
13. Неконтролируемый диабет (HbA1c >9,0 процентов)
14. Неспособность соблюдать процедуры, связанные с протоколом, включая необходимые учебные визиты.
15. Любое состояние или другая причина, которая, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя, может сделать субъект непригодным для исследования.
16. В настоящее время получает или получил в течение 90 дней с момента регистрации (день 1) исследуемое лечение в другом клиническом исследовании или протоколе расширенного доступа. Сюда будут включены пациенты, которые в настоящее время получают лечение или которые не завершили последующее лечение исследуемой клеточной терапией в течение 6 месяцев до включения в исследование, а также пациенты, активно получающие исследуемую терапию для восстановления/регенерации сердечно-сосудистой системы.