DMD 심근병증이 있는 비보행 환자의 TXA127
2024년 1월 22일 업데이트: Constant Therapeutics LLC
전신 글루코코르티코이드를 투여받고 있는 뒤시엔 근이영양증(DMD) 심근병증으로 보행이 불가능한 환자에서 TXA127/안지오텐신의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 단일군, 공개 라벨, 다기관 연구[1-7]
DMD 심근병증이 있는 비보행 환자를 대상으로 TXA127의 안전성과 효능을 연구하는 이 공개 라벨, 단일군 다기관 연구는 다음 두 단계로 구성됩니다.
- 6개월 공개 치료 단계: 심근병증이 있는 남성 DMD 환자에게 매일 TXA127 0.5mg/kg을 피하 주사합니다. 6개월간 치료가 진행됩니다. 치료 안전성은 1일차, 1개월차, 6개월차에 AE, 활력 징후, ECG, 신체 검사, PFT 및 실험실 매개변수의 수집 및 검토를 통해 평가됩니다. 박출률, 상지 강도 및 바이오마커 수준은 이들에서 평가됩니다. 연구 방문도 마찬가지입니다. 또한 3개월차에는 간략한 안전 방문이 실시됩니다.
- 12개월 선택적 연장 단계: 환자는 추가 12개월 동안 동일한 연구 약물 요법을 계속하게 됩니다. 이 단계의 주요 목적은 장기적인 안전성 데이터를 얻는 것입니다. 효능 데이터도 수집됩니다. 안전성, 효능 및 탐색적 바이오마커는 치료 단계와 동일한 방법을 사용하여 12개월 및 18개월에 평가됩니다. 또한, 9개월차와 15개월차에는 간략한 안전 방문이 실시됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Richard L Franklin, MD, PhD
- 전화번호: 101 1-617-245-0289
- 이메일: rfranklin@constanttherapeutics.com
연구 연락처 백업
- 이름: Elizabeth Wagner, MS, MBA
- 전화번호: 102 1-617-245-0289
- 이메일: ewagner@constanttherapeutics.com
연구 장소
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Jerusalem, 이스라엘
- 모병
- Hadassah Medical Center
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연락하다:
- Talia Dor, MD
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수석 연구원:
- Talia Dor, MD
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Ramat Gan, 이스라엘
- 모병
- Sheba Medical Center
-
연락하다:
- Amir Dori, MD, PhD
-
수석 연구원:
- Amir Dori, MD, PhD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 사전 동의를 제공하고 프로토콜 절차를 따라갈 수 있는 16세 이상의 남성 피험자. 16세 이상 18세 미만인 경우에는 부모 또는 보호자의 동의가 필요합니다.
- 유전자 돌연변이 분석을 통한 뒤센 근이영양증의 진단이 문서화되어 있습니다.
- 스크리닝 당시 EF가 35% 초과 및 55% 미만이고 부분 단축이 28% 이하인 심장초음파 검사로 평가한 기록된 심근병증.
- 피험자는 스크리닝 전 최소 6개월 동안 전신 글루코코르티코이드를 복용해야 합니다.
- 미네랄코르티코이드 수용체 길항제를 복용하는 피험자는 스크리닝 전 최소 3개월 동안 해당 약물을 복용해야 합니다.
- 구급차가 아니며 훈련된 간병인의 보살핌을 받습니다.
제외 기준:
- 스크리닝 당시 정맥 수축촉진제 또는 혈관 활성 약물을 사용한 치료
- 계획된 등록 후 6개월 내에 대수술을 계획했거나 가능성이 있는 경우.
- 환자는 좌심실 보조 장치(LVAD)를 사용하고 있거나 LVAD를 획득하는 과정에 적극적으로 참여하고 있습니다.
- CKD-EPI 크레아티닌 방정식 2021(https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculator)에 따라 계산된 추정 사구체 여과율(GFR) <50mL/분
- 스크리닝과 기준선 간의 재현 가능한(+/- 10%) 차이, 각 방문 시 최선의 3가지 노력을 사용하여 45~85 사이의 FVC 예측 백분율
- CPAP, BiPAP 등 비침습적 인공호흡을 시행하는 환자
- 환자가 불안정한 전신 알레르기 반응, 결합 조직 질환 또는 자가면역 질환을 앓고 있어 적극적인 개입이 필요함
- 심장 종양의 병력 또는 현재 심장 종양
- 알려진 중등도 내지 중증 대동맥 협착/부전 또는 중증 승모판 협착/역류
- 현재 알코올 또는 약물 남용
- C형 간염 RNA 음성 결과에 근거하여 완치된 것으로 간주되지 않는 한 만성 바이러스 간염의 알려진 병력
- PI/Sub-I에 의해 임상적으로 유의미한 것으로 간주되는 정상 이상의 빌리루빈 수치 또는 감마-GT 수치로 입증된 스크리닝 시 간 기능 장애 및/또는 비정상적인 혈액학(헤마토크릿 <25%, WBC <3000/μl, 혈소판 <100,000/μl) ), 되돌릴 수 있고 식별 가능한 원인이 없는 경우. 길버트 증후군과 일치하는 총 빌리루빈 상승이 상위 기준 범위의 2배를 초과하는 경우 간 기능 장애에 대한 다른 증거가 없는 경우 등록될 수 있습니다.
- 조절되지 않는 당뇨병(HbA1c >9.0%)
- 필수 연구 방문을 포함하여 프로토콜 관련 절차를 준수할 수 없음
- 조사자 또는 의료 모니터의 의견으로 피험자를 연구에 부적합하게 만드는 모든 상태 또는 기타 이유
- 현재 다른 임상 연구 또는 확장 접근 프로토콜에 대한 시험용 치료를 받고 있거나 등록 후 90일(1일차) 이내에 받고 있습니다. 여기에는 현재 치료를 받고 있거나 등록 전 6개월 이내에 시험용 세포 기반 치료법으로 치료에 대한 추적 관찰을 완료하지 않은 환자와 심혈관 복구/재생을 위한 시험용 치료법을 적극적으로 받고 있는 환자가 포함됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TXA127 SC 0.5mg/kg/일
TXA127(탈피라스타이드) 0.5mg/kg/일을 6개월간 피하주사
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TXA127(탈피라스티드)은 약학적으로 제형화된 안지오텐신(1-7) 헵타펩타이드이며, 내인적으로 생성된 안지오텐신 II(Ang II)의 비고혈압 유도체와 동일합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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DMD 환자에서 TXA127의 안전성을 평가하기 위해
기간: 6개월 + 12개월 연장
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부작용(AE) 발생률, 심각도 및 치료와의 관계
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6개월 + 12개월 연장
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박출률(EF)에 대한 치료 효과를 평가하기 위해
기간: 6개월 + 12개월 연장
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심장초음파검사(ECHO)로 측정한 EF의 변화율(%); 심장초음파로 측정한 EF의 절대 변화
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6개월 + 12개월 연장
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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상지 근육 기능에 대한 치료 효과를 평가하기 위해
기간: 6개월 + 12개월 연장
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동력계를 사용하여 악력으로 측정한 상지 근력의 변화율(%) 동력계를 이용한 악력으로 측정한 상지 근력의 절대 변화
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6개월 + 12개월 연장
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부분 단축(FS)에 대한 치료 효과를 평가하려면
기간: 6개월 + 12개월 연장
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심장초음파로 측정한 부분 단축의 백분율 및 절대 변화
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6개월 + 12개월 연장
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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탐색적 DMD 관련 임상 징후에 대한 치료 효과를 평가하기 위해 FVC
기간: 6개월 + 12개월 연장
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강제 폐활량(FVC) % 예측 혈액 내 다음 바이오마커의 절대 및 백분율(해당되는 경우) 변화:
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6개월 + 12개월 연장
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탐색적 DMD 관련 임상 징후에 대한 치료 효과를 평가하기 위해 PEF
기간: 6개월 + 12개월 연장
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최대 호기 유량(PEF) 예측 %(사용 가능한 경우) 혈액 내 다음 바이오마커의 절대 및 백분율(해당되는 경우) 변화:
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6개월 + 12개월 연장
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탐색적 DMD 관련 바이오마커에 대한 치료 효과를 평가하기 위해 Troponin
기간: 6개월 + 12개월 연장
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트로포닌의 절대 및 백분율(해당되는 경우) 변화
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6개월 + 12개월 연장
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탐색적 DMD 관련 바이오마커에 대한 치료 효과를 평가하기 위해 BNP
기간: 6개월 + 12개월 연장
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뇌 나트륨 이뇨 펩타이드(BNP)의 절대 및 백분율(해당되는 경우) 변화
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6개월 + 12개월 연장
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탐색적 DMD 관련 바이오마커에 대한 치료 효과를 평가하기 위해 BDNF
기간: 6개월 + 12개월 연장
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뇌 유래 신경 영양 인자(BDNF)의 절대 및 백분율(해당되는 경우) 변화
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6개월 + 12개월 연장
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Richard L Franklin, MD, PhD, Constant Therapeutics LLC
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 8월 31일
기본 완료 (추정된)
2024년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 8월 22일
처음 게시됨 (실제)
2023년 8월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 1월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 22일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .