TXA127 hos ikke-ambulante pasienter med DMD kardiomyopati

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige forsøkspersoner 16 år eller eldre som gir informert samtykke og kan følge opp med protokollprosedyrer. Foreldre eller foresattes samtykke kreves for forsøkspersoner som er minst 16 år men yngre enn 18 år.
2. Dokumentert diagnose av Duchenne muskeldystrofi ved genetisk mutasjonsanalyse.
3. Dokumentert kardiomyopati, vurdert ved ekkokardiogram med EF >35 % og <55 % og fraksjonell forkortelse på ≤ 28 % ved screeningstidspunktet.
4. Pasienter må ta systemiske glukokortikoider i minst seks måneder før screening.
5. Personer som tar mineralokortikoidreseptorantagonister, må ta stoffet i minst tre måneder før screening
6. Ikke ambulant og tatt hånd om av utdannet omsorgsperson

Ekskluderingskriterier:

1. Terapi med intravenøse inotrope eller vasoaktive medisiner på tidspunktet for screening
2. Planlagt eller sannsynlighet for større operasjon i løpet av 6 måneder etter planlagt påmelding.
3. Pasienten bruker en venstre ventrikulær hjelpeenhet (LVAD) eller aktivt i ferd med å anskaffe en LVAD.
4. Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) <50 mL/min, beregnet av CKD-EPI kreatininligningen 2021 (https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculator)
5. Reproduserbar (+/- 10 %) forskjell mellom screening og baseline, prosent spådd FVC mellom 45 og 85, inklusive, ved å bruke best av 3 forsøk ved hvert besøk
6. Pasienter med ikke-invasiv ventilasjon, som CPAP og BiPAP
7. Pasienten lider av ustabil(e) systemisk allergi(er), bindevevssykdom eller autoimmun(e) lidelse(r), som krever aktiv intervensjon
8. Anamnese med hjertesvulst eller nåværende hjertesvulst
9. Kjent moderat til alvorlig aortastenose/insuffisiens eller alvorlig mitralstenose/regurgitasjon
10. Nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk
11. Kjent historie med kronisk viral hepatitt med mindre det anses kurert basert på hepatitt C RNA negative resultater
12. Leverdysfunksjon etter screening påvist av bilirubinnivåer eller gamma-GT-nivåer over det normale, ansett som klinisk signifikant av PI/Sub-I, og/eller unormal hematologi (hematokrit <25 %, WBC <3000/μl, blodplater <100 000/μl) ), uten en reversibel, identifiserbar årsak. Totale bilirubinøkninger > 2 ganger det øvre referanseområdet, i samsvar med Gilberts syndrom, kan registreres hvis det ikke er andre tegn på leverdysfunksjon
13. Ukontrollert diabetes (HbA1c >9,0 prosent)
14. Manglende evne til å overholde protokollrelaterte prosedyrer, inkludert nødvendige studiebesøk
15. Enhver tilstand eller annen grunn som, etter etterforskerens eller den medisinske overvåkerens oppfatning, vil gjøre forsøkspersonen uegnet for studien
16. For øyeblikket mottar eller mottar innen 90 dager etter registrering (dag 1) en undersøkelsesbehandling på en annen klinisk studie eller utvidet tilgangsprotokoll. Dette vil inkludere pasienter som for tiden behandles eller som ikke har fullført oppfølging av behandling med en undersøkelsescellebasert terapi innen 6 måneder før innrullering og pasienter som aktivt mottar en undersøkelsesterapi for kardiovaskulær reparasjon/regenerering.