TXA127 bei nicht gehfähigen Patienten mit DMD-Kardiomyopathie

Einschlusskriterien:

1. Männliche Probanden im Alter von 16 Jahren oder älter, die eine Einverständniserklärung abgeben und die Protokollverfahren weiterverfolgen können. Für Probanden, die mindestens 16 Jahre, aber jünger als 18 Jahre sind, ist die Zustimmung der Eltern oder eines Erziehungsberechtigten erforderlich.
2. Dokumentierte Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie durch genetische Mutationsanalyse.
3. Dokumentierte Kardiomyopathie, beurteilt durch Echokardiogramm mit EF >35 % und <55 % und fraktioneller Verkürzung von ≤ 28 % zum Zeitpunkt des Screenings.
4. Die Probanden müssen vor dem Screening mindestens sechs Monate lang systemische Glukokortikoide einnehmen.
5. Personen, die Mineralokortikoidrezeptor-Antagonisten einnehmen, müssen das Arzneimittel vor dem Screening mindestens drei Monate lang einnehmen
6. Nicht gehfähig und von einer ausgebildeten Pflegekraft betreut

Ausschlusskriterien:

1. Therapie mit intravenösen inotropen oder vasoaktiven Medikamenten zum Zeitpunkt des Screenings
2. Geplante oder wahrscheinliche größere Operation in den 6 Monaten nach der geplanten Einschreibung.
3. Der Patient verwendet ein Linksherzunterstützungssystem (LVAD) oder ist gerade dabei, sich ein LVAD anzuschaffen.
4. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (GFR) <50 ml/min, berechnet nach der CKD-EPI-Kreatinin-Gleichung 2021 (https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculator)
5. Reproduzierbare (+/- 10 %) Differenz zwischen Screening und Ausgangswert, prozentualer vorhergesagter FVC zwischen 45 und 85, einschließlich, unter Verwendung der besten drei Versuche bei jedem Besuch
6. Patienten mit nicht-invasiver Beatmung, wie CPAP und BiPAP
7. Der Patient leidet an einer instabilen systemischen allergischen Reaktion, einer Bindegewebserkrankung oder einer Autoimmunerkrankung, die eine aktive Intervention erfordert
8. Vorgeschichte eines Herztumors oder aktueller Herztumor
9. Bekannte mittelschwere bis schwere Aortenstenose/-insuffizienz oder schwere Mitralstenose/-insuffizienz
10. Aktueller Alkohol- oder Drogenmissbrauch
11. Bekannte chronische Virushepatitis in der Vorgeschichte, es sei denn, sie gilt aufgrund negativer Hepatitis-C-RNA-Ergebnisse als geheilt
12. Leberfunktionsstörung beim Screening, nachgewiesen durch über dem Normalwert liegende Bilirubin- oder Gamma-GT-Werte, die vom PI/Sub-I als klinisch signifikant erachtet werden, und/oder abnormale Hämatologie (Hämatokrit <25 %, Leukozytenzahl < 3.000/μl, Blutplättchen < 100.000/μl). ), ohne reversible, erkennbare Ursache. Erhöhungen des Gesamtbilirubins um mehr als das Zweifache des oberen Referenzbereichs, was mit dem Gilbert-Syndrom vereinbar ist, können in die Studie aufgenommen werden, wenn keine anderen Hinweise auf eine Leberfunktionsstörung vorliegen
13. Unkontrollierter Diabetes (HbA1c >9,0 Prozent)
14. Unfähigkeit, protokollbezogene Verfahren einzuhalten, einschließlich erforderlicher Studienbesuche
15. Jeder Zustand oder sonstige Grund, der nach Ansicht des Prüfarztes oder des medizinischen Monitors dazu führen würde, dass der Proband für die Studie ungeeignet ist
16. Sie erhalten oder erhalten innerhalb von 90 Tagen nach der Einschreibung (Tag 1) eine Prüfbehandlung im Rahmen einer anderen klinischen Studie oder eines erweiterten Zugangsprotokolls. Dazu gehören Patienten, die derzeit behandelt werden oder die die Nachbehandlung mit einer zellbasierten Prüftherapie nicht innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung abgeschlossen haben, sowie Patienten, die aktiv eine Prüftherapie zur kardiovaskulären Reparatur/Regeneration erhalten.