TXA127 bij niet-ambulante patiënten met DMD-cardiomyopathie

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke proefpersonen van 16 jaar of ouder die geïnformeerde toestemming geven en protocolprocedures kunnen volgen. Toestemming van de ouders of voogd is vereist voor personen die minimaal 16 jaar oud zijn, maar jonger dan 18 jaar.
2. Gedocumenteerde diagnose van Duchenne-spierdystrofie door genetische mutatieanalyse.
3. Gedocumenteerde cardiomyopathie, zoals beoordeeld door middel van een echocardiogram met EF >35% en <55% en fractionele verkorting van ≤ 28% op het moment van screening.
4. Proefpersonen moeten gedurende ten minste zes maanden voorafgaand aan de screening systemische glucocorticoïden gebruiken.
5. Patiënten die mineralocorticoïdreceptorantagonisten gebruiken, moeten het geneesmiddel gedurende ten minste drie maanden voorafgaand aan de screening gebruiken
6. Niet-ambulant en verzorgd door een getrainde zorgverlener

Uitsluitingscriteria:

1. Therapie met intraveneuze inotrope of vasoactieve medicijnen op het moment van screening
2. Geplande of waarschijnlijke grote operatie in de zes maanden na geplande inschrijving.
3. De patiënt gebruikt een linkerventrikelhulpapparaat (LVAD) of is actief bezig met het verwerven van een LVAD.
4. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) <50 ml/min, zoals berekend met de CKD-EPI Creatininevergelijking 2021 (https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculator)
5. Reproduceerbaar (+/- 10%) verschil tussen screening en baseline, percentage voorspelde FVC tussen 45 en 85, inclusief, met gebruikmaking van de beste van 3 inspanningen bij elk bezoek
6. Patiënten met niet-invasieve beademing, zoals CPAP en BiPAP
7. Patiënt lijdt aan onstabiele systemische allergische reactie(s), bindweefselziekte of auto-immuunziekte(n), die actieve interventie vereisen
8. Geschiedenis van harttumor of huidige harttumor
9. Bekende matige tot ernstige aortastenose/-insufficiëntie of ernstige mitralisstenose/regurgitatie
10. Huidig ​​alcohol- of drugsmisbruik
11. Bekende voorgeschiedenis van chronische virale hepatitis, tenzij deze als genezen wordt beschouwd op basis van negatieve resultaten op het gebied van hepatitis C-RNA
12. Leverdisfunctie bij screening, bewezen door bilirubinespiegels of gamma-GT-waarden boven normaal, die als klinisch significant worden beschouwd door de PI/Sub-I, en/of abnormale hematologie (hematocriet <25%, WBC <3000/μl, bloedplaatjes <100.000/μl ), zonder een omkeerbare, identificeerbare oorzaak. Stijgingen van totaal bilirubine > 2 keer het bovenste referentiebereik, consistent met het syndroom van Gilbert, kunnen worden opgenomen als er geen ander bewijs is van leverdisfunctie
13. Ongecontroleerde diabetes (HbA1c >9,0 procent)
14. Onvermogen om te voldoen aan protocolgerelateerde procedures, inclusief vereiste studiebezoeken
15. Elke aandoening of andere reden die, naar de mening van de onderzoeker of de medische monitor, de proefpersoon ongeschikt zou maken voor het onderzoek
16. Momenteel ontvangen of ontvangen binnen 90 dagen na inschrijving (dag 1) een onderzoeksbehandeling voor een ander klinisch onderzoek of een uitgebreid toegangsprotocol. Dit omvat patiënten die momenteel worden behandeld of die de follow-up van de behandeling met een experimentele celgebaseerde therapie niet binnen 6 maanden voorafgaand aan de inschrijving hebben voltooid, en patiënten die actief een onderzoekstherapie ontvangen voor cardiovasculair herstel/regeneratie.