TXA127 hos ikke-ambulante patienter med DMD kardiomyopati

Inklusionskriterier:

1. Mandlige forsøgspersoner 16 år eller ældre, der giver informeret samtykke og kan følge op med protokolprocedurer. Forældres eller værges samtykke er påkrævet for forsøgspersoner, der er mindst 16 år, men yngre end 18 år.
2. Dokumenteret diagnose af Duchennes muskeldystrofi ved genetisk mutationsanalyse.
3. Dokumenteret kardiomyopati, vurderet ved ekkokardiogram med EF >35% og <55% og fraktioneret forkortelse på ≤ 28% på screeningstidspunktet.
4. Forsøgspersoner skal tage systemiske glukokortikoider i mindst seks måneder før screening.
5. Forsøgspersoner, der tager mineralocorticoid-receptorantagonister, skal tage lægemidlet i mindst tre måneder før screening
6. Ikke-ambulant og passet af en uddannet omsorgsperson

Ekskluderingskriterier:

1. Terapi med intravenøs inotropisk eller vasoaktiv medicin på tidspunktet for screening
2. Planlagt eller sandsynlighed for større operation i de 6 måneder efter planlagt tilmelding.
3. Patienten bruger en venstre ventrikulær hjælpeanordning (LVAD) eller er aktivt i gang med at erhverve en LVAD.
4. Estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR) <50 mL/min, som beregnet af CKD-EPI kreatininligningen 2021 (https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculator)
5. Reproducerbar (+/- 10 %) forskel mellem screening og baseline, procent forudsagt FVC mellem 45 og 85 inklusive, ved at bruge bedst af 3 indsatser ved hvert besøg
6. Patienter med non-invasiv ventilation, såsom CPAP og BiPAP
7. Patienten lider af ustabil(e) systemisk allergisk reaktion(er), bindevævssygdom eller autoimmun(e) lidelse(r), der kræver aktiv intervention
8. Anamnese med hjertetumor eller nuværende hjertetumor
9. Kendt moderat til svær aortastenose/insufficiens eller svær mitralstenose/regurgitation
10. Aktuelt alkohol- eller stofmisbrug
11. Kendt historie med kronisk viral hepatitis, medmindre den anses for helbredt baseret på hepatitis C RNA negative resultater
12. Leverdysfunktion efter screening påvist ved bilirubinniveauer eller gamma-GT-niveauer over det normale, anset for at være klinisk signifikant af PI/Sub-I, og/eller unormal hæmatologi (hæmatokrit <25 %, WBC <3000/μl, blodplader <100.000/μl ), uden en reversibel, identificerbar årsag. Totale bilirubinstigninger > 2 gange det øvre referenceområde, i overensstemmelse med Gilberts syndrom, kan tilmeldes, hvis der ikke er andre tegn på leverdysfunktion
13. Ukontrolleret diabetes (HbA1c >9,0 procent)
14. Manglende evne til at overholde protokolrelaterede procedurer, herunder påkrævede studiebesøg
15. Enhver tilstand eller anden grund, der efter investigatorens eller den medicinske monitors mening ville gøre forsøgspersonen uegnet til undersøgelsen
16. Modtager eller modtager i øjeblikket inden for 90 dage efter tilmelding (dag 1) en forsøgsbehandling på et andet klinisk studie eller udvidet adgangsprotokol. Dette vil omfatte patienter, der i øjeblikket er i behandling, eller som ikke har afsluttet opfølgning på behandling med en undersøgelsescellebaseret terapi inden for 6 måneder før indskrivning, og patienter, der aktivt modtager en undersøgelsesterapi til kardiovaskulær reparation/regenerering.