TXA127 u niechodzących pacjentów z kardiomiopatią DMD

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyźni w wieku 16 lat lub starsi, którzy wyrazili świadomą zgodę i mogą przestrzegać procedur protokołu. W przypadku osób, które ukończyły 16 lat, ale nie ukończyły 18 lat, wymagana jest zgoda rodziców lub opiekunów.
2. Udokumentowana diagnoza dystrofii mięśniowej Duchenne’a na podstawie analizy mutacji genetycznych.
3. Udokumentowana kardiomiopatia, oceniana na podstawie badania echokardiograficznego, z EF >35% i <55% oraz ułamkowym skróceniem ≤ 28% w momencie badania przesiewowego.
4. Pacjenci muszą przyjmować glikokortykosteroidy ogólnoustrojowo przez co najmniej sześć miesięcy przed badaniem przesiewowym.
5. Osoby przyjmujące antagonistów receptora mineralokortykoidów muszą przyjmować lek przez co najmniej trzy miesiące przed badaniem przesiewowym
6. Nie jest chodzący i znajduje się pod opieką przeszkolonego opiekuna

Kryteria wyłączenia:

1. Terapia dożylnymi lekami inotropowymi lub wazoaktywnymi w czasie badania przesiewowego
2. Planowane lub prawdopodobieństwo poważnej operacji w ciągu 6 miesięcy od planowanej rejestracji.
3. Pacjent korzysta z urządzenia wspomagającego pracę lewej komory (LVAD) lub aktywnie uczestniczy w procesie uzyskiwania LVAD.
4. Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (GFR) <50 ml/min, obliczony za pomocą równania kreatyniny CKD-EPI 2021 (https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculator)
5. Powtarzalna (+/- 10%) różnica między badaniem przesiewowym a wartością wyjściową, procent przewidywanej wartości FVC pomiędzy 45 a 85 włącznie, przy użyciu najlepszych z 3 prób podczas każdej wizyty
6. Pacjenci z wentylacją nieinwazyjną, taką jak CPAP i BiPAP
7. Pacjent cierpi na niestabilną ogólnoustrojową reakcję(-y) alergiczną, chorobę tkanki łącznej lub chorobę(-y) autoimmunologiczną, wymagającą aktywnej interwencji
8. Historia nowotworu serca lub obecny nowotwór serca
9. Znane umiarkowane do ciężkiego zwężenie/niewydolność aorty lub ciężkie zwężenie/niedomykalność zastawki mitralnej
10. Aktualne nadużywanie alkoholu lub narkotyków
11. Znana historia przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby, chyba że zostanie uznana za wyleczoną na podstawie ujemnych wyników badania RNA wirusa zapalenia wątroby typu C
12. Dysfunkcja wątroby potwierdzona w badaniu przesiewowym na podstawie stężenia bilirubiny lub poziomu gamma-GT powyżej normy, uznanego za klinicznie istotne według PI/Sub-I i/lub nieprawidłowa hematologia (hematokryt <25%, WBC <3000/μl, płytki krwi <100 000/μl ), bez odwracalnej, możliwej do zidentyfikowania przyczyny. Podwyższenie całkowitego stężenia bilirubiny > 2-krotność górnego zakresu referencyjnego, zgodne z zespołem Gilberta, można włączyć, jeśli nie ma innych dowodów na zaburzenia czynności wątroby
13. Niekontrolowana cukrzyca (HbA1c > 9,0 procent)
14. Niemożność dotrzymania procedur związanych z protokołem, w tym wymaganych wizyt studyjnych
15. Każdy stan lub inny powód, który w opinii badacza lub monitora medycznego sprawi, że uczestnik nie będzie nadawał się do badania
16. Obecnie otrzymuje lub otrzymał w ciągu 90 dni od rejestracji (dzień 1) leczenie eksperymentalne w ramach innego badania klinicznego lub rozszerzonego protokołu dostępu. Obejmuje to pacjentów aktualnie leczonych lub którzy nie zakończyli obserwacji po leczeniu eksperymentalną terapią komórkową w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania, a także pacjentów aktywnie otrzymujących terapię eksperymentalną w celu naprawy/regeneracji układu sercowo-naczyniowego.